文章核心观点 - 公司在第二季度取得了良好的业绩表现 [2][3] - 公司的两款主要产品SYFOVRE和EMPAVELI在美国市场持续增长 [4][5] - 公司正在积极推进临床试验进度,包括C3G/IC-MPGN适应症的III期试验和HSCT-TMA适应症的II期试验 [6][7] - 公司财务状况良好,现金储备充足,预计可以支持公司运营直至实现正现金流 [14][15] 财务摘要 - 第二季度总收入为1.997亿美元,其中SYFOVRE和EMPAVELI在美国的净产品销售额分别为1.546亿美元和2,450万美元 [9] - 销售成本为2,310万美元,较上年同期增加,主要由于商业销量和患者援助计划的增加 [10] - 研发费用为7,790万美元,较上年同期有所下降 [11] - 销售及管理费用为12,810万美元,较上年同期有所增加 [12] - 公司第二季度净亏损为3,770万美元,较上年同期大幅收窄 [13] - 截至6月30日,公司现金及现金等价物为3.601亿美元 [14] 业务进展 眼科业务 - SYFOVRE在地理性萎缩(GA)治疗领域保持市场领导地位,第二季度销售额达1.546亿美元 [4] - 累计已有超过33万人接受SYFOVRE治疗,两大国家药品福利管理公司已将其列为优先产品 [4] - 公司已就SYFOVRE在欧洲的上市申请重新提交审查,预计将在第四季度获得最终决定 [4] 血液病业务 - EMPAVELI在阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)治疗领域持续表现良好,第二季度销售额达2,450万美元 [5] - 患者依从性保持在97%的高水平 [5] 研发进展 - C3肾小球肾炎(C3G)和原发性免疫复合物肾小球肾炎(IC-MPGN)III期VALIANT试验预计将于8月份公布结果 [6] - HSCT-TMA适应症II期试验正在持续推进 [7] - APL-3007小干扰RNA沉默C3的I期试验预计2024年内公布结果 [7]

Generated $199.7 million in 2Q 2024 revenues, including $179.1 million in U.S. net product sales $154.6 million for SYFOVRE® (pegcetacoplan injection) $24.5 million for EMPAVELI® (pegcetacoplan) Initiated a re-examination of the marketing authorization application of SYFOVRE with the European Medicines Agency (EMA); expect a final decision in 4Q 2024 Plan to report topline Phase 3 data with systemic pegcetacoplan in C3G / IC-MPGN in August 2024Cash and cash equivalents of $360.1 million as of June 30, 2024 ...

