Third Quarter 2023 Financial Results Conference Call Apellis Participants CEDRI C F RANCO I S, M. D. , Ph . D. Co-Founder, President & Chief Executive Officer AD AM TO W NS E ND ...

公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型治疗化合物的商业阶段生物制药公司[119] - 公司自2010年5月开始运营以来，几乎所有资源都用于开发专有技术、开发产品候选药物、进行临床试验、建立知识产权组合、组织和员工公司、商业规划、筹集资本、准备和执行产品的商业推出以及为这些运营提供一般和行政支持[132] 产品销售 - 公司在2023年9月30日的三个月和九个月内，从SYFOVRE的销售中分别获得了7,530万美元和1.61亿美元的净产品收入[120] - 公司在2023年9月30日的三个月和九个月内，从EMPAVELI的销售中分别获得了2,390万美元和6,660万美元的净产品收入[126] - 公司在2023年9月30日的三个月内进行了约100,000支SYFOVRE的商业推出后，估计视网膜脉络膜炎的发生率约为每次注射0.01%[123] 公司战略 - 公司在2023年8月宣布，不计划启动任何新的系统性pegcetacoplan的临床开发项目[130] - 公司在2023年8月宣布，计划优先研究视网膜和中枢神经系统疾病，并计划继续与Beam的合作[131] - 公司在2023年8月宣布，预计企业重组和相关的员工减少将在2024年节省总成本高达3亿美元，其中包括员工减少的预期净成本节省超过7000万美元[133] 财务状况 - 公司截至2023年9月30日拥有4.524亿美元的现金及现金等价物，预计这些资金足以支持当前运营至2025年第二季度至少[135] 股权融资 - 公司于2019年6月27日从SFJ获得了4000万美元，其中包括6000万美元额外里程碑的首笔2000万美元和根据SFJ修正案支付的2000万美元[140] - 公司于2019年9月从SFJ获得了2000万美元，作为额外6000万美元的第二笔分期，因达到里程碑，并于2020年1月收到了额外6000万美元的最后一笔分期，因PEGASUS第3期试验结果的公布[141] - 公司根据SFJ协议，在FDA和EMA批准使用系统性pegcetacoplan治疗PNH后，分别于2021年5月和2022年1月支付了400万美元和500万美元给SFJ，另外，公司还分别于2022年5月和2023年12月支付了1150万美元和1800万美元，以及2023年5月支付了2450万美元，公司有义务在2023年期间向SFJ支付额外3100万美元，直至2027年每年FDA和EMA监管批准的周年纪念日[142] 财务表现 - 2023年第三季度，公司产品销售净额为99182万美元，同比增长461%[184] - 2023年第三季度，公司许可和其他收入为11217万美元，同比增长156%[186] - 2023年第三季度，销售成本为2241万美元，同比增长1523%[187] - 2023年第三季度，研发费用为79421万美元，同比减少17%[189] - 2023年第三季度，管理和行政费用为145648万美元，同比增长86%[190] - 2023年9月30日的三个月内，其他费用为0.6百万美元，较2022年同期的其他收入0.1百万美元增加，主要是由于外币重估损失[195] - 2023年9月30日的三个月内，所得税费用为0.2百万美元，较2022年同期的0.4百万美元减少，主要是由于美国应税收入减少，部分原因是研发资本化减少[196] - 2023年9月30日的九个月内，产品收入净额为22.76亿美元，较2022年同期的4.54亿美元增加，增长401%；许可和其他收入为2.26亿美元，较2022年同期的0.73亿美元增加，增长209%[197] 现金流 - 2023年9月30日，公司经营活动中使用的净现金为4.9686亿美元，主要包括4.401亿美元的净亏损，调整后的非现金项目包括7.97亿美元的股份补偿费用、1.3百万美元的折旧费用、1.95亿美元的发展责任折现费用[1] - 2023年9月30日，公司投资活动中使用的净现金为0.678亿美元，主要是由于购买固定资产[2] - 2023年9月30日，公司融资活动中提供的净现金为3.9841亿美元，主要来自于2023年3月的跟进普通股和预先融资权发行所得的3.844亿美元[3]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度报告约9000万美元的总产品销售额,其中SYFOVRE销售6700万美元,显示了该产品的早期销售势头 [12] - 公司截至第二季度末拥有6.16亿美元现金,预计可维持至2025年第一季度 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - EMPAVELI在患有PNH的患者中产生了积极的影响 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的SYFOVRE产品已在美国分发超过68,000支,已有超过60,000支被医生给患者使用 [14] - 公司在欧洲等多个地区的SYFOVRE上市申请正在审评中,预计将在2024年初获得批准 [23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在进行全面调查,以确定SYFOVRE导致罕见血管炎事件的潜在原因 [13][16][17][19] - 公司将继续与视网膜专家社区合作,并将每季度更新事件发生率 [86] - 公司正在开发预充式注射器,以改善SYFOVRE的使用体验,但这需要数年时间 [53][54] - 公司的GALE长期延伸研究显示SYFOVRE可将非中心性地理性黄斑变性的病变进展减少45%,进一步证实了SYFOVRE作为治疗GA的重要性 [27][28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示,尽管最近几周很有挑战性,但公司对未来充满信心 [30] - 公司将继续透明地与医生社区合作,并在季度报告中更新事件发生率 [86][138] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Miller 提问** 询问公司是否调查了注射器等辅助设备是否可能导致血管炎事件 [33][36][39] **Cedric Francois 回答** 公司将调查注射器等辅助设备,但目前结论是制造过程没有问题 [36][37] 问题2 **Tazeen Ahmad 提问** 询问公司是否有风险缓解计划,以及是否所有血管炎事件都是由视网膜专科医生操作 [42][43] **Cedric Francois 和 Caroline Baumal 回答** 公司将继续与视网膜专家社区合作,制定风险缓解措施。所有已报告的事件都是由视网膜专科医生操作 [43][44][45] 问题3 **Anupam Rama 提问** 询问公司对于继续使用SYFOVRE的医生的分布情况 [49][50] **Adam Townsend 回答** 公司的市场调研显示,约三分之一的医生计划继续使用SYFOVRE,三分之一计划暂停新患者使用,三分之一计划暂停使用直到获得更多信息 [50]

