公司发展战略 - 公司是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR/Cas9技术开发潜在的治疗性药物[90] - 公司的主要策略是发展和商业化治愈性CRISPR/Cas9基因疗法，利用其模块化平台[96] 药物研发进展 - 公司的首个体内候选药物NTLA-2001用于治疗ATTR淀粉样变性病，已获得美国FDA批准进行第三阶段临床试验[100][102] - NTLA-2001的中期数据显示，单剂量后可实现持续的TTR蛋白降低，降幅达91%[101] - 公司计划在2024年第三季度尽早启动全球关键的NTLA-2002治疗HAE的第三阶段研究[109] - NTLA-2002已获得EMA的PRIME认定，是公司获得的第四个专业监管认定[110] - NTLA-3001是公司全资拥有的首个CRISPR介导的体内靶向基因插入开发候选药物，用于治疗与AATD相关的肺部疾病[111] - NTLA-2003是公司全资拥有的体内敲除开发候选药物，用于治疗与AATD相关的肝脏疾病[112] 研究合作与战略联盟 - 公司继续进行各种以肝脏为重点的研究项目，包括与Regeneron合作开发的血友病A和B，以及其他肝脏靶点，旨在利用基因组敲除、插入和连续编辑的能力[113] - 公司正在研究针对肝脏以外组织的递送策略，例如已经展示了在小鼠骨髓和造血干细胞中进行非病毒基因组编辑的概念验证数据[114] - 公司与Regeneron扩大了研究合作，致力于开发基于CRISPR的基因编辑疗法，重点放在神经和肌肉疾病上[115] - 公司正在推进多个临床前项目，利用其异基因平台治疗免疫肿瘤学和自身免疫疾病[116] - 公司与Regeneron、AvenCell Therapeutics、SparingVision、Kyverna Therapeutics和ONK Therapeutics等合作伙伴形成战略联盟，加速CRISPR/Cas9产品在多个治疗领域的开发和商业化[117] 财务状况与资金管理 - 公司迄今为止所有收入均来自合作收入[96] - 公司已筹集约24.24亿美元资金，用于支持其运营[97] - 截至2023年9月30日，公司通过合作协议、首次公开募股和同时私募、跟进公开募股、市场销售和可转换优先股出售筹集了2424.1万美元，截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为992.5万美元[135] - 公司的主要资金来源是股权融资和合作安排，除此之外，公司没有任何已承诺的外部资金来源[145]