公司发展战略 - 公司是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR/Cas9技术开发潜在的治疗性药物[95] - 公司的主要策略是通过利用模块化平台，推进开发和商业化治愈性CRISPR/Cas9基因疗法[101] 资金情况 - 公司已筹集约24.048亿美元资金，用于支持运营[102] 产品线介绍 - 公司的主要在体候选药物包括NTLA-2001用于治疗ATTR淀粉样变性和NTLA-2002用于治疗HAE[103] - NTLA-2001是首个系统内给药的CRISPR疗法候选药物，有望成为ATTR淀粉样变性的首个单剂治疗[105] - NTLA-2002是公司完全拥有的治疗HAE的候选药物，已获得英国MHRA的创新护照[110] - 公司计划在2024年第三季度启动全球关键性第3期研究，以评估NTLA-2002的疗效[112] - NTLA-3001是公司的首个CRISPR介导的体内靶向基因插入开发候选药物，用于治疗AATD相关肺病[113] - NTLA-2003是公司全资拥有的在体基因敲除开发候选药物，用于治疗AATD相关的肝病[114] 项目合作 - 公司继续进行各种以肝脏为重点的项目，包括与Regeneron合作开发的血友病A和B，以及其他肝脏靶点[115] - 公司与SparingVision SAS合作开发利用CRISPR/Cas9技术治疗眼部疾病的新型基因药物[117] - 公司与多个合作伙伴合作开发利用其异基因平台治疗免疫肿瘤和自身免疫疾病的多个临床前项目[118] - 公司与Regeneron、AvenCell Therapeutics、SparingVision等合作伙伴形成战略联盟，加速CRISPR/Cas9产品在多个治疗领域的开发和商业化[119] 财务情况 - 2023年6月30日三个月内，合作收入为13594万美元，较2022年同期减少436万美元[125] - 2023年6月30日三个月内，研发费用为115276万美元，较2022年同期增加25077万美元[126] - 2023年6月30日三个月内，总体研发费用中，NTLA-2001、NTLA-2002、NTLA-3001的外部开发费用均有增加[127] - 2023年6月30日三个月内，总体行政费用为30652万美元，较2022年同期增加8520万美元[129] - 2023年6月30日三个月内，其他收入(费用)中，利息收入增加11650万美元[130] - 2022年第一季度，公司按照2019年销售协议，以69.43美元的平均价格发行了579,788股普通股，净收益为38.9百万美元[139] - 2022年3月，公司与Jefferies签订了2022年销售协议，可发行总额高达4亿美元的普通股[140] - 截至2023年6月30日，公司根据2022年销售协议发行了35,349股普通股，净收益为1.5百万美元[142]