业绩总结 - Infigratinib在achondroplasia患者中表现出最强的疗效[5] - Cohort 5的平均绝对年化生长速度为6.77厘米/年，比现有比较数据高出1.19厘米/年[5] - Infigratinib在cohort 5中表现出最强的疗效[15] - Cohort 5中80%的儿童对Infigratinib有积极反应[17] - Cohort 5的中位数AHV超过了7厘米/年，高于同龄患有骨发育不全的儿童的增长率的99百分位数[19] 未来展望 - BridgeBio致力于为FGFR驱动的骨骼发育异常患者提供infigratinib的价值，并计划在hypochondroplasia中展开开发[5] - Achondroplasia及相关FGFR驱动的骨骼发育异常存在严重的医疗需求，BridgeBio致力于为这些患者提供治疗选择[8] 负面信息 - Achondroplasia患者面临严重的医疗并发症风险，包括突发死亡、脑底孔狭窄、脊柱和骨骼问题等[9] - 脑底孔狭窄是achondroplasia患者的一个特别关注点，可能导致严重并发症[10] - Achondroplasia患者存在睡眠呼吸暂停的风险，需要更好的治疗选择[11] - Achondroplasia患者容易出现脊柱并发症，需要专业监测和治疗[12] 其他新策略和有价值的信息 - PROPEL临床项目的试验设计包括观察性试验、剂量确定阶段和长期随访[13] - PROPEL2的第5队参与者中，大多数为女性，平均年龄为7.24岁，白人占50%[14]