公司业绩 - Intellia Therapeutics是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于用CRISPR技术革新医学[1] - 公司将于2024年2月22日上午8点举行第四季度和全年2023年财务业绩和运营亮点电话会议[1] - Intellia的in vivo项目利用CRISPR技术在人体内精确编辑致病基因，而ex vivo项目则利用CRISPR技术在体外工程人类细胞治疗癌症和自身免疫疾病[4] 电话会议信息 - 参与电话会议的美国拨打者应拨打1-833-316-0545，国际拨打者应拨打1-412-317-5726[2] - 电话会议重播将于2024年2月22日中午12点开始在Intellia网站的投资者和媒体页面提供[3] 技术发展 - 公司不断扩展CRISPR平台的能力，以利用基因编辑的全部潜力，推动新型药物的发展[5]

CAMBRIDGE, Mass., Feb. 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies, will present its fourth quarter and full-year 2023 financial results and operational highlights in a conference call on February 22, 2024, at 8 a.m. ET. To join the call: U.S. callers should dial 1-833-316-0545 and international callers should dial 1-412-317-5726, approximately five minutes before the cal ...

NTLA-2002疗效 - NTLA-2002单剂量可显著减少HAE发作率，9名患者在16周观察期后仍完全无发作[1] - NTLA-2002在所有剂量水平下耐受性良好[1] NTLA-2002研究计划 - Intellia计划在2024年下半年启动NTLA-2002的全球关键性第三阶段研究[4]

A downtrend has been apparent in Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) lately with too much selling pressure. The stock has declined 19.1% over the past four weeks. However, given the fact that it is now in oversold territory and Wall Street analysts are majorly in agreement about the company's ability to report better earnings than they predicted earlier, the stock could be due for a turnaround. Guide to Identifying Oversold Stocks We use Relative Strength Index (RSI), one of the most commonly used technical ...

公司业务 - Intellia Therapeutics正在开发NTLA-2001用于治疗转甲状蛋白淀粉样变性疾病，这是一种由危险蛋白质积聚引起的疾病[2] - 公司还有其他几个候选药物在研发中，包括NTLA-2002和NTLA-3001[6] 临床进展 - NTLA-2001在早期试验中显示出令人鼓舞的结果，显著减少了患者体内的疾病引起蛋白质[4] - 公司计划在今年开始NTLA-2001的第三阶段研究，与生物技术巨头Regeneron合作，大大降低了项目资金不足的风险[5] 财务状况 - 公司在2023年底拥有大约10亿美元现金，管理层认为这笔资金可以维持到2026年中期[8] 投资建议 - 投资者应该意识到Intellia Therapeutics目前是一个高风险、高回报的投资选择，只有那些能接受高波动性的投资者才应该考虑投资[9] - 如果公司能够展示出扎实的临床进展，未来几年可能会带来巨大的回报[10]

SparingVision Reaches Final Dose Escalation Step in PRODYGY Trial with SPVN06 for retinitis pigmentosa ¢ » ¢ Positive recommendation received from the Data Safety Monitoring Board (DSMB) enabling progression to highest dose of Part 1 of the PRODYGY trial Favorable safety and tolerability profiles observed with first two SPVN06 doses across six patients (three patients per cohort) Exploration of SPVN06 in geographic atrophy to begin in 2024 Paris, 24 January 2024 – SparingVision ("the Company"), a clinical-s ...

One stock that might be an intriguing choice for investors right now is Intellia Therapeutics, Inc. (NTLA) . This is because this security in the Medical - Biomedical and Genetics space is seeing solid earnings estimate revision activity, and is in great company from a Zacks Industry Rank perspective. This is important because, often times, a rising tide will lift all boats in an industry, as there can be broad trends taking place in a segment that are boosting securities across the board. This is arguably ...

