公司动态 - Intellia Therapeutics, Inc. 宣布在第三期 MAGNITUDE 研究中给首位患者注射了其正在研究的体内基因编辑候选药物 NTLA-2001，用于治疗转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性[1] - MAGNITUDE 研究是一项双盲、安慰剂对照的研究，将评估 NTLA-2001 在患有心肌病的 ATTR 淀粉样变性患者中的安全性和有效性[2] - 公司在一项 I 期研究的中期数据显示，单剂 NTLA-2001 治疗导致了负责该疾病的 TTR 蛋白质的深度和持久降低后，开始在第三期 MAGNITUDE 研究中给药[3]