VANCOUVER, British Columbia and BOSTON, Nov. 13, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Xenon Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: XENE), a neuroscience-focused biopharmaceutical company dedicated to discovering, developing, and delivering life-changing therapeutics for patients in need, today announced that the Company will present at two upcoming investor conferences. Stifel 2024 Healthcare Conference on Monday, November 18, 2024 at 9:10 a.m. ET (webcast link)Jefferies London Healthcare Conference 2024 on Wednesday, November ...

Xenon Pharmaceuticals Inc. (XENE) reported a loss of 81 cents per share for the third quarter of 2024, narrower than the Zacks Consensus Estimate of a loss of 82 cents. The company had incurred a loss of 73 cents per share in the year-ago quarter.In the reported quarter, Xenon did not generate any revenues. Due to the absence of a marketed product, the company only recognizes periodic collaboration revenues in its top line from its ongoing partnership with Neurocrine Biosciences (NBIX) for XEN901, now known ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日，公司拥有现金及现金等价物和有价证券8.033亿美元，相比2023年12月31日的9.309亿美元有所减少，基于当前运营计划，包括完成azetukalner的3期癫痫研究并全力支持azetukalner在MDD中的后期临床开发，预计有足够现金资助运营至2027年[38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在癫痫业务方面，X - TOLE2预计在2025年下半年得出首要关键数据，X - TOLE3在原发性全面强直 - 阵挛性发作方面有进展，X - ACKT也在进行相关研究，且X - TOLE的开放标签扩展研究中患者用药至少三年，部分患者用药超五年，看到更好的疗效，更多患者实现长期无癫痫发作并提高生活质量[24][12] - 在MDD业务方面，预计2025年上半年得到研究者发起的2期概念验证研究结果，公司赞助的广泛的3期MDD项目将在年底前启动X - NOVA2[40] - 在早期管道业务方面，多个Kv7候选药物正在进行IND - enabling工作，目标是在2025年为首个候选药物提交IND或等效文件，Nav1.7钠通道项目也在进行IND - enabling工作，目标同样是在2025年提交IND或等效文件，Nav1.1增强剂也在推进中[15][17][18] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是处于离子通道疗法发现和开发的前沿，重点是最大化azetukalner的潜力，巩固在Kv7领域的领导地位，并继续发展有前景的离子通道管道，包括在癫痫和神经精神病学（如MDD）方面的应用，以及开发下一代离子通道调节剂[6] - 在Kv7领域，azetukalner是唯一处于临床开发中的高效且选择性的Kv7钾通道开放剂，具有长期疗效和安全性数据，在癫痫和MDD方面有潜力，公司在该领域的领导地位无与伦比[7] - 在Nav1.7领域，公司认为其具有最强的基因验证，相比其他疼痛靶点更具优势，正在开发新型非阿片类止痛药[16] - 在Nav1.1领域，公司正在推进相关增强剂，旨在提供一种针对Dravet综合征的疾病修饰疗法[18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年是关键的转型之年，有多个重要里程碑，如X - TOLE2的数据读取、MDD项目的进展、早期临床前管道的推进等，对azetukalner的临床前景充满信心，认为其具有独特的作用机制和大量临床数据支持[39] - 在即将到来的AES会议上，公司将展示X - TOLE开放标签扩展研究的最新数据，提高在癫痫领域的知名度，为未来的商业推出奠定基础[43] 