业绩总结 - Alnylam在2023年第二季度实现了超过3,490名全球TTR患者的总收入为2.24亿美元，同比增长46%[8] - GIVLAARI在2023年第二季度实现了超过920名全球患者的总收入为8200万美元，同比增长37%[10] - Q2 2023财务摘要显示净产品收入增长43%[20] - Alnylam 2023年全年指导预计净产品收入增长34%-44%[22] 未来展望 - Alnylam的五年战略目标包括全球超过50万患者使用RNAi治疗、推出6种以上罕见和常见疾病产品、超过20个临床项目以及实现40%以上的年收入复合增长率[6] - Alnylam的TTR产品线在心肌病患者中进行了随机、双盲、安慰剂对照的第三阶段研究，结果将于2024年初公布[12] - Alnylam 2023年目标包括多个项目的阶段性结果和启动[23] 新产品和新技术研发 - APP是阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病的靶点，具有两种不同的病理过程[15] - CSF sAPPα和sAPPβ在ALN-APP Phase 1研究中表现出快速和持续的降低[16] - Zilebesiran的临床进展和重要合作协议更新[17] 市场扩张和并购 - 美国TTR产品线在AMVUTTRA推出后12个月内实现了新开处方表格翻倍增长，加速了TTR-PN的增长[9] - Alnylam的重点在四个战略治疗领域，包括遗传药物、心脑血管疾病、感染性疾病和中枢神经系统/眼科疾病[18] 其他新策略和有价值的信息 - Alnylam的18个月结果显示，大多数不良事件为轻度或中度，与之前的发现一致，没有发现新的安全问题[13] - Alnylam的18个月结果显示，心脏生物标志物（NT-proBNP、Troponin I）和复合终点显示了一致的结果[14] - Alnylam的非GAAP研发费用、销售、一般和管理费用和运营亏损[28] - Alnylam的收入和常货币汇率增长的调和[29]