产品批准和商业化 - 公司于2023年2月获得FDA批准上市SYFOVRE®用于治疗老年性黄斑变性所致地理性萎缩[140] - 公司于2024年6月公布GALE长期延续研究结果显示SYFOVRE可在36个月内保护患者视功能[140] - 公司预计SYFOVRE有望成为治疗地理性萎缩的最佳选择之一[140] - 公司于2023年5月获得FDA批准上市EMPAVELI用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症[142] - 公司2024年上半年EMPAVELI在美国的销售收入为50.1百万美元,从Sobi公司获得8.9百万美元的版权费[142] - 公司预计将继续投入资金支持EMPAVELI和SYFOVRE的持续商业化活动,包括产品制造、营销、销售和分销[238] 财务状况 - 公司于2024年5月与Sixth Street签署475.0百万美元的贷款协议,用于偿还SFJ公司的剩余债务[150,153,160] - 公司于2024年5月完成对SFJ公司326.5百万美元剩余债务的偿还,消除了2024年和2025年合计约200.0百万美元的付款[160] - 公司于2021年1月、2021年7月和2022年7月与某些可转换票据持有人进行了私下协商交换,总共交换了约4.25亿美元的可转换票据[168] - 公司于2021年1月、2022年1月和2023年1月从Sobi公司收到了共计6500万美元的开发费用报销[173] - 公司于2022年3月从Sobi公司收到了5000万美元的里程碑付款,这是与欧洲首次监管和报销批准有关的付款[174] - 公司有责任向宾夕法尼亚大学支付许可费用(包括版税义务)[174] - 公司偿还了SFJ协议下的剩余义务,并确认了1.9百万美元的损失[218] - 公司获得了375百万美元的信贷融资,并用于偿还SFJ协议下的义务[224][225] - 公司目前的现金和现金等价物以及预计将从EMPAVELI和SYFOVRE销售中获得的现金将足以支持未来至少12个月的预计运营费用和资本支出需求[239] 财务表现 - 产品收入净额同比增长100%,达到1.79亿美元[189] - 授权和其他收入同比增长286%,达到2,054.9万美元[191,192] - 总收入同比增长110%,达到1.99亿美元[189] - 研发费用同比下降19%,至7,794.7万美元[195,196,197,198] - 销售、一般及管理费用同比增长15%,至1.28亿美元[199,200] - 净亏损同比下降69%,至3,765.7万美元[189] 成本和费用 - 成本销售增加主要由于商业销售和患者援助计划的销量增加、向Sobi供应产品的销量增加、特许权使用费支出增加以及与过剩、过时或报废库存相关的费用增加[211] - 在EMPAVELI和SYFOVRE获得FDA批准之前,制造这些产品的库存成本作为研发费用计入[212] - 研发费用下降主要由于特定项目外部成本、非特定项目外部成本以及内部人员成本的减少[214][215][216] - 销售、一般及管理费用增加主要由于人员相关成本、商业活动、办公费用和差旅费的增加[217] - 利息收入下降主要由于投资减少[219] - 利息费用增加主要由于信贷融资产生的利息[220] 未来发展 - 公司正在开展EMPAVELI用于C3肾小球病和原发性免疫复合物膜性增殖性肾小球肾炎的III期临床试验,预计2024年8月公布结果[143] - 公司正在开发其他给药途径的产品候选药物,包括siRNA药物APL-3007和口服补体抑制剂[145] - 公司与Beam Therapeutics公司合作,利用Beam的碱基编辑技术开发最多6个针对补体的新药物[145] - 公司预计未来研发费用会增加,因为产品候选药物的临床开发阶段越来越后期[183] - 公司正大量投入资源用于SYFOVRE的商业基础设施建设以及系统性pegcetacoplan和其他产品候选药的研发[240] - 公司未来的资金需求将取决于多方面因素,包括EMPAVELI和SYFOVRE在美国的商业化成功、SYFOVRE在美国和全球的监管批准和商业化、系统性pegcetacoplan和其他产品候选药的研发进度和成本等[240,241] - 如果公司无法从EMPAVELI和SYFOVRE销售中获得足够资金,或无法在需要时筹集到额外资金,可能需要延迟、限制、减少或终止产品开发或未来商业化工作[242,243] 市场风险 - 公司目前主要面临利率变动带来的市场风险,但由于投资组合的短期性质和低风险特征,利率变动不会对投资组合的公允价值产生重大影响[245]

文章核心观点 - 市场预期Apellis Pharmaceuticals公司在2024年6月季度报告中将实现营收和利润同比增长 [1] - 实际业绩是否符合预期将影响公司股价走势 [2] - 公司管理层在财报电话会议上对业务状况的讨论将决定股价的持续变化和未来盈利预期 [3] 公司财务数据总结 - 预计公司将在下一季度报告中录得每股亏损0.31美元,同比增长69.6% [4] - 预计营收将达1.9235亿美元,同比增长102.5% [4] - 分析师在过去30天内将季度盈利预期上调了2.38% [5] 业绩预测分析 - 分析师最新预测值高于共识预期,预示着分析师对公司盈利前景持乐观态度,这导致公司的盈利预测偏差(Earnings ESP)为+8.06% [12] - 公司目前的股票评级为中性(Zacks Rank 3),这种组合预示着公司很可能会超越共识盈利预期 [12] - 但公司过去4个季度中仅有1次实际业绩超出预期 [14]

文章核心观点 - 根据联邦证券诉讼,Apellis内部人士导致公司对SYFOVRE的临床试验设计存在误导性陈述或未充分披露,从而使SYFOVRE的商业推广面临重大未知风险因素 [1][2] 公司相关 - Apellis Pharmaceuticals, Inc.是一家上市公司,股票代码为NASDAQ: APLS [1] - 公司被指内部人士存在违反受信义务的行为 [1] 投资者诉讼相关 - 股东诉讼律师事务所Kuehn Law正在调查Apellis公司高管和董事是否违反对股东的受信义务 [1] - 如果您在2021年1月28日之前持有Apellis股票,可以联系律师Justin Kuehn进行免费咨询和案件跟进,律所承担所有案件费用 [3] - 作为股东参与诉讼有助于维护金融市场的公平公正 [4]

文章核心观点 - 公司将于2024年8月1日召开第二季度财报电话会议和网络直播 [1][2] - 公司是一家全球性生物制药公司,专注于开发针对补体C3的创新疗法,已有两款获批上市的药物 [3] - 公司相信针对C3的潜力还远未完全发挥,在严重的视网膜、罕见和神经系统疾病领域还有广阔的发展空间 [3] 公司概况 - 公司是一家全球性生物制药公司,专注于开发针对补体C3的创新疗法 [3] - 公司已有两款针对C3的获批上市药物,包括首个治疗地理性青光眼的疗法,这是全球主要致盲原因之一 [3] - 公司相信针对C3的潜力还远未完全发挥,在严重的视网膜、罕见和神经系统疾病领域还有广阔的发展空间 [3] 财务信息 - 公司将于2024年8月1日召开第二季度财报电话会议和网络直播 [1][2]

