- Accepted with Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) action date of November 29, 2024; FDA not currently planning to hold an advisory committee meeting to discuss application - Marketing Authorization Application accepted by the European Medicines Agency (EMA) with additional global regulatory submissions planned - In ATTRibute-CM, acoramidis treatment demonstrated an 81% absolute survival rate and a 0.29 observed mean annual cardiovascular-related hospitalization (CVH) frequency, as well as improvements ...

文章核心观点 - 日本Alexion, AstraZeneca Rare Disease公司进行的一项针对ATTR-CM患者的acoramidis单臂III期临床试验结果显示,acoramidis治疗30个月期间无死亡事件发生,且安全性良好,未发现潜在的临床安全问题[1][2] - 该试验结果与BridgeBio公司全球ATTRibute-CM III期试验结果一致,包括生存率、心血管相关住院率以及其他功能和生活质量指标的改善[1] - 该试验结果将支持acoramidis在日本的监管申报[1] 公司相关 - BridgeBio Pharma是一家专注于遗传性疾病和癌症的商业阶段生物制药公司[4] - Alexion, AstraZeneca Rare Disease公司与BridgeBio子公司Eidos Therapeutics公司签有独家许可协议,负责在日本开发和商业化acoramidis[3] - acoramidis是一种新一代、口服、高效的转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂,旨在实现最大程度的稳定并保留天然TTR[3] 行业相关 - ATTR-CM是一种由转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心肌病[1] - 该试验结果支持acoramidis在ATTR-CM治疗中的潜力,有助于为患者提供新的治疗选择[1][2]

- The raise includes $500 million in cash from Blue Owl and CPP Investments in exchange for a 5% royalty on future global net sales of acoramidis - The raise also includes a $450 million credit facility from Blue Owl that refinances existing senior secured credit, extending maturity from 2026 to 2029 subject to certain conditions - Additionally, the agreement with Blue Owl provides for the possibility of additional incremental facilities of up to $300 million of credit to support strategic pipeline expansio ...

uchar/iStock via Getty Images BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) is expected to release results from its phase 1/2 study, using BBP-631 for the treatment of patients with congenital adrenal hyperplasia [CAH], in the early part of 2024. This is another catalyst for investors to look forward to, besides the potential for FDA approval of another drug known as Acromidis for the treatment of patients with transthyretin amyloidosis cardiomyopathy, also known as ATTR-CM. A New Drug Application [NDA] submissi ...

- ATTRibute-CM demonstrated a significant treatment effect of acoramidis on the primary endpoint (a hierarchical analysis inclusive of all-cause mortality (ACM) and frequency of cardiovascular-related hospitalization (CVH)), with a Win Ratio of 1.8 (p<0.0001) - Acoramidis demonstrated an observed 30-month survival rate of 80.7% in the treatment arm of ATTRibute-CM; recent data from the U.S. Social Security Administration estimated 30-month survival at 85% in an age-matched cohort of the general population; ...

PALO ALTO, Calif., Jan. 10, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) ("BridgeBio" or the "Company"), a commercial-stage biopharmaceutical company focused on genetic diseases and cancers, today announced that on January 08, 2024, the compensation committee of BridgeBio's board of directors granted twenty five new employees restricted stock units for an aggregate of 66,963 shares of the Company's common stock. One-fourth of the shares underlying each employee's restricted stock units will ...

公司概况 - BridgeBio Pharma, Inc. 是一家成立于2015年的生物制药公司，专注于发现、创造、测试和提供治疗患有明确遗传驱动疾病和癌症的患者的转化性药物[115] - 自2015年成立以来，BridgeBio Pharma, Inc. 主要致力于收购和开发产品和技术权利，建立知识产权组合，并为旗下的产品候选品进行研究和开发活动[115] 财务表现 - 2023年第三季度，BridgeBio Pharma, Inc. 的营收为4,091,000美元，较去年同期增长了3,753,000美元[119] - 2023年前九个月，BridgeBio Pharma, Inc. 的研发费用为325,485,000美元，较去年同期增长了16,925,000美元[120] - 截至2023年9月30日，BridgeBio Pharma, Inc. 的现金、现金等价物和可交易证券为505,213,000美元，较去年底增加了76,944,000美元[118] 财务状况 - 公司截至2023年9月30日拥有5.052亿美元的现金及现金等价物，1.7亿美元的债务，以及24亿美元的累计赤字[doc id='132'] 资金运作 - 公司于2023年3月完成了跟进的公开发行，发行并出售了8823530股普通股，每股公开发行价为17.00美元，净收益为1.43亿美元[133] - 公司于2023年9月通过私募发行获得净收益2.41亿美元，扣除放置代理佣金8.7百万美元[135] - 公司于2021年1月发行了总额为7.475亿美元的2029年到期票据，净收益约为7.314亿美元[137] - 公司于2020年3月发行了总额为5.5亿美元的2027年到期票据，净收益约为5.37亿美元[138] - 公司于2021年11月签署了贷款协议，获得了总额为7.5亿美元的贷款，利率为固定的9.0%每年[139] 经营活动 - 公司在2023年9月份的经营活动中使用了4.02亿美元，主要包括公司4.82亿美元的净亏损，以及非现金项目96.9百万美元，主要包括71.7百万美元的股权补偿费用，6.7百万美元的应付利息支付和6.7百万美元的债务摊销[144] 投资活动 - 公司在2023年9月份的投资活动中提供了5.41百万美元，主要归因于8.26百万美元的市场证券到期和81百万美元的股权证券出售收入[145] 融资活动 - 公司在2023年9月份的融资活动中提供了4.56亿美元，主要包括2.41亿美元的私募股票发行净收益，1.44亿美元的跟投发行净收益和0.65亿美元的ATM发行净收益[146]

