关于Attruby产品 - Attruby是首个且唯一被批准的标签注明可近乎完全稳定TTR的产品能保留TTR作为甲状腺素和维生素A转运蛋白的天然功能并对心血管结果有益[1][3] - 在ATTRibute - CM 3期研究中Attruby展现出快速效益3个月时首次事件（全因死亡率或心血管相关住院）相对于安慰剂就有持久分离[1] - 30个月时相对于安慰剂复合全因死亡率和复发性心血管相关住院事件减少42%心血管相关住院事件累积频率减少50%[1] - Attruby是一种转甲状腺素蛋白稳定剂用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病以减少心血管死亡和心血管相关住院[9] - 是美国唯一被批准的近乎完全（≥90%）稳定TTR的药物用于治疗ATTR - CM成人患者以减少心血管死亡和心血管相关住院且耐受性良好常见副作用轻微[14] 关于BridgeBio公司 - 公司是一家新型生物制药公司专注于遗传疾病[1] - 随着Attruby获批公司将获得5亿美元付款根据特许权使用费资助协议[1] - 公司将分享关于Attruby标签关键方面和重要获取计划的管理意见于2024年11月22日晚上8点（美国东部时间）[1][8] - 公司已向欧洲药品管理局提交营销授权申请预计2025年有决定并授予拜耳在欧洲商业化acoramidis用于ATTR - CM的独家权利[7] - 公司提供ForgingBridges™患者支持服务项目帮助美国使用Attruby的患者及其家属[5][6] - 为纪念美国临床试验参与者的勇气公司将为这些患者终身免费提供Attruby[1] 关于临床试验 - ATTRibute - CM 3期研究招募632名有症状的ATTR - CM参与者随机2:1接受Attruby或安慰剂30个月[4] - 试验成功达到主要终点4个组成部分的复合终点（全因死亡率心血管相关住院N - 末端脑利钠肽前体和6分钟步行距离）胜率为1.8[4] - 在30个月时Attruby对堪萨斯城心肌病问卷和6分钟步行测试有显著治疗效果且治疗时NT - proBNP的增加约为安慰剂的一半[4] 关于各方评价 - 淀粉样变性支持小组主席表示新疗法给患者带来更多希望和机会改善生活[2] - 梅奥诊所医生称新的一线治疗选择给患者更多选择[5] - 公司创始人兼首席执行官表示感谢各方努力并将寻求全球批准继续探索治疗潜力[7]