Late-breaking presentation shows SYFOVRE® (pegcetacoplan injection) demonstrated visual function benefit on prespecified endpoint in GALE long-term extension study WALTHAM, Mass., July 09, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:APLS) today announced that six abstracts, five of which are oral presentations, will be presented at the American Society of Retina Specialists (ASRS) Annual Scientific Meeting to be held July 17 - 20 in Stockholm, Sweden. These data reinforce the robust effic ...

文章核心观点 - SYFOVRE®(pegcetacoplan注射液)在GALE长期延长研究中的预设终点上展示了视觉功能获益 [1][3] - 这些数据进一步证实了SYFOVRE在治疗地理性萎缩(GA)方面的强大疗效和良好的安全性 [2] - 公司期待分享数据,进一步证明SYFOVRE是视网膜专科医生最常选择的GA治疗药物,强调其随时间推移不断增强的疾病进展减缓能力 [3] GALE长期延长研究 - GALE研究(n=792)是一项评估SYFOVRE长期安全性和疗效的III期、多中心、开放标签延长研究 [3] - 研究目标包括评估治疗相关不良事件的长期发生率和严重程度,以及GA病灶总面积的变化 [3] - 超过80%完成OAKS和DERBY研究的患者进入了GALE研究,此外还包括10名之前参与pegcetacoplan GA I期研究的患者 [3] - OAKS研究中的假手术转换组在前24个月接受假手术,之后24-36个月接受SYFOVRE治疗,这部分患者纳入了微视网膜测量分析 [4] OAKS和DERBY III期研究 - OAKS(n=637)和DERBY(n=621)是两项III期、多中心、随机、双盲、假手术对照研究,比较SYFOVRE每月和隔月给药与假手术在GA患者中的疗效和安全性 [5] - 研究评估了SYFOVRE每月和隔月给药在24个月时对GA病灶总面积的影响,结果显示两种给药方式均能减缓GA病灶进展,且随时间效果增强,安全性良好 [5] SYFOVRE®(pegcetacoplan注射液) - SYFOVRE是首个获批治疗地理性萎缩(GA)的药物,通过靶向C3发挥对补体级联反应的全面调控作用 [6][7] - SYFOVRE已在美国获批用于治疗由年龄相关性黄斑变性引起的GA [7] 地理性萎缩(GA) - GA是年龄相关性黄斑变性的一种进展型形式,是全球主要致盲原因之一,在美国影响超过100万人,全球影响500万人 [8] - GA是一种进行性、不可逆的疾病,病灶的扩大会破坏视网膜负责视觉的细胞,导致视力严重下降,严重影响患者的独立生活和生活质量 [8] - 平均只需2.5年,GA病灶就会开始影响中心视力负责的视网膜中心凹区 [8]

Apellis Pharmaceuticals (APLS) announced that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has issued a negative opinion for the second time on the marketing authorization application (MAA) for intravitreal pegcetacoplan to treat geographic atrophy (GA) in the EU. Despite this decision, there were several dissenting votes among CHMP members.Apellis plans to request a re-examination of the opinion and anticipates a final decision in the fourth quarter of 20 ...

文章核心观点 - 欧洲药品管理局(EMA)的药品委员会(CHMP)对Apellis公司的地理性萎缩(GA)治疗药物pegcetacoplan的上市申请(MAA)发表了否定意见 [1][2] - 但CHMP委员中有多名委员投票持反对意见,Apellis公司计划申请重新审查,预计在2024年第四季度获得最终意见 [2] - Apellis公司表示将继续致力于为欧洲GA患者提供这一重要治疗方法 [4] 地理性萎缩(GA)相关信息 - GA是一种严重的老年性黄斑变性,是全球主要致盲原因之一,在美国影响超过100万人,全球影响超过500万人 [5] - GA是一种进行性不可逆的疾病,由视网膜细胞损害导致的病灶扩大造成 [5] - GA导致的视力损失严重影响患者的独立生活和生活质量,平均只需2.5年病灶就会影响中央视力 [5] 关于pegcetacoplan - pegcetacoplan是一种针对补体C3的靶向疗法,旨在调节补体级联反应过度激活,这是多种严重疾病发生和进展的原因 [5] - 在美国,pegcetacoplan已获批用于治疗老年性黄斑变性引起的GA [5]