业绩总结 - Intellia Therapeutics在2023年第三季度完成了NTLA-2001用于治疗ATTR-CM的临床试验的招募工作[9] - 公司现金及市场证券余额为9.925亿美元，预计可支持未来24个月的运营计划[25] 新产品和新技术研发 - NTLA-2001治疗ATTR-CM的临床试验中，最常见的治疗相关不良事件包括输液相关反应、头痛、腹泻等[10] - NTLA-2001治疗ATTR-CM的患者在血清TTR水平上呈现出剂量依赖性的快速和深刻的降低，持续性良好[12] - NTLA-2001单剂量治疗ATTR淀粉样变性患者的关键数据显示，所有患者血清TTR绝对值持续低且稳定[17] - 在ATTR-CM Phase 3研究中，选择了55mg剂量进行进一步评估，计划年底前开始[17] - NTLA-2001 Phase 3试验计划按时启动，已选定大多数临床研究地点[19] - NTLA-2001 Phase 3试验包括可选的中期分析和应用其他ATTR-CM临床研究的经验[20] - NTLA-2002计划在2023年年底完成第2阶段招募，计划在2024年第3季度开始第3阶段[21] - NTLA-3001计划在2024年第1季度提交临床试验申请，启动首次人体研究[23] 市场扩张和并购 - Intellia和Regeneron扩大合作，开发CRISPR基因编辑疗法用于神经和肌肉疾病[23] - SparingVision已选择第二个目标，与Intellia合作开发用于眼部疾病的CRISPR疗法[23]