BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO) recently announced that it obtained FDA approval for its pipeline candidate acoramidis for the treatment of adults with transthyretin amyloidosis cardiomyopathy (ATTR-CM) to reduce cardiovascular death and cardiovascular-related hospitalization.The candidate has been approved under the brand name Attruby.BBIO stock surged 16.1% on the FDA approval of the drug.BridgeBio’s shares have lost 32.6% in the year-to-date period against the industry's growth of 10.9%.Image Source: Zacks ...

公司动态 - BridgeBio Pharma (NASDAQ: BBIO) 宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了 Attruby (acoramidis) 用于治疗 ATTR 心肌病，这一消息于11月22日发布 [2] 行业分析 - 分析师在 Growth Stock Forum 上发布其最佳投资理念和顶级覆盖，重点关注生物科技领域的成长股 [1] - Growth Stock Forum 提供的服务包括：15-20个名称的模型投资组合，定期更新；当前日历年表现良好的10个股票的顶级选择列表；针对短期和中期交易的策略；以及与社区对话和提问的聊天功能 [2]

关于Attruby产品 - Attruby是首个且唯一被批准的标签注明可近乎完全稳定TTR的产品能保留TTR作为甲状腺素和维生素A转运蛋白的天然功能并对心血管结果有益[1][3] - 在ATTRibute - CM 3期研究中Attruby展现出快速效益3个月时首次事件（全因死亡率或心血管相关住院）相对于安慰剂就有持久分离[1] - 30个月时相对于安慰剂复合全因死亡率和复发性心血管相关住院事件减少42%心血管相关住院事件累积频率减少50%[1] - Attruby是一种转甲状腺素蛋白稳定剂用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病以减少心血管死亡和心血管相关住院[9] - 是美国唯一被批准的近乎完全（≥90%）稳定TTR的药物用于治疗ATTR - CM成人患者以减少心血管死亡和心血管相关住院且耐受性良好常见副作用轻微[14] 关于BridgeBio公司 - 公司是一家新型生物制药公司专注于遗传疾病[1] - 随着Attruby获批公司将获得5亿美元付款根据特许权使用费资助协议[1] - 公司将分享关于Attruby标签关键方面和重要获取计划的管理意见于2024年11月22日晚上8点（美国东部时间）[1][8] - 公司已向欧洲药品管理局提交营销授权申请预计2025年有决定并授予拜耳在欧洲商业化acoramidis用于ATTR - CM的独家权利[7] - 公司提供ForgingBridges™患者支持服务项目帮助美国使用Attruby的患者及其家属[5][6] - 为纪念美国临床试验参与者的勇气公司将为这些患者终身免费提供Attruby[1] 关于临床试验 - ATTRibute - CM 3期研究招募632名有症状的ATTR - CM参与者随机2:1接受Attruby或安慰剂30个月[4] - 试验成功达到主要终点4个组成部分的复合终点（全因死亡率心血管相关住院N - 末端脑利钠肽前体和6分钟步行距离）胜率为1.8[4] - 在30个月时Attruby对堪萨斯城心肌病问卷和6分钟步行测试有显著治疗效果且治疗时NT - proBNP的增加约为安慰剂的一半[4] 关于各方评价 - 淀粉样变性支持小组主席表示新疗法给患者带来更多希望和机会改善生活[2] - 梅奥诊所医生称新的一线治疗选择给患者更多选择[5] - 公司创始人兼首席执行官表示感谢各方努力并将寻求全球批准继续探索治疗潜力[7]

- In Cohort 5 of PROPEL 2, daily oral treatment of infigratinib at 0.25mg/kg resulted in statistically significant and sustained increases in annualized height velocity (AHV), with a mean change from baseline of +2.50cm/year at Month 18 (P=0.001) - Data also presented at European Society of Paediatric Endocrinology on November 18th at 10 am GMT - To date, infigratinib has received Breakthrough Designation from the U.S. Food and Drug Administration for achondroplasia, as well as Orphan Drug Designation, Fast ...

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BridgeBio Pharma (BBIO) came out with a quarterly loss of $0.86 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.03. This compares to loss of $1.08 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 16.50%. A quarter ago, it was expected that this rare disease drug developer would post a loss of $1.09 per share when it actually produced a loss of $1.02, delivering a surprise of 6.42%.Over the last four quarters, the ...

