Could Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) become a household name in 2024? At the very least, the company should be well known in the medical community. If you like to wager small amounts of money on biotechnology stocks, then you really ought to consider Alnylam Pharmaceuticals stock.As we’ll discuss in a moment, Alnylam Pharmaceuticals didn’t start off 2024 with perfect financials. However, a recent announcement indicates a breakthrough moment for Alnylam Pharmaceuticals and, potentially, for some heart ...

文章核心观点 - 生物技术行业具有广阔的市场前景,预计到2030年市场规模将达到3.88万亿美元 [1] - 投资者可以选择估值较低的生物科技股票,获得更大的上涨空间 [2][3] 公司总结 Bio-Techne - 总部位于明尼苏达州明尼阿波利斯,主要从事生命科学试剂、仪器和服务的研发、制造和销售,在基因组学领域具有重要地位 [4] - 过去4个季度的每股收益为0.46美元,与预期基本持平,但存在季度性波动 [5] - 目前股价估值为9.97倍去年销售额,低于去年的10.62倍,未来有望提升估值 [6] Gilead Sciences - 总部位于加州福斯特城,是一家生物制药公司,主要从事药物的发现、开发和商业化,在HIV/AIDS和COVID-19治疗领域有所建树 [8] - 财务表现较为稳定,过去4个季度每股收益为0.98美元,略高于预期 [9] - 目前股价估值为3.05倍去年销售额,低于去年的3.6倍,有望提升估值 [10][11] Exelixis - 总部位于加州阿拉米达,专注于难治性癌症的新药研发和商业化,主要产品为肾细胞癌治疗药物Cabometyx [12] - 财务表现略有欠佳,过去4个季度每股收益为0.16美元,低于预期 [13] - 目前股价估值为3.79倍去年销售额,低于去年的4.07倍,有望提升估值 [14][15] Alnylam Pharmaceuticals - 总部位于马萨诸塞州剑桥,专注于基于RNA干扰技术的新药研发,涉及多种疾病领域 [17] - 过去4个季度平均每股亏损0.67美元,但低于预期亏损 [18] - 目前股价估值为15.71倍去年销售额,低于去年的17.1倍,有望提升估值 [19][20] Harmony Biosciences - 总部位于宾夕法尼亚州普利茅斯米丁,专注于罕见和神经系统疾病治疗药物的商业化,主要产品为嗜睡症治疗药物Wakix [21] - 过去4个季度每股收益为0.58美元,略低于预期 [22] - 目前股价估值为3.06倍去年销售额,低于去年的4.05倍,有望提升估值 [23][24] Amgen - 总部位于加州千橡市,是一家大型药企,主要从事人类治疗药物的发现、开发、制造和销售 [25] - 财务表现稳健,过去4个季度每股收益为4.58美元,高于预期 [26] - 目前股价估值为5.66倍去年销售额,略高于去年的5.23倍,但未来销售有望增长 [27][28] Incyte - 总部位于特拉华州威尔明顿,专注于血液肿瘤和自身免疫疾病的新药研发和商业化,主要产品为骨髓纤维化治疗药物Jakafi [29] - 财务表现良好,过去4个季度每股收益为0.95美元,略低于预期 [30] - 目前股价估值为3.44倍去年销售额,低于去年的3.98倍,有望提升估值 [30][31][32]

UKRAINE - 2021/05/27: In this photo illustration, the Alnylam Pharmaceuticals logo seen on a ... [+] smartphone and a pc screen. (Photo Illustration by Pavlo Gonchar/SOPA Images/LightRocket via Getty Images) SOPA Images/LightRocket via Getty Images Alnylam Pharmaceuticals stock (NASDAQ: ALNY), a pharmaceutical company focused on RNA interference therapeutics for genetically defined diseases, has seen a significant rise of 60% in a week. This can be attributed to positive data from a late-stage clinical tria ...

Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) hit a new 52-week high on Monday after it reported positive top-line results from a late-stage study evaluating Amvuttra (vutrisiran), an investigational RNAi therapeutic, for the treatment of transthyretin-mediated (ATTR) amyloidosis with cardiomyopathy. The stock jumped 34.5% in response to the success of the study. Please note that Amvuttra is already approved in the United States for the treatment of adult patients with polyneuropathy of hereditary ATTR amyloidosis. It is ...

Key Takeaways Alnylam Pharmaceuticals announced a Phase-3 study of its treatment for a rare heart condition showed a significant reduction in deaths and recurrent cardiovascular events. The biopharmaceutical company said it would be seeking regulatory approval later this year, including asking the Food and Drug Administration for a priority review. The news sent shares of Alnylam soaring over 31% in early trading Monday. Shares of Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) skyrocketed over 31% in early trading Monday a ...

