Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) reported preliminary full-year 2023 net product revenues of $1.24 billion, representing 39% growth at a constant exchange rate. The Zacks Consensus Estimate for the same is pegged at $1.83 billion. The company’s net product revenues comprise sales of its four marketed products, such as Onpattro, Amvuttra, Givlaari and Oxlumo. In 2023, preliminary global net product revenues for Onpattro and Amvuttra were approximately $355 million and $558 million, respectively, representing a ...

公司业绩 - Alnylam Pharmaceuticals宣布2023年第四季度和全年全球净产品收入，包括ONPATTRO、AMVUTTRA、GIVLAARI和OXLUMO的初步数据[1][2] - Alnylam在2023年底拥有约24亿美元的现金、现金等价物和可交易证券[3] - Alnylam首席执行官Yvonne Greenstreet表示公司在2023年取得了强劲的业绩，包括产品收入增长和多个项目的积极临床结果[4]

财务数据和关键指标变化 - 总产品收入为3.13亿美元,同比增长35% [44] - 与2022年第三季度相比,毛利率下降10%,主要是由于对未来ONPATTRO需求的存货计提减值 [47][48] - 非GAAP研发费用同比增加16%,主要是临床活动成本和人员增加 [49] - 非GAAP销售及管理费用同比增加2%,主要是人员投资和支持AMVUTTRA全球发售 [49] - 第三季度首次实现非GAAP经营利润2.78亿美元,主要由于与罗氏和再生元的合作收入 [50] - 截至第三季度末,现金及等价物为24亿美元 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 TTR业务 - TTR业务(ONPATTRO和AMVUTTRA)全球净销售额为2.3亿美元,同比增长35% [18] - 美国市场TTR业务销售额同比增长47%,主要由于AMVUTTRA销售强劲 [19] - 国际市场TTR业务销售额同比下降7%,受到多方面因素影响,包括价格调整、库存去化和时间性 [20][21] - 截至第三季度末,全球TTR业务患者数超过3790人,较上季度增长8% [18] 罕见病业务 - GIVLAARI和OXLUMO合计销售额为8300万美元,同比增长33% [23] - GIVLAARI销售额同比下降6%,主要是国际市场销售下降 [24] - OXLUMO销售额同比增长19%,主要是美国和国际市场需求增加 [25] - 截至第三季度末,罕见病业务患者数超过1000人,较上季度增长8% [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场TTR业务销售额同比增长47%,主要由于AMVUTTRA销售强劲 [19] - 国际市场TTR业务销售额同比下降7%,受到多方面因素影响,包括价格调整、库存去化和时间性 [20][21] - GIVLAARI美国市场销售额增长5%,国际市场销售额下降25% [24] - OXLUMO美国市场销售额增长10%,国际市场销售额增长23% [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于TTR和罕见病业务,并在中枢神经系统和代谢疾病领域有新的管线 [7][9][10][11][13] - 公司正在开发AMVUTTRA用于治疗ATTR心肌病,预计2024年初公布HELIOS-B研究结果 [28][29][30][31] - 公司在中枢神经系统和代谢疾病领域有多个管线,包括ALN-APP用于阿尔茨海默病和ALN-KHK用于2型糖尿病 [33][34][35][36][54] - 公司与罗氏和再生元等公司有多个合作项目,如zilebesiran和ALN-APP [46][54] - 公司在科学杂志的2023年度雇主调查中排名第三,连续5年入选前三名 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对HELIOS-B研究结果充满信心,认为AMVUTTRA有潜力成为ATTR心肌病的领先疗法 [28][29][30][31] - 公司对ALN-APP在中枢神经系统疾病领域的潜力感到兴奋,认为RNAi疗法可能中断阿尔茨海默病和脑血管淀粉样变性的进展 [33][34][35][36][38] - 公司对zilebesiran治疗高血压的潜力感到乐观,认为其具有良好的疗效和安全性 [39][40][41] - 公司预计2023年全年净产品收入将达到指导区间中点 [26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ritu Baral 提问** 关于HELIOS-B研究的统计分析方法,公司是否考虑将6分钟步行测试和KCCQ作为主要终点指标,以复制BridgeBio的研究结果 [58][59][60][61] **Pushkal Garg 回答** 公司选择Anderson-Gill方法是为了最大化统计功率,因为这种方法可以利用不同患者的随访时间。公司关注的主要终点指标是全因死亡和复发心血管事件的复合终点。公司会关注各种指标的一致性,包括功能、生活质量和生物标志物等。公司相信RNAi疗法在稳定疾病进展方面具有潜力 [59][60][61] 问题2 **David Lebowitz 提问** 如何向医生展示AMVUTTRA相比其他疗法具有差异化的优势,考虑到各项研究在患者群体、终点指标和统计分析方法上存在差异 [88][89][90][91][92][93][94][95] **Pushkal Garg 回答** 尽管各项研究在设计上存在差异,但临床医生更关注疗法对疾病进程的整体影响,包括症状、生活质量、心脏功能等各个方面。公司相信APOLLO-B研究显示的TTR沉默疗法在多个指标上的积极作用,体现了其潜在的差异化优势。随着临床医生对这些疗法的使用经验积累,他们将更好地理解各自的疗效特点 [90][91][92][93][94][95] 问题3 **Gena Wang 提问** 公司是否考虑延长HELIOS-B研究的随访时间至36个月,以及基线使用他汀类药物的患者比例是否接近50% [115][116][117] **Pushkal Garg 回答** HELIOS-B研究设计就允许30-36个月的随访时间,公司将主要患者随访至36个月。基线使用他汀类药物的患者比例略低于公司的50%目标,但仍低于设计时的假设,这为研究提供了有利条件 [116][117]

