文章核心观点 - SYFOVRE®(pegcetacoplan注射液)在GALE长期延长研究中的预设终点上展示了视觉功能获益 [1][3] - 这些数据进一步证实了SYFOVRE在治疗地理性萎缩(GA)方面的强大疗效和良好的安全性 [2] - 公司期待分享数据,进一步证明SYFOVRE是视网膜专科医生最常选择的GA治疗药物,强调其随时间推移不断增强的疾病进展减缓能力 [3] GALE长期延长研究 - GALE研究(n=792)是一项评估SYFOVRE长期安全性和疗效的III期、多中心、开放标签延长研究 [3] - 研究目标包括评估治疗相关不良事件的长期发生率和严重程度,以及GA病灶总面积的变化 [3] - 超过80%完成OAKS和DERBY研究的患者进入了GALE研究,此外还包括10名之前参与pegcetacoplan GA I期研究的患者 [3] - OAKS研究中的假手术转换组在前24个月接受假手术,之后24-36个月接受SYFOVRE治疗,这部分患者纳入了微视网膜测量分析 [4] OAKS和DERBY III期研究 - OAKS(n=637)和DERBY(n=621)是两项III期、多中心、随机、双盲、假手术对照研究,比较SYFOVRE每月和隔月给药与假手术在GA患者中的疗效和安全性 [5] - 研究评估了SYFOVRE每月和隔月给药在24个月时对GA病灶总面积的影响,结果显示两种给药方式均能减缓GA病灶进展,且随时间效果增强,安全性良好 [5] SYFOVRE®(pegcetacoplan注射液) - SYFOVRE是首个获批治疗地理性萎缩(GA)的药物,通过靶向C3发挥对补体级联反应的全面调控作用 [6][7] - SYFOVRE已在美国获批用于治疗由年龄相关性黄斑变性引起的GA [7] 地理性萎缩(GA) - GA是年龄相关性黄斑变性的一种进展型形式,是全球主要致盲原因之一,在美国影响超过100万人,全球影响500万人 [8] - GA是一种进行性、不可逆的疾病,病灶的扩大会破坏视网膜负责视觉的细胞,导致视力严重下降,严重影响患者的独立生活和生活质量 [8] - 平均只需2.5年,GA病灶就会开始影响中心视力负责的视网膜中心凹区 [8]