Follow Invezz on Telegram , Twitter , and Google News for instant updates > Alnylam Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: ALNY) opened more than 30% up on Monday after reporting promising results from a late-stage trial of its heart drug. Are you looking for signals & alerts from pro-traders? Sign-up to Invezz Signals™ for FREE. Takes 2 mins. Shares of the biopharmaceutical company are now trading at a year-to-date high of $220. Why is it significant for Alnylam Pharmaceuticals stock? Copy link to section Vutrisiran ...

Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) shares ended the last trading session 5.3% higher at $165.70. The jump came on an impressive volume with a higher-than-average number of shares changing hands in the session. This compares to the stock's 5.4% gain over the past four weeks. The sudden rise in the stock price has likely been driven by the growing optimism of investors regarding Amvuttra’s (vutrisiran) potential to earn increasing revenues for the company. The drug, approved for treating adult patients with polyn ...

文章核心观点 - 本文介绍了一系列"未被关注"的股票投资机会,涵盖了多个行业和公司[1][2][3] - 文章包括了一些强烈买入、持有和卖出的建议,并对相关公司的业务、财务状况等进行了分析[4][5][6][7][8][9][10][11][12] - 文章还提到了一些其他值得关注的公司和行业,如铀矿、能源等[13] 行业和公司总结 物流地产行业 - 物流地产公司Logistic Properties of the Americas(LPA)控制了730万平方英尺的A级物流房地产,主要专注于电子商务市场[4][5] - 尽管该公司有增长潜力,但目前股价被高估,且公司负债较高,在哥伦比亚的资产也存在潜在问题[4] 封闭式基金行业 - 通用美国投资公司(GAM)是一家封闭式基金,投资于主要为大盘美股的多元化股票组合,过去表现良好[6][7] - 该基金使用约12%的杠杆,以优先股形式,每季度支付5.95%的分红,适合长期持有的收益型投资者[6][7] 生物科技行业 - CRISPR Therapeutics(CRSP)的基因疗法产品Casgevy已获美国批准,用于治疗地中海贫血和镰状细胞贫血[7] - 尽管公司管理层审慎控制了运营费用,延长了现金流,但该公司的投资仍具有投机性质[7] 电池技术行业 - Enovix(ENVX)在电池制造方面取得了重要进展,已经能够生产出优于市场上其他电池的样品,并吸引了主要智能手机厂商的兴趣[8] - 不过该公司在成为领先电池公司之前,仍需要解决很多执行问题[8] 基因治疗行业 - Voyager Therapeutics(VYGR)专注于开发治疗神经系统疾病的基因疗法,已经提交了VY-TAU01的IND申请并获得FDA快速批准[9] - 这是投资者期待已久的一个重要里程碑,表明公司的管线取得了良好进展[9] 能源和资源行业 - Adams Natural Resources Fund(PEO)是一只主要投资于能源和自然资源股票的封闭式基金,目前交易折价14%[10][11] - 该基金过去一年涨幅超过13%,是投资能源行业的理想选择,可以获得较高的分红收益[10][11] 人工智能设备行业 - POET Technologies(POET)是一家专注于人工智能设备的公司,最近获得了富士康的重要设计订单,并成功进行了股权融资[11][12] - 这些进展降低了公司的融资风险,提升了其商业化前景,因此评级被上调为强烈买入[11][12] 其他公司和行业 - 铀矿公司Uranium Royalty(UROY,URC:CA)的估值看起来较为合理,如果铀价重新走强,投资者或许能获得一些收益[13] - 施氏(Halliburton,HAL)的股价看起来相对便宜,但其利润率可能难以维持在当前水平[13] - 克洛维健康(Clover Health,CLOV)的股价存在120%的上涨空间[13] - 阿尔尼拉姆制药(Alnylam Pharmaceuticals,ALNY)即将公布HELIOS-B研究的临床数据,这将对股价产生重大影响[13] - 罗文特科学(Roivant Sciences,ROIV)的市值为83.7亿美元,现金储备60亿美元,股价被低估[13]