其他重要信息 - 公司在8月迎来新的首席运营官，其在制药开发和制造方面的专业知识有助于公司的发展[20] - 公司在欧洲癫痫大会和心理大会上积极参与，展示研究成果，与医疗界人士互动[26][31] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于3期癫痫项目的入组动态是否符合预期以及自上次季度更新以来是否有其他细节或经验教训，对于MDD研究者发起的研究如何看待其对3期关键项目的影响以及对自身研究执行的信心 - 公司表示在3期癫痫项目中进展顺利，没有特殊变化，对于MDD研究者发起的研究，由于规模较小，不会影响公司自己的3期MDD项目计划[47][50] 问题: 何时能更多了解Nav1.7候选药物的临床概况，包括受体占有率和潜在作用位点，以及Nav1.7的概念验证研究可能是什么样的 - 公司表示Nav1.7的一些特性是内部研究成果，暂不公开分享，但相信有合适的分子来进行人体实验，初始研究将是标准的首次人体研究SAD/MAD，概念验证研究可能在拇囊炎切除术中进行[56][58] 问题: 对于正在进行的X - TOLE 2和3研究，假设的癫痫发作减少的安慰剂率是多少，是否与2b期相似，如何控制安慰剂风险 - 公司在建模时使用了X - TOLE研究中的实际安慰剂率（百分之十几），在3期研究中，对于高剂量有99%以上的效力，低剂量有90%左右的效力，为控制安慰剂风险，公司采取了选择特定地理区域、有经验的研究地点、对癫痫有经验的地点以及使用电子日记等措施[62][65][68] 问题: 在AES会议上，36个月数据的重点元素相对于之前的数据有哪些，对持续安全性的信心水平如何，将重点突出和寻求哪些方面的意见 - 36个月数据将展示癫痫发作减少情况、癫痫发作自由度率、患者保留率等，安全性方面，双盲期和开放标签扩展期的不良事件类型一致，公司对分子的不良事件和安全性有信心，此外公司还将利用AES会议与潜在的未来处方者互动[74][77][80] 问题: 对于局灶性发作癫痫（FOS），将azetukalner引入儿科患者开发的当前想法，是否能在X - TOLE2数据之前开始，X - TOLE2数据对儿科患者研究有何独特之处 - 公司已与FDA和EMA达成儿科计划，X - TOLE2和X - TOLE3主要针对成人，原发性全面强直 - 阵挛性发作研究针对12岁及以上患者，儿科计划正在并行进行，未来几年将在年轻的FOS患者中开展临床开发，对于儿科患者主要需考虑体重较轻需调整剂量[84][85] 问题: 关于食物效应专利，对3期研究方案中获得标签语言的信心以及该专利的强度 - 公司对食物效应专利比较有信心，在2期和3期研究中都在接近用餐时间给药，预计最终会在标签上体现，且该食物效应是azetukalner独有的[91][92] 问题: 鉴于其他钠通道靶向治疗药物在治疗疼痛方面的情况，公司是否会追求急性和慢性疼痛适应症，Nav1.7是否更适合某一种疼痛情况，是否会开发Nav1.8抑制剂 - 对于Nav1.7，目前处于临床前阶段，在中期和后期临床开发中，急性和慢性疼痛适应症都有可能考虑，公司更倾向于Nav1.7，因为其遗传学更强、竞争空间小、化学性质更难且公司在该领域有领导地位，目前没有正式的Nav1.8项目[95][96] 问题: 关于X - TOLE3在申报数据策略中的作用，是否会主要包含在NDA中，还是主要用于欧洲申报 - 公司优先考虑X - TOLE2，X - TOLE2对美国的NDA申报和商业化更关键，X - TOLE3对美国以外的申报和整体安全数据库很重要[100][102] 问题: 如果X - TOLE2的效应量相对于X - TOLE减小，对其价值主张有何影响 - 公司认为azetukalner在X - TOLE中的疗效已经很高，即使X - TOLE2的数据不如X - TOLE那么强劲，X - TOLE的数据仍然存在，且还有其他属性，从商业角度看，除了疗效，还有其他因素如快速起效、易用性等也很重要[106][108][110][111] 问题: MDD项目的整体战略，包括第二项和第三项试验何时开始，如何安排 - 公司希望平行开展MDD的3期研究，但实际上会有自然的时间差，X - NOVA2是当前重点，之后X - NOVA3会有一定延迟，但总体上这些研究基本是并行的[114] 问题: 早期管道中的Kv7开发候选药物与azetukalner有何区别，是否有不同的选择性、药代动力学（PK），是否有新的知识产权组合 - 这些都是新的结构和标记，与azetukalner有不同的知识产权，在Kv7分子方面没有特别要改变或改进azetukalner的地方，具有化学多样性，一些性质将在进入临床开发后才能确定[118] 问题: 如何看待离子通道组合的节奏和读数，是否应该期待2025年的数据 - Kv7和Nav1.7分子的IND - enabling研究正在进行，如果进展顺利将在明年过渡到人体临床开发，2025年将根据过渡的时间给出更多更新，包括人体药代动力学数据、SAD/MAD数据等[124]