净亏损情况 - 2024年前9个月净亏损2.76亿美元2023年前9个月净亏损4.829亿美元[138] - 2024年公司净亏损2.75958亿美元[145] - 2024年1 - 9月和2023年同期净亏损分别为2.76亿美元和4.829亿美元运营使用现金分别为3.254亿美元和4.029亿美元[166] - 2024年9月30日前三季度运营活动净现金流出32540万美元，净亏损27600万美元[178] 潜在收益情况 - 公司有多个项目目标适应症若获批有望占据年销售额至少10亿美元的市场份额[138] - 若acoramidis获FDA批准公司将获5亿美元里程碑付款[140] - 公司有权在阿考米迪获批后收到5亿美元里程碑付款[168] - 2024年3月与拜耳达成协议可获1.35亿美元预付款及至多1.75亿美元里程碑付款[170] - 2024年2月与协和麒麟达成协议可获1亿美元预付款及至多8140万美元里程碑付款[170] 持续经营能力 - 截至2024年11月12日公司对持续经营能力存在重大疑虑[140] - 公司未来几年预计将继续产生重大运营和净亏损[140] 公司投资相关 - 2024年8月16日公司将在Portal Therapeutics Inc和Sub21 Inc的股权全部转让给GondolaBio LLC[140] - 2024年8月16日公司从子公司的去合并中确认约5200万美元净收益[140] - 截至2024年9月30日公司对GondolaBio的权益法投资账面金额为4860万美元[140] - 2024年8月16日 - 9月30日公司权益法投资净亏损140万美元[140] - 2024年4月30日BridgeBio Oncology Therapeutics完成2亿美元私募股权融资[142] - 2024年4月30日公司从子公司撤资中确认1.263亿美元净收益[142] - 2024年5月1日 - 9月30日权益法投资净亏损1310万美元[142] - 2024年9月30日对BridgeBio Oncology Therapeutics权益法投资账面金额1.118亿美元[142] - 2024年三季度和2023年三季度权益法投资净亏损分别为656.3万美元和0万美元[162] 公司营收情况 - 2024年9月30日止三个月营收为273.2万美元2023年同期为409.1万美元减少135.9万美元[149] - 2024年9月30日止九个月营收为2.1602亿美元2023年同期为755.8万美元增加2.08462亿美元[149] 公司费用情况 - 2024年9月30日止三个月研发费用为12.0444亿美元2023年同期为12.5136亿美元减少469.2万美元[150] - 2024年9月30日止九个月研发费用为37.6111亿美元2023年同期为32.5485亿美元增加5.0626亿美元[150] - 2024年9月30日止三个月销售总务管理费用为6.8819亿美元2023年同期为3.5777亿美元增加3.3042亿美元[154] - 2024年9月30日止九个月销售总务管理费用为19.4149亿美元2023年同期为10.3007亿美元增加9.1142亿美元[154] - 2024年9月30日止三个月重组减值及相关费用为462.1万美元2023年同期为27.2万美元增加434.9万美元[155] - 2024年9月30日止九个月重组减值及相关费用为1091.2万美元2023年同期为717.2万美元增加374万美元[155] 公司利息收支情况 - 2024年9月30日止三个月利息收入为329.6万美元2023年同期为379.3万美元减少49.7万美元[157] - 2024年9月30日止九个月利息收入为1256.6万美元2023年同期为1246万美元增加10.6万美元[157] 债务相关情况 - 2024年1月17日偿还定期贷款产生2660万美元债务清偿损失[161] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物2.663亿美元受限现金1.394亿美元未偿债务17亿美元[166] - 2021年1月和2月发行2029年票据本金总额74750万美元，利率2.25% [173] - 2021年票据发行净收益约73140万美元[173] - 2020年3月发行2027年票据本金总额55000万美元，利率2.50% [174] - 2020年票据发行净收益约53700万美元[175] - 2024年1月17日初始定期贷款本金总额45000万美元[176] - 2024年9月30日公司2029年票据本金余额为7.475亿美元2027年票据本金余额为5.5亿美元[186] - 2024年9月30日公司修正融资协议下的定期贷款本金余额为4.5亿美元[186] 其他收入（支出）情况 - 2024年三季度其他收入（支出）净额为179.7万美元2023年同期为 - 528.3万美元[163] - 2024年三季度和2023年三季度可赎回可转换非控制性权益和非控制性权益应占净亏损分别为221.4万美元和248.9万美元[165] 公司融资活动情况 - 2024年1月17日公司签订融资协议可获最高7.5亿美元贷款[142] - 2024年1月17日签订资助协议在阿考米迪首次获FDA批准后可获5亿美元[142] - 2024年3月进行公开募股发行9913793股普通股[171] - 2024年9月30日前三季度依据ATM协议发行1061991股，净收益3810万美元[172] - 2024年9月30日依据ATM协议仍可出售普通股达34530万美元[172] 公司现金流量情况 - 2024年9月30日前三季度运营活动使用的净现金为3.254亿美元相比2023年增加7.7501亿美元[179] - 2024年9月30日前三季度投资活动提供的净现金为6401.8万美元[179] - 2023年9月30日前9个月投资活动提供的净现金为5409.9万美元[179] - 2024年9月30日前9个月融资活动提供的净现金为2.74526亿美元[179] - 2023年9月30日前9个月融资活动提供的净现金为4.56058亿美元[179] - 2024年9月30日前9个月现金及现金等价物和受限现金净增加1.3144亿美元相比2023年减少9.4112亿美元[179] - 2024年9月30日公司持有现金现金等价物和受限现金（流动）为4.057亿美元[186] - 2024年9月30日前9个月运营活动使用的净现金为4.029亿美元[181] - 2024年9月30日前9个月非现金项目总计6850万美元[178] - 2024年9月30日最低无限制合格现金余额为7800万美元[177]

