文章核心观点 - 欧洲药品管理局(EMA)的药品委员会(CHMP)对Apellis公司的地理性萎缩(GA)治疗药物pegcetacoplan的上市申请(MAA)发表了否定意见 [1][2] - 但CHMP委员中有多名委员投票持反对意见,Apellis公司计划申请重新审查,预计在2024年第四季度获得最终意见 [2] - Apellis公司表示将继续致力于为欧洲GA患者提供这一重要治疗方法 [4] 地理性萎缩(GA)相关信息 - GA是一种严重的老年性黄斑变性,是全球主要致盲原因之一,在美国影响超过100万人,全球影响超过500万人 [5] - GA是一种进行性不可逆的疾病,由视网膜细胞损害导致的病灶扩大造成 [5] - GA导致的视力损失严重影响患者的独立生活和生活质量,平均只需2.5年病灶就会影响中央视力 [5] 关于pegcetacoplan - pegcetacoplan是一种针对补体C3的靶向疗法,旨在调节补体级联反应过度激活,这是多种严重疾病发生和进展的原因 [5] - 在美国,pegcetacoplan已获批用于治疗老年性黄斑变性引起的GA [5]