Second Quarter 2023 Financial Results Conference Call Apellis Participants CEDRIC F RANCOIS, M.D., Ph.D. Co-Founder, President & Chief Executive Officer ADAM T OWNSEND ...

销售收入 - 2023年6月30日，公司销售SYFOVRE实现净产品收入6,730万美元和8,570万美元[115] - 2023年6月30日，公司销售EMPAVELI实现净产品收入2,230万美元和4,270万美元[117] - 产品销售收入净额主要来自于美国的EMPAVELI销售和SYFOVRE销售，2023年6月30日的净产品收入为8964.5万美元，2022年6月30日为1565.4万美元[178] 研发和商业化支出 - 公司自2010年成立以来一直致力于开发专有技术、产品候选物、进行临床试验、建立知识产权组合、组织和员工公司、商业规划、筹集资本、准备和执行产品的商业化推出，并为这些运营提供一般和行政支持[126] - 公司自成立以来每年都出现显著的净营运亏损，预计至少在今年和明年继续出现净营运亏损[128] - 公司预计支出将显著增加，特别是随着继续发生与销售、营销、医学事务、制造、分销和其他与PNH治疗的EMPAVELI和GA治疗的SYFOVRE商业化相关的重大商业化费用，以及继续开发和进行正在进行和计划中的pegcetacoplan和其他产品候选物的临床试验；启动和继续研究和预临床和临床开发努力，为任何未来产品候选物寻找和开发额外的产品候选物，寻求对已完成临床试验的产品候选物（如果有的话）进行监管和营销批准；建立销售、营销、分销和其他商业基础设施以商业化任何可能获得营销批准的其他产品；需要为临床开发和潜在的商业化生产更大数量的产品候选物；维护、扩展和保护我们的知识产权组合；雇佣和留住额外的人员，如临床、质量控制、监管和科学人员；增加操作、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发的人员，并增加设备和物理基础设施以支持我们的研究和开发项目和商业化[130] - 研发成本按发生时计入费用，未来收到的用于研发活动的货物或服务的不可退款预付款项被推迟和资本化[168] - 研发活动对公司业务模式至关重要，随着产品候选人开发项目的进展，我们预计研发成本将在可预见的未来增加[172] 财务状况 - 公司截至2023年6月30日现金及现金等价物为6.163亿美元[127] - 2020年可转换票据的净收益约为3.229亿美元[138] - 可转换票据的年利率为3.5%，到期日为2026年9月15日[139] - 可转换票据的初始转换率为25.3405股每1000美元票据，相当于每股普通股的初始转换价格约为39.4625美元[140] - 在2023年9月20日之前，公司不得赎回可转换票据[144] - 公司截至2023年6月30日的现金及现金等价物为6.163亿美元，主要由货币市场基金和美国政府债券组成[220] - 公司的市场风险主要受到利率敏感性的影响，受美国利率总体水平变化的影响[220] 风险和挑战 - 我们无法合理估计产品候选人在临床开发中成功的性质、时间和成本，也无法预测从其他司法管辖区和适应症中的pegcetacoplan或其他潜在产品候选人开始产生重大净现金流入的时间[170] - 如果产品候选获批后发现效果不如预期或存在安全问题，可能导致患者和医生对产品的接受度降低，监管机构可能撤销批准，公司可能需要召回产品或进行额外的临床试验[231] - 任何这些事件都可能损害公司业务和运营，影响产品销售并对股价产生负面影响[231]

Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:APLS) Q1 2023 Earnings Conference Call May 4, 2023 4:30 PM ET Company Participants Meredith Kaya - Senior Vice President, Investor Relations and Strategic Finance Dr. Cedric Francois - Co-Founder and CEO Adam Townsend - Chief Commercial Officer Dr. Caroline Baumal - Chief Medical Officer Tim Sullivan - Chief Financial Officer Conference Call Participants Madhu Kumar - Goldman Sachs Jon Miller - Evercore Tazeen Ahmad - BofA Anupam Rama - JPMorgan Colleen Kusy - Baird Yig ...

First Quarter 2023 Financial Results Conference Call May 4, 2023 Apellis Participants C E D R I C F R AN C O I S , M . D . , P h . D . Co-Founder, President & Chief Executive Officer AD A M T O W N S E N D Chief Commercial Officer C AR O L I N E B AU M A L , M . D . Chief Medical Officer T I M O T H Y S U L L I VAN Chief Financial Officer 2 APELLIS PROPRIETARY INFORMATION / FOR APELLIS USE ONLY Forward-looking statements Statements in this presentation about future expectations, plans and prospects, as well ...

公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型治疗化合物的商业阶段生物制药公司[113] - 公司自2010年成立以来，一直致力于开发专有技术、开发产品候选药物、进行临床试验、建立知识产权组合等[123] 产品销售 - 公司的产品SYFOVRE在2023年第一季度实现了1840万美元的净产品收入[114] - 公司的产品EMPAVELI在2023年第一季度实现了2040万美元的净产品收入[116] - 2023年第一季度产品销售净收入为3,880万美元，同比增长220%[171] 财务状况 - 公司截至2023年3月31日拥有7.651亿美元的现金及现金等价物[124] - 公司在2021年12月获得了来自Sobi的5000万美元的首次监管和报销里程碑款项[154] - 公司预计将在2024年收到来自Sobi的1500万美元的最终里程碑款项[153] - 公司在2021年12月获得了来自欧盟委员会对Aspaveli的批准，从而获得了5000万美元的款项[154] 财务表现 - 研发费用在2023年第一季度增加了1,908.2万美元，同比增长21%[176] - 行政费用在2023年第一季度增加了5,090.6万美元，同比增长99%[177] - 利息收入在2023年第一季度为540.3万美元，同比增长5,403%[178] - 利息支出在2023年第一季度为750万美元[179] - 税前净亏损为1,774.96万美元，同比增长29%[181] - 2023年第一季度净亏损为1,777.78万美元，同比增长28%[171] 资金情况 - 公司通过多次公开发行股票和可转债等方式融资，累计获得资金支持[182][183][184][185][186][187][188][189][190][191][192] - 公司于2022年7月与某些可转换债券持有人达成协议，将约9810万美元的可转换债券换成了3027018股普通股[193] - 公司预计通过与可转换债券发行同时进行的限价认购交易，一般情况下将减少普通股在任何可转换债券转换时的潜在稀释，并抵消我们需要支付的现金金额超过转换可转换债券本金金额的情况[194] - 公司在2023年3月31日的现金流量表中显示，经营活动使用的净现金为177620万美元，投资活动使用的净现金为259万美元，融资活动提供的净现金为391106万美元[197] - 公司预计资金需求将随着持续活动的增加而增加，特别是在继续承担与产品制造、市场营销、销售和分销相关的重大商业化费用以及继续研发和寻求产品候选者获得市场批准的情况下[203] - 公司相信截至2023年3月31日的现金及现金等价物，以及预计从EMPAVELI和SYFOVRE的销售中产生的现金，以及Sobi的承诺的开发补偿款项，将使公司至少能够资助其运营支出和资本支出需求至少到2025年第一季度[204] - 公司目前没有任何承诺的外部资金来源，预计在能够产生大量产品收入之前，将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足其资金需求[206] - 如果公司通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集资金，可能不得不放弃对技术、未来收入流、研究项目或产品候选者的有价值权利，或者以对我们不利的条款授予许可[207]