研发费用 - 2023年6月30日，公司研发费用总额为10.74亿美元，较2022年同期的10.84亿美元略有下降[113] 销售和管理费用 - 公司销售、一般和管理费用在2023年6月30日的三个月内保持稳定，为3.61亿美元[113] 财务交易 - 公司在2022年6月30日完成了售出优先审查券的交易，净收益为1.0794亿美元[118] - 公司于2020年7月7日向SEC提交了S-3ASR表格，注册了普通股、优先股、债务证券、认股权证和单位等，同时与销售代理Jefferies LLC和SVB Leerink LLC签订了2020年销售协议，提供了最多3.0亿美元的普通股“市场”发行[124] - 公司于2023年3月10日完成了普通股的跟投公开发行，以每股17.00美元的公开发行价格发行和出售了8823530股普通股，从中获得了1.43亿美元的净收益[124] - 公司于2021年1月发行了总额为7.475亿美元的2029年期票据，根据2029年票据信托与美国银行国家协会之间的2029年票据信托书，在符合证券法规定的144A规则下进行了私人发行[126] 现金流 - 公司在2023年6月30日的经营活动中使用的净现金为257.7百万美元，主要包括303.4百万美元的净亏损，以及64.0百万美元的非现金项目，其中主要包括49.1百万美元的股权补偿费用、6.7百万美元的应计付款利息和4.6百万美元的债务摊销，以及18.2百万美元的与经营资产和负债变动相关的净现金流出[135] - 公司在2023年6月30日的投资活动中提供的净现金为16.4百万美元，主要归因于6710万美元的股权证券出售收入、4160万美元的有价证券到期兑付，部分抵消了7150万美元的股权证券投资购买和1980万美元的有价证券购买[136] - 公司在2023年6月30日的融资活动中提供的净现金为149.0百万美元，主要包括通过跟投发行筹集的1.44亿美元净收益[137]

公司概况 - BridgeBio Pharma, Inc. 是一家成立于2015年的生物制药公司，专注于发现、创造、测试和提供治疗患有明确遗传驱动疾病和癌症的患者的转化性药物[101] - 自2015年成立以来，BridgeBio 专注于收购和开发产品和技术权利，建立知识产权组合，并为产品候选人进行研究和开发活动[101] 财务状况 - 2023年3月31日，BridgeBio 的现金、现金等价物和可交易证券为441.5亿美元，受限现金为25.5亿美元，股权证券投资为49.8亿美元[104] - 2023年3月31日，BridgeBio 的许可和服务收入为1,826,000美元，产品销售为0美元[105] - 2023年3月31日，BridgeBio 的研发费用为92,861,000美元，较2022年同期减少了14,788,000美元，主要是由于人员相关费用和外部成本的减少[107] - 2023年3月31日，BridgeBio 的净亏损为142,732,000美元，较2022年同期减少了58,598,000美元[104] - 2023年第一季度销售、一般和管理费用为31,108千美元，较2022年同期的43,713千美元减少了12,605千美元[108] 财务活动 - 2029年发行的债券总额为7.475亿美元，利率为2.25%每年[120] - 2029年债券的净收益约为7.314亿美元，用于支付成本和回购股票[120] - 公司签订了贷款协议，最高可获得7.5亿美元的贷款，利率为9%每年[123] - 公司通过特许经营知识产权、出售资产等方式进行融资，但需满足强制还款要求[125] - 公司在2022年进行了第一次和第二次修正，调整了贷款条款和还款要求[126]

业绩总结 - Infigratinib在achondroplasia患者中表现出最强的疗效[5] - Cohort 5的平均绝对年化生长速度为6.77厘米/年，比现有比较数据高出1.19厘米/年[5] - Infigratinib在cohort 5中表现出最强的疗效[15] - Cohort 5中80%的儿童对Infigratinib有积极反应[17] - Cohort 5的中位数AHV超过了7厘米/年，高于同龄患有骨发育不全的儿童的增长率的99百分位数[19] 未来展望 - BridgeBio致力于为FGFR驱动的骨骼发育异常患者提供infigratinib的价值，并计划在hypochondroplasia中展开开发[5] - Achondroplasia及相关FGFR驱动的骨骼发育异常存在严重的医疗需求，BridgeBio致力于为这些患者提供治疗选择[8] 负面信息 - Achondroplasia患者面临严重的医疗并发症风险，包括突发死亡、脑底孔狭窄、脊柱和骨骼问题等[9] - 脑底孔狭窄是achondroplasia患者的一个特别关注点，可能导致严重并发症[10] - Achondroplasia患者存在睡眠呼吸暂停的风险，需要更好的治疗选择[11] - Achondroplasia患者容易出现脊柱并发症，需要专业监测和治疗[12] 其他新策略和有价值的信息 - PROPEL临床项目的试验设计包括观察性试验、剂量确定阶段和长期随访[13] - PROPEL2的第5队参与者中，大多数为女性，平均年龄为7.24岁，白人占50%[14]