文章核心观点 - 公司在第二季度取得了良好的业绩表现 [2][3] - 公司的两款主要产品SYFOVRE和EMPAVELI在美国市场持续增长 [4][5] - 公司正在积极推进临床试验进度,包括C3G/IC-MPGN适应症的III期试验和HSCT-TMA适应症的II期试验 [6][7] - 公司财务状况良好,现金储备充足,预计可以支持公司运营直至实现正现金流 [14][15] 财务摘要 - 第二季度总收入为1.997亿美元,其中SYFOVRE和EMPAVELI在美国的净产品销售额分别为1.546亿美元和2,450万美元 [9] - 销售成本为2,310万美元,较上年同期增加,主要由于商业销量和患者援助计划的增加 [10] - 研发费用为7,790万美元,较上年同期有所下降 [11] - 销售及管理费用为12,810万美元,较上年同期有所增加 [12] - 公司第二季度净亏损为3,770万美元,较上年同期大幅收窄 [13] - 截至6月30日,公司现金及现金等价物为3.601亿美元 [14] 业务进展 眼科业务 - SYFOVRE在地理性萎缩(GA)治疗领域保持市场领导地位,第二季度销售额达1.546亿美元 [4] - 累计已有超过33万人接受SYFOVRE治疗,两大国家药品福利管理公司已将其列为优先产品 [4] - 公司已就SYFOVRE在欧洲的上市申请重新提交审查,预计将在第四季度获得最终决定 [4] 血液病业务 - EMPAVELI在阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)治疗领域持续表现良好,第二季度销售额达2,450万美元 [5] - 患者依从性保持在97%的高水平 [5] 研发进展 - C3肾小球肾炎(C3G)和原发性免疫复合物肾小球肾炎(IC-MPGN)III期VALIANT试验预计将于8月份公布结果 [6] - HSCT-TMA适应症II期试验正在持续推进 [7] - APL-3007小干扰RNA沉默C3的I期试验预计2024年内公布结果 [7]