在研产品进展 - 公司在研产品Azetukalner的3期FOS研究预计2025年下半年首次读出顶线数据[41] - 3期X - ACKT临床研究正在招募患者以支持PGTCS癫痫适应症的潜在监管提交[41] - X - NOVA2预计年底前启动用于评估Azetukalner治疗MDD患者的三期临床试验[42] - 公司目标2025年提交多个IND或同等文件[43] 财务亏损情况 - 公司2024年前九个月净亏损1.686亿美元2023年同期为1.377亿美元[44] - 截至2024年9月30日公司累计亏损8.338亿美元[44] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为5697万美元2023年同期为4288万美元[45] - 2024年前九个月研发费用为1.50922亿美元2023年同期为1.26436亿美元[45] - 2024年9月30日止三个月和九个月研发费用分别为5697万美元和15092.2万美元较2023年分别增加1409万美元和2448.6万美元[51] - 与azetukalner相关的直接外部成本在2024年9月30日止三个月和九个月分别增加630万美元和840万美元[53] - 与XEN496相关的直接外部成本在2024年9月30日止九个月减少510万美元[53] - 临床前和发现项目成本在2024年9月30日止三个月和九个月分别增加150万美元和480万美元[53] - 人员相关成本在2024年9月30日止三个月和九个月分别增加630万美元和1550万美元[53] 一般及行政费用 - 2024年第三季度一般及行政费用为1670.6万美元2023年同期为1280.4万美元[45] - 2024年前九个月一般及行政费用为5089.9万美元2023年同期为3392.3万美元[45] - 2024年9月30日止三个月和九个月管理费用分别为1670.6万美元和5089.9万美元较2023年分别增加390.2万美元和1697.6万美元[51] 利息收入 - 2024年9月30日止三个月和九个月利息收入分别为1032.9万美元和3252.1万美元较2023年分别增加334.7万美元和1359.2万美元[51] - 2024年第三季度利息收入较2023年同期增加330万美元，九个月增加1360万美元[55] 其他财务数据 - 2024年9月30日止九个月未实现交易性证券公允价值收益较2023年减少340.4万美元[51] - 2024年9月30日止三个月和九个月外汇收益分别为23.7万美元和41.4万美元较2023年分别增加64.4万美元和12.5万美元[51] - 2024年9月30日止三个月和九个月税前亏损较2023年分别增加1449.1万美元和3114.9万美元[51] - 2024年9月30日公司有现金及现金等价物和有价证券8.033亿美元[56] - 自首次公开募股至2024年9月30日，公司通过发行股权证券筹集了超过13亿美元的净现金[56] - 截至2024年9月30日公司累计亏损8.338亿美元[57] - 2024年前九个月经营活动使用的现金净额为1.27亿美元较2023年同期增加[59] - 2024年前九个月投资活动提供的现金净额为6650万美元较2023年同期减少[61] - 2024年前九个月融资活动提供的现金净额为零较2023年同期减少[62] - 截至2024年11月8日已发行和流通的普通股为76239602股[65] - 1%的利率上升将导致2024年9月30日公司有价证券公允价值下降约420万美元[68]

现金及有价证券情况 - 截至2024年9月30日现金和现金等价物以及有价证券为8.033亿美元，相比2023年12月31日的9.309亿美元有所减少[9] 研发费用情况 - 2024年第三季度研发费用为5700万美元，较2023年同期的4290万美元增加1410万美元[9] - 2024年9月止三个月研发费用为5697万美元较之前的4288万美元增加[15] - 2024年9月止九个月研发费用为15092.2万美元较之前的12643.6万美元增加[15] - 正在进行多个Kv7开发候选药物的IND申报工作，目标是在2025年提交多个IND或等效文件[6] - 正在进行Nav1.7主要开发候选药物的IND申报工作[6] 一般和管理费用情况 - 2024年第三季度一般和管理费用为1670万美元，较2023年同期的1280万美元增加390万美元[9] - 2024年9月止三个月一般及行政费用为1670.6万美元较之前的1280.4万美元增加[15] - 2024年9月止九个月一般及行政费用为5089.9万美元较之前的3392.3万美元增加[15] 其他收入情况 - 2024年第三季度其他收入为1060万美元，较2023年同期的710万美元增加350万美元[9] 净亏损情况 - 2024年第三季度净亏损为6280万美元，较2023年同期的4850万美元有所增加[9] - 2024年9月止三个月净亏损为6279万美元较之前的4846.2万美元增加[15] - 2024年9月止九个月净亏损为16864.5万美元较之前的13765万美元增加[15] - 2024年9月止三个月基本和稀释后每股净亏损为0.81美元较之前的0.73美元增加[15] - 2024年9月止九个月基本和稀释后每股净亏损为2.17美元较之前的2.09美元增加[15] 运营资金情况 - 基于当前运营计划，公司预计资金足以支持运营到2027年[9] 项目研究计划 - 预计在2025年下半年获得X - TOLE2的一线数据[1] - 预计在年底前启动X - NOVA2研究[1] 加权平均普通股流通股情况 - 2024年9月止三个月加权平均普通股流通股为7792.6205万股[15] - 2024年9月止九个月加权平均普通股流通股为7773.0644万股[15]