Nathan (USA) Diagnosed with AHP Third Quarter 2023 Financial Results November 2, 2023 1 © 2023 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Agenda Welcome ...

营业收入 - 公司营业收入为1000万元，同比增长10% [1] - 营业收入主要来源于产品销售 [2] 成本费用 - 公司成本费用为800万元，同比增长8% [1] - 成本费用主要包括生产成本和销售费用 [2] 净利润 - 公司净利润为200万元，同比增长15% [1] - 净利润增长主要得益于降低生产成本和提高产品售价 [2] 现金流量 - 公司现金流量为正值，达到50万元 [3] - 现金流量主要来源于销售收入和投资回报 [3] 资产负债 - 公司资产总额为1500万元，负债总额为800万元 [4] - 资产主要包括固定资产和流动资产，负债主要包括应付账款和短期借款 [4]

业绩总结 - Alnylam在2023年第二季度实现了超过3,490名全球TTR患者的总收入为2.24亿美元，同比增长46%[8] - GIVLAARI在2023年第二季度实现了超过920名全球患者的总收入为8200万美元，同比增长37%[10] - Q2 2023财务摘要显示净产品收入增长43%[20] - Alnylam 2023年全年指导预计净产品收入增长34%-44%[22] 未来展望 - Alnylam的五年战略目标包括全球超过50万患者使用RNAi治疗、推出6种以上罕见和常见疾病产品、超过20个临床项目以及实现40%以上的年收入复合增长率[6] - Alnylam的TTR产品线在心肌病患者中进行了随机、双盲、安慰剂对照的第三阶段研究，结果将于2024年初公布[12] - Alnylam 2023年目标包括多个项目的阶段性结果和启动[23] 新产品和新技术研发 - APP是阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病的靶点，具有两种不同的病理过程[15] - CSF sAPPα和sAPPβ在ALN-APP Phase 1研究中表现出快速和持续的降低[16] - Zilebesiran的临床进展和重要合作协议更新[17] 市场扩张和并购 - 美国TTR产品线在AMVUTTRA推出后12个月内实现了新开处方表格翻倍增长，加速了TTR-PN的增长[9] - Alnylam的重点在四个战略治疗领域，包括遗传药物、心脑血管疾病、感染性疾病和中枢神经系统/眼科疾病[18] 其他新策略和有价值的信息 - Alnylam的18个月结果显示，大多数不良事件为轻度或中度，与之前的发现一致，没有发现新的安全问题[13] - Alnylam的18个月结果显示，心脏生物标志物（NT-proBNP、Troponin I）和复合终点显示了一致的结果[14] - Alnylam的非GAAP研发费用、销售、一般和管理费用和运营亏损[28] - Alnylam的收入和常货币汇率增长的调和[29]

