文章核心观点 - 生物制药行业即将迎来多家公司的重要FDA决定,这可能会推动这些公司股价大涨 [1] - 3家公司BridgeBio Pharma、PTC Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals在年内将获得FDA的审批决定 [1] - 这些决定对这些公司的股价走势至关重要,但FDA更关注公众健康而非股价表现 [1] BridgeBio Pharma - BridgeBio Pharma正在等待FDA对其治疗ATTR-CM的药物acoramidis的审批决定,预计在11月29日前出炉 [2] - 尽管2021年acoramidis未能改善患者步行测试距离,但最近的数据显示其可降低患者30个月内死亡风险42%,降低心血管事件住院风险50% [2] - 目前Pfizer的Vyndaqel是唯一获批的ATTR-CM口服治疗,如果acoramidis获批,可能会与之竞争这一利润丰厚的市场 [2][3] PTC Therapeutics - PTC Therapeutics有两款自主销售的治疗药物,同时还从罗氏获得Evrysdi的版权费 [4] - 公司正等待FDA对基因疗法Upstaza的审批决定,预计在11月13日前出炉 [4] - Upstaza在欧盟已获批,如果在美国也获批,可能会推动PTC Therapeutics的盈利能力 [4][5] Vertex Pharmaceuticals - Vertex的主导药物Trikafta是治疗囊性纤维化的关键药物,预计今年销售将超过100.5亿美元 [6] - FDA正在审核Vertex的新型一日一次剂量的囊性纤维化治疗方案,预计在1月2日前做出决定 [6] - 如果获批,可能会进一步巩固Vertex在囊性纤维化治疗领域的市场地位 [7]