– Phase 3 epilepsy program advancing with X-TOLE2 topline FOS data anticipated in H2 2025 – Long-term azetukalner results from X-TOLE open-label extension study in FOS to be presented at AES – Phase 3 MDD program on track with X-NOVA2 study expected to initiate by year-end – Expanding ion channel portfolio includes multiple candidates advancing towards IND filings in 2025 – Recent appointment of Matt Ronsheim, experienced pharmaceutical executive joining Xenon’s senior executive team as Chief Operating Offi ...

VANCOUVER, British Columbia and BOSTON, Nov. 05, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Xenon Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: XENE), a neuroscience-focused biopharmaceutical company dedicated to discovering, developing, and delivering life-changing therapeutics for patients in need, today announced it will report its third quarter 2024 financial results after the close of U.S. financial markets on Tuesday, November 12, 2024. Conference Call/Webcast Information: Date: Tuesday, November 12, 2024  Time:4:30 pm Eastern Time (1 ...

文章核心观点 - 公司宣布在第15届欧洲癫痫大会(EEC)上发表3篇关于其新药azetukalner的海报论文 [1][2][3] - azetukalner是一种新型的Kv7钾离子通道调节剂,正处于晚期临床开发阶段,用于治疗多种适应症,包括局灶起始癫痫发作(FOS)、原发性全身性强直-阵挛性发作(PGTCS)和重度抑郁障碍(MDD) [1][4] - 公司分享了azetukalner在X-TOLE公开标签延长研究中的长期疗效和安全性数据,以及患者生活质量改善的数据 [2][3] 根据目录分别总结 关于azetukalner的临床数据 - 在X-TOLE公开标签延长研究中,患者服用azetukalner至少30个月,中位月发作频率下降超过90% [2] - 约四分之一服用azetukalner至少2年的患者,出现了持续1年以上的无发作期 [2] - 公司还将展示azetukalner在PGTCS患者中的III期临床试验数据 [5] 关于癫痫患者生活质量 - 癫痫患者普遍存在生活质量下降、高发作频率、疲劳等症状,以及焦虑抑郁等并发症 [2] - 公司将展示azetukalner治疗FOS患者生活质量(QOLIE-31)的长期改善数据 [3] 公司概况 - 公司是一家专注于神经科学的生物制药公司,致力于开发创新疗法改善神经精神疾病患者的生活 [4] - azetukalner是公司最先进的Kv7钾离子通道调节剂产品候选药物 [1][4]

Xenon Pharmaceuticals (XENE) is a clinical-stage biotech developing innovative therapies for neurology indications with a focus on epilepsy. At present, the company has no marketed drug in its portfolio. Xenon's pipeline comprises its lead product candidate, azetukalner, a differentiated Kv7 potassium channel, which is being developed for treating epilepsy and other neurological disorders, including major depressive disorder (MDD). Azetukalner is currently undergoing late-stage development for treating foca ...