Assessment of geographic atrophy progression in the phase 3 OAKS and DERBY trials Allen Chiang, Sujata Sarda, Mark Burch, Min Tsuboi, Daniel Jones, and Ramiro Ribeiro The Association for Research in Vision and Ophthalmology Annual Meeting New Orleans, USA April 23–27, 2023 Phase 3 OAKS and DERBY trials: Design and key criteria Patients with GA secondary to AMD 1258 patients at 232 sites combined Randomized 2:2:1:1 Pegcetacoplan monthly (N=419) Pegcetacoplan EOM (N=420) Sham monthly (N=208) Sham EOM (N=211) ...

公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型治疗化合物的商业阶段生物制药公司[296] 药物批准 - 公司已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准的SYFOVRE™（pegcetacoplan注射液）用于治疗与年龄相关性黄斑变性相关的地理性萎缩，预计将于2023年3月初在美国推出[296] - 公司已获得欧洲药品管理局（EMA）对Aspaveli®（pegcetacoplan）用于治疗经过至少三个月C5抑制剂治疗后贫血的成年PNH患者的批准[297] 资金情况 - 公司自2010年成立以来，主要通过公开发行股票、可转换债券募集资金，截至2022年底，现金及现金等价物为5.518亿美元，预计至少能支持公司运营至2024年第一季度[298] - 公司已向SFJ支付了2021年和2022年分别与FDA和EMA批准相关的费用，截至2022年底，公司还需支付给SFJ总计4.215亿美元，分布在2027年前[299] 财务情况 - 公司的收入主要来自EMPAVELI的产品销售和与Sobi的合作安排[305] - 公司2022年产品销售净收入为6,509.2万美元，较2021年增加4,994.5万美元，增长330%[318] - 公司2022年的净营业亏损为5,946.13万美元，较2021年净营业亏损增加5,833.6万美元，增长11%[318] 合作协议 - 公司与Sobi签订了合作协议，Sobi向公司支付了2.5亿美元的前期款项[304] - 公司与Sobi签订的合作协议涉及开发和商业化pegcetacoplan等产品，Sobi同意支付公司固定金额的前期款项、开发补偿、指定的一次性监管和商业里程碑事件的总额以及销售额的分层双位数版税[312] 会计信息 - 公司根据ASC 606，执行五个步骤确定应识别的收入金额，包括约定的商品或服务、交易价格、分配交易价格和满足每个履约义务时认可收入[310] - 公司将产品销售收入以净销售价格确认，其中包括建立储备金的可变考虑金额，并将其作为收入减少[310] - 公司根据ASC 606将250.0万美元的不可退还前期款项确认为收入[314] 股权激励 - 公司在2022年的总股权补偿费用为91,085万美元，较2021年的70,667万美元和2020年的45,376万美元有显著增长[388] - 公司在2022年的未行权期权的未确认补偿费用为74,300万美元，公司预计将在平均2.18年内确认[388]