文章核心观点 - 生物技术行业被视为医疗领域的创新源泉,具有长期投资潜力 [1] - 生物技术股票在夏季可能出现反弹,受益于临床试验结果、新产品发布或战略合作等 [1] - 与标准普尔500指数相比,生物技术ETF今年迄今表现较弱,存在追赶性反弹的可能 [2] 行业和公司总结 BioMarin Pharmaceuticals (BMRN) - 专注于罕见遗传性疾病的创新疗法,擅长酶替代疗法 [4] - 第一季度总收入同比增长9%,达6.488亿美元,主要产品Voxzogo销售大涨74% [5] - 发布Voxzogo新数据,证实其在治疗achondroplasia儿童方面的安全性和有效性 [6] - 股价今年下跌超过22%,但分析师给出的12个月目标价为110美元,较当前价格上涨44% [7] Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) - 是RNA干扰(RNAi)疗法领域的先驱,利用RNAi技术开发治疗多种疾病的药物 [9] - 第一季度收入同比增长32%,达3.65亿美元,主要得益于Amvuttra销售强劲 [10] - 宣布Kardia-2期2临床试验中zilebesiran(治疗高血压)取得积极结果 [11] - 股价今年下跌约22%,但分析师给出的12个月目标价为217.5美元,较当前价格上涨超过45% [12] Royalty Pharma (RPRX) - 作为制药和生物技术公司的融资方,提供前期资金并获得未来产品销售的版税收入 [13] - 第一季度版税收入同比增长14%至7.05亿美元,主要来自Evrysdi、Trelegy和囊性纤维化产品组合 [14] - 但投资组合收入下降37%至7.17亿美元,反映了2023年第一季度收到4.75亿美元里程碑付款 [15] - 以9.05亿美元收购Agios Pharmaceuticals的Vorasidenib(治疗脑瘤)版税权益,并与Cytokinetics合作575百万美元 [16] - 股价今年下跌超过2%,但分析师给出的12个月目标价为43.05美元,较当前价格上涨57% [17]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第一季度总产品收入为3.65亿美元,同比增长32% [8][40] - TTR产品线收入为2.64亿美元,同比增长29% [14] - 罕见疾病产品线收入为1.01亿美元,同比增长40% [22][23] - 毛利率为85%,与去年同期持平 [43] - 非GAAP研发费用增加13%,主要用于zilebesiran、HELIOS-B试验和管线前期项目 [44] - 非GAAP销售及管理费用增加15%,低于产品销售32%的增速,体现了运营杠杆效应 [45][46] - 非GAAP经营利润为200万美元,较去年同期改善1亿美元 [47] - 现金及等价物为24亿美元,足以支持公司实现自我可持续发展 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 TTR产品线 - ONPATTRO和AMVUTTRA在美国的销售增长35% [15] - 美国市场增长主要由于AMVUTTRA新患者增加,抵消了ONPATTRO患者转换到AMVUTTRA的影响 [15] - 国际市场TTR产品线销售增长23%,主要由于AMVUTTRA新患者增加,部分被某些国家价格下降所抵消 [16] - AMVUTTRA在美国和主要国际市场的处方医生数同比增长超过50% [18] - 公司95%以上的患者获得AMVUTTRA的报销,约70%患者无自付费用 [19] - 超过95%的AMVUTTRA患者坚持治疗并遵医嘱 [20] 罕见疾病产品线 - GIVLAARI在美国销售增长28%,主要由于新患者增加 [23] - OXLUMO在美国销售增长47%,主要由于需求增加和毛利率改善 [23] - 国际市场OXLUMO销售增长94%,主要由于需求增加、毛利率改善和渠道订单时间性 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 无具体披露 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进zilebesiran高血压项目,KARDIA-2期2试验取得积极结果,即将启动KARDIA-3期2试验 [9][31][35] - 公司有信心HELIOS-B试验会取得积极结果,有望在2024年底提交AMVUTTRA适应症扩展申请 [10][26][30] - 公司计划到2025年底自主和合作开发15个新IND,将临床管线翻倍 [37] - 公司有信心在TTR淀粉样变性心肌病领域取得领先地位,AMVUTTRA有望成为首选治疗方案 [76][77][78] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2024年开局强劲,有望成为重要的一年 [8] - 公司有信心HELIOS-B试验会取得积极结果,有望在2024年底提交AMVUTTRA适应症扩展申请 [10] - 公司正在积极推进zilebesiran高血压项目,有望重塑心血管疾病的治疗 [9][31][35] - 公司管线发展迅速,有望在2025年底实现自主和合作开发15个新IND,将临床管线翻倍 [37] - 公司有信心在TTR淀粉样变性心肌病领域取得领先地位,AMVUTTRA有望成为首选治疗方案 [76][77][78] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **David Lebowitz 提问** 询问HELIOS-B试验中对照组的相对改善幅度要求,是否有30%或42%的标准 [56][57][59][60] **Yvonne Greenstreet 和 Pushkal Garg 回答** 强调HELIOS-B是一项临床结局研究,关键是能否在临床结局上显示获益,具体数值不是最关键的,更重要的是能否满足临床需求 [57][59][60] 问题2 **Paul Matteis 提问** 询问HELIOS-B结果是否会影响公司的开支指引和管线优先级 [64][65][66][67] **Jeff Poulton 和 Yvonne Greenstreet 回答** 如果HELIOS-B结果积极,不会调整2024年的开支指引,公司有足够资金支持管线发展;如果结果不理想,公司会审慎评估并调整管线优先级 [65][66][67] 问题3 **Tazeen Ahmad 提问** 询问HELIOS-B试验中mortality获益的时间点是否重要,是否希望能早于tafamidis的18个月 [82][83][84][85] **Pushkal Garg 回答** 表示之前APOLLO和APOLLO-B试验数据显示mortality获益可能会早于18个月,HELIOS-B试验将全面评估mortality、住院以及疾病稳定等多个指标 [84][85]