财务数据和关键指标变化 - 公司截至2024年6月30日的现金及现金等价物和可供出售证券为8.506亿美元,较2023年12月31日的9.309亿美元有所下降 [47] - 根据目前的经营计划,包括完成azetukalner III期癫痫研究和全面支持azetukalner III期抑郁症临床开发,公司预计有足够的现金支持运营到2027年 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进azetukalner III期癫痫研究,其中X-TOLE2预计于2025年下半年获得顶线数据 [34][18] - 公司计划于2022年下半年启动azetukalner III期抑郁症研究,包括3项III期试验,每项约450例中重度抑郁症患者 [38][39] 各个市场数据和关键指标变化 - 在X-TOLE2癫痫研究中,公司之前在X-TOLE2期研究中使用的临床中心60%来自欧洲,40%来自美国,目前X-TOLE2研究也采用了相同的地域分布 [78] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进azetukalner在癫痫和抑郁症领域的临床开发,并计划在2025年提交新药申请 [50] - 公司正在开发多个针对钾离子通道Kv7的新药候选化合物,以拓展该机制在癫痫、疼痛和精神疾病等领域的应用 [21][22][23][24] - 公司还在开发针对钠离子通道Nav1.7和Nav1.1的新药候选化合物,计划于2025年提交IND或同等申请 [26][27][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对azetukalner在癫痫和抑郁症领域的临床数据表现出高度信心,认为这是一种潜在的颠覆性最佳-in-class药物 [49] - 管理层认为公司在离子通道药物发现和开发领域处于领先地位,未来有望进一步拓展该机制在更多治疗领域的应用 [24] 其他重要信息 - 公司在欧洲癫痫学会议和Psych Congress会议上将展示azetukalner在癫痫和抑郁症领域的临床数据 [36][42] - 公司还支持Mount Sinai和Baylor College of Medicine开展的一项60例抑郁症患者的azetukalner III期研究,主要评价药物对大脑奖赏系统的影响 [43] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Paul Matteis 提问** 询问X-TOLE2研究患者人群特征是否与X-TOLE1研究一致,以及顶线数据时间指引 [52][53] **Ian Mortimer 和 Chris Kenney 回答** 公司正在密切关注X-TOLE2研究患者人群特征,但目前不会公开具体信息。顶线数据预计于2025年下半年公布 [53][54][55][57][58][59] 问题2 **Leo Leung 提问** 询问公司在设计III期抑郁症研究时,是否会参考其他药物在抑郁症伴随性无快感方面的临床数据,以及为何首次III期研究只在美国开展 [61][62] **Ian Mortimer 和 Chris Kenney 回答** 公司已锁定III期抑郁症研究方案,不会因为其他药物的数据而做出调整。首次III期研究在美国开展,后续研究可能会扩展到其他国家 [63][64][65][66][67][121][122][123] 问题3 **Andrew Tsai 提问** 询问公司在PGTCS III期研究的预期疗效及患者人群特征 [102][103][104][105][106][107][108][109][110] **Ian Mortimer 和 Chris Kenney 回答** PGTCS III期研究设计参考了既往同类药物的研究,预计需要80例左右患者每组。PGTCS患者的基线发作频率相对较低,这也是这类研究周期较长的原因之一 [104][105][106][107][108][109][110]