现金相关 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和短期受限现金为4.057亿美元相比2023年12月31日的3.926亿美元增加1310万美元[10] - 2024年9月30日现金及现金等价物26.6324万美元[27] - 2024年9月30日短期受限现金13.9409万美元[27] - 2024年前9个月现金及现金等价物和受限现金净增加13144千美元2023年同期为107256千美元[29] - 2024年前9个月现金及现金等价物为266324千美元2023年同期为505213千美元[29] - 2024年前9个月受限现金为139409千美元2023年同期为16652千美元[29] 营收相关 - 2024年第三季度营收270万美元相比去年同期410万美元减少140万美元[11] - 2024年前九个月营收2.16亿美元相比去年同期760万美元增加2.084亿美元[11] - 2024年前九个月营收21.602万美元[26] 运营成本和费用相关 - 2024年第三季度运营成本和费用1.945亿美元相比去年同期1.618亿美元增加3270万美元[14] - 2024年前九个月运营成本和费用5.83亿美元相比去年同期4.375亿美元增加1.455亿美元[16] 重组、减值及相关费用相关 - 2024年第三季度重组、减值及相关费用460万美元[17] - 2024年前九个月重组、减值及相关费用1090万美元[17] 股票薪酬费用相关 - 2024年第三季度股票薪酬费用2710万美元[18] - 2024年前九个月股票薪酬费用7740万美元[19] - 2024年前9个月股票薪酬为65673千美元2023年同期为71685千美元[29] 其他净收入相关 - 2024年第三季度其他净收入2750万美元[20] - 2024年第三季度总其他收入（支出）净额增加4930万美元[21] - 2024年前九个月总其他收入（支出）净额增加1.44亿美元[22] 净亏损与每股净亏损相关 - 2024年第三季度和前九个月归属于BridgeBio普通股股东的净亏损分别为1.62亿美元和2.707亿美元较2023年同期减少[23] - 2024年第三季度和前九个月每股净亏损分别为0.86美元和1.46美元较2023年同期减少[24] - 2024年前9个月净亏损275958千美元2023年同期为482923千美元[29] 其他费用相关 - 2024年前九个月研发及其他费用37.7905万美元[26] - 2024年前九个月销售管理费用19.4149万美元[26] 现金流量相关 - 2024年前9个月经营活动现金净流出325400千美元2023年同期为402901千美元[29] - 2024年前9个月投资活动现金净流入64018千美元2023年同期为54099千美元[29] - 2024年前9个月融资活动现金净流入274526千美元2023年同期为456058千美元[29] 补充披露相关 - 2024年前9个月补充披露现金支付利息为78236千美元2023年同期为50826千美元[29] 公司项目相关 - 公司有从早期科学到高级临床试验的开发项目管线[30]

- Case study co-authored by members of BridgeBio senior management and BridgeBio co-founder and MIT professor, Andrew W. Lo, Ph.D. - Case study features BridgeBio’s unique model that uses portfolio theory to enable early-stage research for genetic diseases and conditions that are not typically addressed by the pharmaceutical industry PALO ALTO, Calif., Nov. 05, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” or the “Company”), a new type of biopharmaceutical company focused on ge ...

文章核心观点 - 生物制药行业即将迎来多家公司的重要FDA决定,这可能会推动这些公司股价大涨 [1] - 3家公司BridgeBio Pharma、PTC Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals在年内将获得FDA的审批决定 [1] - 这些决定对这些公司的股价走势至关重要,但FDA更关注公众健康而非股价表现 [1] BridgeBio Pharma - BridgeBio Pharma正在等待FDA对其治疗ATTR-CM的药物acoramidis的审批决定,预计在11月29日前出炉 [2] - 尽管2021年acoramidis未能改善患者步行测试距离,但最近的数据显示其可降低患者30个月内死亡风险42%,降低心血管事件住院风险50% [2] - 目前Pfizer的Vyndaqel是唯一获批的ATTR-CM口服治疗,如果acoramidis获批,可能会与之竞争这一利润丰厚的市场 [2][3] PTC Therapeutics - PTC Therapeutics有两款自主销售的治疗药物,同时还从罗氏获得Evrysdi的版权费 [4] - 公司正等待FDA对基因疗法Upstaza的审批决定,预计在11月13日前出炉 [4] - Upstaza在欧盟已获批,如果在美国也获批,可能会推动PTC Therapeutics的盈利能力 [4][5] Vertex Pharmaceuticals - Vertex的主导药物Trikafta是治疗囊性纤维化的关键药物,预计今年销售将超过100.5亿美元 [6] - FDA正在审核Vertex的新型一日一次剂量的囊性纤维化治疗方案,预计在1月2日前做出决定 [6] - 如果获批,可能会进一步巩固Vertex在囊性纤维化治疗领域的市场地位 [7]