财务数据和关键指标变化 - 总产品收入为3.06亿美元,同比增长43% [48] - TTR产品收入为2.24亿美元,同比增长46% [19] - 超罕见疾病产品GIVLAARI和OXLUMO合计收入为8200万美元,同比增长37% [25] - 毛利率为75%,同比下降9%,主要由于取消ONPATTRO生产承诺和库存调整 [51] - 非GAAP研发费用增加11%,主要用于支持管线发展 [52] - 非GAAP销售及行政费用增加14%,主要用于支持AMVUTTRA全球发售 [53] - 非GAAP经营亏损1.54亿美元,同比改善700万美元 [54] - 现金及等价物为21亿美元,较2022年末减少1亿美元 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - TTR业务: - 总TTR产品收入增长9%,同比增长46% [19] - 全球患者人数超过3,490人,较上季度增长10% [19] - 美国市场TTR产品收入增长12%,同比增长72% [22] - AMVUTTRA在美国的需求增长15%,抵消了ONPATTRO患者转换到AMVUTTRA的影响 [22] - 超罕见疾病业务: - GIVLAARI和OXLUMO合计收入增长14%,同比增长37% [25] - 商业化患者人数超过920人,较上季度增长8% [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 国际市场: - TTR产品收入增长6%,主要由于AMVUTTRA在日本和英国的强劲需求 [20] - ONPATTRO在AMVUTTRA尚未上市的市场保持稳定增长 [21] - 美国市场: - TTR产品收入增长12%,同比增长72% [22] - AMVUTTRA需求增长15%,抵消了ONPATTRO患者转换的影响 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极准备ONPATTRO和ATTR心肌病适应症的FDA咨询委员会会议 [64][65][67] - 公司与罗氏达成战略合作,共同开发和商业化降压药物zilebesiran,有望颠覆全球高血压治疗格局 [11][43][44] - 公司正在加快推进CNS靶向RNAi疗法ALN-APP的临床开发,显示出快速和持久的靶点抑制效果 [39][40][41][42] - 公司正在积极推进其他管线,包括ALN-KHK用于2型糖尿病,以及与Regeneron合作的其他CNS靶向项目 [143][144][145][154][155][156] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在商业化、临床开发和业务拓展方面取得了良好进展,为实现"Alnylam P5x25"目标奠定了基础 [9][10][11][12][14][15] - 公司对ONPATTRO和ATTR心肌病适应症获批持乐观态度,并将继续与FDA积极互动 [64][65][67] - 公司对zilebesiran的临床前数据和与罗氏的合作感到兴奋,认为这是一个颠覆性的机会 [11][43][44] - 公司对CNS靶向RNAi疗法ALN-APP的临床前和临床初期数据感到鼓舞,认为这开启了新的发展空间 [39][40][41][42] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ellie Jiang 提问** 询问公司在HELIOS-B研究中使用Andersen-Gill分析方法的原因,以及对心力衰竭事件构成的看法 [119][120] **Jiazhen Zhao 回答** 解释了Andersen-Gill方法的优势,能够充分利用不同随访时间,以及公司对心力衰竭事件定义的考虑,希望能够全面捕捉临床相关事件 [123][124][125] 问题2 **Yang Bai 提问** 询问公司对即将到来的tafamidis专利到期后,如何保护vutrisiran的商业地位 [159] **Jiazhen Zhao 回答** 表示公司会密切关注tafamidis专利到期后的市场动态,并考虑各种商业策略选择,包括可能的临床试验等,但目前为时尚早,公司会适时公布相关计划 [161][162] 问题3 **Joyce Ju 提问** 询问公司是否有计划推进ALN-HTT等使用C16偶联技术的项目,以及受到ALN-APP临床数据的启发 [149] **Lei Chen 回答** 介绍了ALN-APP临床数据显示RNAi疗法能够实现中枢神经系统靶点的持久抑制,这为公司其他使用同类技术的项目,如ALN-HTT,带来了积极启示,公司正在加快推进这些项目的临床前开发 [153][154][155][156]

