财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和有价证券约为10亿美元,较2022年12月31日的13亿美元减少[21] - 2023年第四季度合作收入为负1.9百万美元,较2022年同期的13.6百万美元下降[22] - 2023年第四季度研发费用为109百万美元,较2022年同期的100百万美元增加[23] - 2023年第四季度管理费用为29百万美元,较2022年同期的23.6百万美元增加[23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在积极推进两个主要在Ⅲ期临床的基因敲除项目[8][10] - 公司还计划在2024年启动两个基因插入项目的首次人体试验[16][17] - 公司正在五种不同的组织中开展基因编辑研究项目[18] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极推进ATTR淀粉样变性心肌病项目MAGNITUDE的Ⅲ期临床试验,已有多个美国和其他国家的试验点开始招募患者[13] - 公司正在准备启动ATTR淀粉样变性多发性神经病的全球Ⅲ期临床试验[13] - 公司正在推进遗传性血管性水肿(HAE)项目2002的Ⅲ期临床试验,预计2023年下半年启动[14][15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司拥有最先进和最广泛的体内和体外基因编辑管线,有望在2026年提交首个体内CRISPR疗法的生物制品许可申请[8][10][12] - 公司正在拓展基因编辑技术的应用范围,包括扩大可编辑的组织范围和改善编辑工具,以治疗更多疾病[9][16][17][18] - 公司正在与多家公司建立合作关系,利用公司的技术开发潜在的药物产品[10] - 公司有望在2024年底前实现三年战略目标,包括两个体内基因敲除项目进入Ⅲ期临床、两个基因插入项目开始首次人体试验,以及在五种不同组织开展研究项目[10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司有信心实现上述雄心勃勃的目标,因为拥有成功推进CRISPR疗法临床试验的良好记录,并有一支经验丰富的药物开发团队[11] - 公司认为ATTR淀粉样变性和遗传性血管性水肿是两个大型且快速增长的商业市场,公司的CRISPR疗法有望成为这些疾病的标准治疗[8] - 公司相信其基因编辑平台的独特优势,包括广泛的编辑和递送能力,将使其能够开发出更多创新的治疗方案[9] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Maury Raycroft 提问 询问公司是否能够从2001项目的Ⅰ期临床数据中了解TTR水平与心血管事件的关系,以及与其他竞争对手的数据进行比较[26][27][28] John Leonard 和 David Lebwohl 回答 由于Ⅰ期临床研究规模有限,很难从临床数据中得出TTR水平与临床进展的关系。公司会参考其他竞争对手的数据作为补充,但目前并未发现会根本改变公司Ⅲ期临床试验设计的信息[27][28] 问题2 Luca Issi 提问 询问HELIOS-B研究结果是否会导致公司提前终止ATTR心肌病的MAGNITUDE研究[31][32] John Leonard 回答 HELIOS-B结果不会影响公司MAGNITUDE研究的进行。公司正在积极推进MAGNITUDE研究,并有多个试验点开始招募患者。公司会关注HELIOS-B等其他研究的信息,但目前并未发现会改变公司自身研究计划的必要性[32] 问题3 Greg Harrison 提问 询问公司对2002项目在HAE治疗格局中的定位的最新看法[34][35] John Leonard 回答 公司认为现有的HAE治疗仍无法从根本上解决患者的需求,即完全消除发作的担忧。公司相信2002项目一次性给药后能够永久预防发作,这是患者最期望的解决方案[35]