文章核心观点 - 日本Alexion, AstraZeneca Rare Disease公司进行的一项针对ATTR-CM患者的acoramidis单臂III期临床试验结果显示,acoramidis治疗30个月期间无死亡事件发生,且安全性良好,未发现潜在的临床安全问题[1][2] - 该试验结果与BridgeBio公司全球ATTRibute-CM III期试验结果一致,包括生存率、心血管相关住院率以及其他功能和生活质量指标的改善[1] - 该试验结果将支持acoramidis在日本的监管申报[1] 公司相关 - BridgeBio Pharma是一家专注于遗传性疾病和癌症的商业阶段生物制药公司[4] - Alexion, AstraZeneca Rare Disease公司与BridgeBio子公司Eidos Therapeutics公司签有独家许可协议,负责在日本开发和商业化acoramidis[3] - acoramidis是一种新一代、口服、高效的转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂,旨在实现最大程度的稳定并保留天然TTR[3] 行业相关 - ATTR-CM是一种由转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心肌病[1] - 该试验结果支持acoramidis在ATTR-CM治疗中的潜力,有助于为患者提供新的治疗选择[1][2]