公司概况 - 公司是一家全球商业阶段的生物制药公司，专注于基于RNA干扰的新型治疗药物[48] - 公司已获得五种首创RNAi基药物的批准，包括ONPATTRO®、AMVUTTRA®、GIVLAARI®、OXLUMO®和Leqvio®[48] - 公司的研发策略是针对已在人类疾病中被证实的基因进行研究，重点关注高度未满足需求的临床指标[48] - 公司于2021年初推出了Alnylam P5x25战略，旨在在2025年底前成为一家顶级生物技术公司[48] - 公司目前拥有五种上市产品和超过十个临床项目，涵盖四个战略治疗领域[48] 产品批准情况 - 公司的产品ONPATTRO已在美国、欧盟、日本和其他国家获得批准，用于治疗遗传性甲状腺激素介导的淀粉样蛋白沉积病[49] - 公司的产品AMVUTTRA已在美国、欧盟、日本和巴西获得批准，用于治疗遗传性甲状腺激素介导的淀粉样蛋白沉积病[49] - 公司的产品GIVLAARI已在美国、欧盟和其他国家获得批准，用于治疗成人急性肝性卟啉病[49] - 公司的产品OXLUMO已在美国、欧盟和其他国家获得批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型[49] - 公司的产品Leqvio由合作伙伴Novartis AG开发和商业化，已在80多个国家获得批准[50] 财务表现 - 公司在2023年第二季度实现了ONPATTRO和AMVUTTRA的全球净产品收入分别为9150万美元和1.321亿美元[52] - GIVLAARI和OXLUMO在2023年第二季度实现了5790万美元和2420万美元的全球净产品收入[53] - 公司在2023年第二季度总收入为31.8754亿美元，同比增长42%[60] - 公司在2023年第二季度净产品收入为3.05705亿美元，同比增长43%[61] - 公司在2023年第二季度营业成本和费用为5.48585亿美元，同比增长32%[60] - 公司在2023年第二季度净亏损为2.76024亿美元，较去年同期略有增长[60] - 公司在2023年第二季度总收入中，净产品收入占比最大，达到30.5705亿美元[61] - 公司在2023年第二季度净产品收入增长主要受到AMVUTTRA的推出和GIVLAARI以及OXLUMO疗法患者增加的影响[61] 未来展望 - 2023年，预计净产品收入将增加，主要是由于继续将新患者纳入商业产品，并将这些产品推向额外市场[62] - 预计2023年研发费用和销售、一般和行政费用将增加，以支持产品候选进展、全球推出和其他战略增长[66]

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) Q1 2023 Earnings Conference Call May 4, 2023 8:30 AM ET Company Participants Christine Lindenboom – Senior Vice President-Investor Relations and Corporate Communication Yvonne Greenstreet – Chief Executive Officer Tolga Tanguler – Chief Commercial Officer Akshay Vaishnaw – President Jeff Poulton – Chief Financial Officer Pushkal Garg – Chief Medical Officer Conference Call Participants Ritu Baral – TD Cowen Tazeen Ahmad – BofA Paul Matteis – Stifel Gena Wang – Bar ...

Nathan (USA) Diagnosed with AHP First Quarter 2023 Financial Results May 4, 2023 1© 2023 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Agenda Welcome • Christine Lindenboom Senior Vice President, Investor Relations & Corporate Communications Overview • Yvonne Greenstreet, MBChB, MBA Chief Executive Officer Commercial Highlights • Tolga Tanguler Chief Commercial Officer Alnylam Pipeline • Akshay Vaishnaw, M.D., Ph.D. President Financial Summary and Upcoming Milestones • Jeff Poulton Chief Financial Officer Q&A Session 2 Aln ...