公司介绍 - Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ:NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于用CRISPR技术革新医学[2] 2023年计划 - 2023年对Intellia来说是具有里程碑意义的一年，NTLA-2001进入了治疗转甲状腺激素前体蛋白淀样变性伴心肌病的临床开发最后阶段[2] - 公司计划在2026年前完成NTLA-2002的第三阶段研究和BLA提交，以及NTLA-2001关键研究的患者招募[1]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和可流通证券约为9.93亿美元,较2022年12月31日的13亿美元有所下降 [21] - 公司预计现金余额可为未来24个月以上的运营计划提供资金支持 [22] - 公司将继续谨慎部署资源,重点推进两个领先的在体基因编辑项目NTLA-2001和NTLA-2002的商业化进程 [21][22][23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进两个领先的在体基因编辑项目NTLA-2001(ATTR淀粉样变性)和NTLA-2002(HAE)的临床开发 [6][7] - NTLA-2001在第1期临床试验中显示良好的安全性和持久的血清TTR水平降低,公司计划在今年年底启动III期临床试验 [6][9][10][11][12][13][14][15][16] - NTLA-2002正在进行II期临床试验,预计今年年底完成患者入组 [7][17] - 公司计划于明年第一季度提交NTLA-3001(α1抗胰蛋白缺乏症)的临床试验申请 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及具体市场数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于实现基因编辑技术在医疗领域的突破性应用,已成为后期药物开发公司 [6] - 公司正在加快推进两个领先的在体基因编辑项目NTLA-2001和NTLA-2002的临床开发和商业化进程 [6][7][16] - 公司正在拓展基因编辑技术在神经系统和肌肉疾病领域的应用,与Regeneron建立了扩展的研究合作关系 [19] - 公司正在优化资源配置,暂停NTLA-2003的开发,转而优先推进利用DNA写入技术的α1抗胰蛋白缺乏症研究项目 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在充满挑战的金融市场环境下,将进一步收紧财务管理,专注于两个领先在体项目的高效快速推进及未来商业化 [8] - 公司有信心NTLA-2001可能重塑ATTR淀粉样变性的标准治疗 [6] - 公司正朝着实现基因编辑技术转化为患者治疗方案的目标不断前进 [24][25] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Kostas Biliouris提问** NTLA-2001的III期临床试验是否有足够的统计学功效来证明其在合并使用他汀类药物的患者中的疗效优势 [27] **John Leonard回答** 预计约有一半患者会合并使用他汀类药物,试验设计考虑了这一因素,通过分组分析可以评估NTLA-2001在合并使用他汀类药物患者中的疗效 [28] 问题2 **Joon Lee提问** NTLA-2001能否通过更深度和持久的TTR降低来在临床上明显区分于RNA干扰疗法 [30] **David Lebwohl回答** NTLA-2001可以将TTR水平降至约17微克,而RNA干扰疗法只能降至约40微克,更低的TTR水平可能带来更大的临床获益 [33] 问题3 **Mani Forooher提问** NTLA-2001III期临床试验的目标疗效剖面是什么,是否类似于之前他汀类药物的研究 [36][37][38][39] **John Leonard回答** NTLA-2001III期临床试验的主要终点和其他正在进行的ATTR淀粉样变性研究类似,均为心血管事件和心血管相关死亡的复合终点 [39]

业绩总结 - Intellia Therapeutics在2023年第三季度完成了NTLA-2001用于治疗ATTR-CM的临床试验的招募工作[9] - 公司现金及市场证券余额为9.925亿美元，预计可支持未来24个月的运营计划[25] 新产品和新技术研发 - NTLA-2001治疗ATTR-CM的临床试验中，最常见的治疗相关不良事件包括输液相关反应、头痛、腹泻等[10] - NTLA-2001治疗ATTR-CM的患者在血清TTR水平上呈现出剂量依赖性的快速和深刻的降低，持续性良好[12] - NTLA-2001单剂量治疗ATTR淀粉样变性患者的关键数据显示，所有患者血清TTR绝对值持续低且稳定[17] - 在ATTR-CM Phase 3研究中，选择了55mg剂量进行进一步评估，计划年底前开始[17] - NTLA-2001 Phase 3试验计划按时启动，已选定大多数临床研究地点[19] - NTLA-2001 Phase 3试验包括可选的中期分析和应用其他ATTR-CM临床研究的经验[20] - NTLA-2002计划在2023年年底完成第2阶段招募，计划在2024年第3季度开始第3阶段[21] - NTLA-3001计划在2024年第1季度提交临床试验申请，启动首次人体研究[23] 市场扩张和并购 - Intellia和Regeneron扩大合作，开发CRISPR基因编辑疗法用于神经和肌肉疾病[23] - SparingVision已选择第二个目标，与Intellia合作开发用于眼部疾病的CRISPR疗法[23]