财务数据和关键指标变化 - 公司截至2024年6月30日的现金及现金等价物和可供出售证券为8.506亿美元,较2023年12月31日的9.309亿美元有所下降 [47] - 根据目前的经营计划,包括完成azetukalner III期癫痫研究和全面支持azetukalner III期抑郁症临床开发,公司预计有足够的现金支持运营到2027年 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进azetukalner III期癫痫研究,其中X-TOLE2预计于2025年下半年获得顶线数据 [34][18] - 公司计划于2022年下半年启动azetukalner III期抑郁症研究,包括3项III期试验,每项约450例中重度抑郁症患者 [38][39] 各个市场数据和关键指标变化 - 在X-TOLE2癫痫研究中,公司之前在X-TOLE2期研究中使用的临床中心60%来自欧洲,40%来自美国,目前X-TOLE2研究也采用了相同的地域分布 [78] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进azetukalner在癫痫和抑郁症领域的临床开发,并计划在2025年提交新药申请 [50] - 公司正在开发多个针对钾离子通道Kv7的新药候选化合物,以拓展该机制在癫痫、疼痛和精神疾病等领域的应用 [21][22][23][24] - 公司还在开发针对钠离子通道Nav1.7和Nav1.1的新药候选化合物,计划于2025年提交IND或同等申请 [26][27][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对azetukalner在癫痫和抑郁症领域的临床数据表现出高度信心,认为这是一种潜在的颠覆性最佳-in-class药物 [49] - 管理层认为公司在离子通道药物发现和开发领域处于领先地位,未来有望进一步拓展该机制在更多治疗领域的应用 [24] 其他重要信息 - 公司在欧洲癫痫学会议和Psych Congress会议上将展示azetukalner在癫痫和抑郁症领域的临床数据 [36][42] - 公司还支持Mount Sinai和Baylor College of Medicine开展的一项60例抑郁症患者的azetukalner III期研究,主要评价药物对大脑奖赏系统的影响 [43] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Paul Matteis 提问 询问X-TOLE2研究患者人群特征是否与X-TOLE1研究一致,以及顶线数据时间指引 [52][53] Ian Mortimer 和 Chris Kenney 回答 公司正在密切关注X-TOLE2研究患者人群特征,但目前不会公开具体信息。顶线数据预计于2025年下半年公布 [53][54][55][57][58][59] 问题2 Leo Leung 提问 询问公司在设计III期抑郁症研究时,是否会参考其他药物在抑郁症伴随性无快感方面的临床数据,以及为何首次III期研究只在美国开展 [61][62] Ian Mortimer 和 Chris Kenney 回答 公司已锁定III期抑郁症研究方案,不会因为其他药物的数据而做出调整。首次III期研究在美国开展,后续研究可能会扩展到其他国家 [63][64][65][66][67][121][122][123] 问题3 Andrew Tsai 提问 询问公司在PGTCS III期研究的预期疗效及患者人群特征 [102][103][104][105][106][107][108][109][110] Ian Mortimer 和 Chris Kenney 回答 PGTCS III期研究设计参考了既往同类药物的研究,预计需要80例左右患者每组。PGTCS患者的基线发作频率相对较低,这也是这类研究周期较长的原因之一 [104][105][106][107][108][109][110]