财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和有价证券为11亿美元,较2022年12月31日的13亿美元减少[24] - 合作收入从2022年第二季度的1400万美元减少到2023年第二季度的1360万美元[25] - 研发费用从2022年第二季度的9020万美元增加到2023年第二季度的11530万美元,主要是由于推进主要项目以及人员增加[26] - 管理费用从2022年第二季度的2210万美元增加到2023年第二季度的3070万美元,主要是由于股票激励费用增加[26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进两个主要临床项目NTLA-2002和NTLA-2001的进展,这两个项目可能成为颠覆性治疗[8][9] - NTLA-2002(用于治疗遗传性血管性水肿)已完成II期试验的全部患者入组,预计将于2024年第三季度启动III期试验[10][19] - NTLA-2001(用于治疗ATTR心肌病)计划于2023年9月提交IND申请,并有望于年内启动III期全球试验[11][14] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极与全球各地的研究者和患者互动,获得了很多积极的反馈[44][45][46] - 公司计划在美国以外的地区先完成NTLA-2002的II期试验,并在III期试验中包括美国患者[54][55] - 公司认为NTLA-2001适用于一个很大的患者群体,可能有多达50万人受到ATTR心肌病的影响[11] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进基因编辑技术在肝脏以外的应用,包括造血干细胞等[35][36] - 公司正在推进NTLA-3001(用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症)的IND申报,这将是公司首个进入临床的基因插入项目[20][21] - 公司密切关注行业内其他公司的临床进展,如Bridge Bio的ATTR心肌病数据,并将其纳入自身项目的设计考虑[31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对NTLA-2002和NTLA-2001的临床进展感到非常高兴,这两个项目的成功将为公司未来的战略目标奠定基础[9] - 公司认为NTLA-2002和NTLA-2001的深度降低TTR水平以及一致性将为患者带来重大临床获益[58][59] - 公司表示将继续密切关注行业动态,并将其纳入自身项目的设计考虑[31][32] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Maury Raycroft 提问 对于NTLA-2001的III期试验设计,公司是否会与Alnylam的HELIOS-B试验类似,还是可能会根据最新数据设计一个更小规模的试验?[29][30] John Leonard 回答 公司将根据最新的临床数据和行业动态来设计III期试验,预计试验规模和Alnylam的HELIOS-B试验相当。公司将在确定最终方案后公布具体细节。[31][32] 问题2 Joseph Thome 提问 FDA要求公司就NTLA-2002补充女性患者生育能力相关的临床数据,这是否会对公司其他项目产生影响?[38][39][40] John Leonard 回答 公司认为这个要求不会对NTLA-2001项目产生实质性影响,因为ATTR心肌病主要发生在老年男性患者群体。公司将尽快完成FDA要求的补充研究,以推进NTLA-2002项目。[39][40] 问题3 Debjit Chattopadhyay 提问 公司是否认为NTLA-2001能够达到90%以上的TTR降低,以及这种深度降低是否能够转化为生存获益?公司在制造方面的准备如何?[57][58][59] John Leonard 和 David Lebwohl 回答 公司相信NTLA-2001能够达到非常深度和一致的TTR降低,这将为患者带来重大临床获益,包括生存获益。公司已经在提前做好III期试验的制造准备,确保在获批后能够尽快上市。[58][59]