财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度实现了19.7百万美元的合作收入,较上年同期的22.1百万美元略有下降 [45] - 研发费用为40.4百万美元,较上年同期的33.3百万美元有所增加,主要是由于INHBE项目、AATD项目和DMD项目以及早期管线项目的支出增加 [46] - 管理费用为14.3百万美元,较上年同期的12.3百万美元有所增加 [46] - 净亏损为32.9百万美元,较上年同期的21.1百万美元有所增加 [46] - 公司在第二季度末拥有1.54亿美元的现金及现金等价物,预计现金可以支持运营到2025年第四季度 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 - 亨廷顿舞蹈(HD)项目WVE-003取得了积极的临床试验结果,实现了对突变型亨廷顿蛋白的高效和持久性降低,同时保留了野生型亨廷顿蛋白 [8][9][10][11] - 对于杜氏肌营养不良症(DMD)项目WVE-N531,公司在Part A试验中观察到了行业领先的53%外显子跳跃,这得益于肌肉组织浓度达到42,000纳克/克,远高于其他外显子跳跃公司报告的水平 [36][37][38][39][40][41] - 对于α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)项目WVE-006,公司已经在第三季度开始在AATD患者中进行RestorAATion-2试验的首次单剂量队列给药,预计在第四季度公布验证机制的数据 [42][43] - 公司正在推进新的GalNAc siRNA项目WVE-007,针对INHBE基因沉默,有望成为治疗肥胖的新方法,并可能与GLP-1类药物联用或用于维持治疗 [21][22][23][24][25] 各个市场数据和关键指标变化 - 亨廷顿舞蹈(HD)是一种罕见但严重的神经退行性疾病,影响美国和欧洲超过20万名患者,目前尚无任何可以改善疾病进程的治疗方法 [9][10] - 杜氏肌营养不良症(DMD)是一种致命的遗传性肌肉疾病,目前已有一些外显子跳跃疗法上市,但疗效和一致性仍有待提高 [14][15] - α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)是一种罕见的遗传性疾病,目前仅有每周静脉注射补充治疗可以治疗肺部症状,而没有治疗肝脏症状的疗法 [16][17] - 肥胖是一个严重的公共卫生问题,影响美国和欧洲约1.75亿成年人,现有的GLP-1类药物治疗效果有限 [21][22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进多个临床项目,包括HD、DMD、AATD和肥胖等领域,并计划在今年下半年和明年初提供多个重要的临床数据更新 [47][48] - 公司正在与监管机构就HD项目的加速审批途径进行沟通,并已加入了亨廷顿病图像协调联盟,以推进影像学指标作为临床终点的工作 [33][34][35] - 对于DMD项目,公司计划如果24周的蛋白表达数据达到预期,将申请在美国获得加速批准 [36][40][41] - 公司正在推进AATD项目的临床开发,预计在今年第四季度公布验证机制的数据 [42][43][44] - 公司的INHBE siRNA项目WVE-007有望成为治疗肥胖的新方法,可单独使用或与GLP-1类药物联用 [21][22][23][24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对于自身独特的平台技术和管线的转化能力充满信心,认为正处于一个令人兴奋的时期 [7][47] - 管理层认为HD项目WVE-003的临床数据证明了公司最佳级化学能力,能够实现对突变型蛋白的高效降低,同时保留野生型蛋白 [8] - 管理层对DMD项目WVE-N531的前景充满信心,认为可以提供一种更好的治疗选择 [14][36][40][41] - 管理层对AATD项目WVE-006的RNA编辑技术充满信心,认为可以成为该领域的首创 [16][17][18][19] - 管理层对INHBE siRNA项目WVE-007在治疗肥胖方面的潜力感到兴奋,认为可能成为该领域的下一个突破 [21][22][23][24][25] 其他重要信息 - 公司已经向合作伙伴Takeda提交了HD项目的选择权行使通知,如果Takeda行使选择权,HD项目将转为50/50的研发和利润分成 [12][13] - 公司正在与GSK合作开发AATD项目WVE-006,开发和商业化责任在完成RestorAATion-2试验后全部转移给GSK,公司有权获得高达5.25亿美元的里程碑付款和高单位数的特许权使用费 [19][20] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joon Lee 提问** 公司是否已经与FDA就使用影像学指标作为临床终点的可能性进行了沟通,获得了什么样的反馈? [51] **Paul Bolno 回答** 公司正在与FDA就此进行互动,Takeda也参与其中。公司对影像学指标作为临床终点的可能性感到鼓舞,并正在与亨廷顿病图像协调联盟合作,提供所需的数据支持。 [52][53][56][57] 问题2 **Salim Syed 提问** 公司是否会在本年度底前就Takeda的选择权决定和监管反馈两个事项向市场披露? 这两个事项是否相互独立? 公司是否会

Wave Life Sciences (WVE) came out with a quarterly loss of $0.25 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.16. This compares to loss of $0.20 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items. This quarterly report represents an earnings surprise of -56.25%. A quarter ago, it was expected that this biopharmaceutical company would post a loss of $0.18 per share when it actually produced a loss of $0.24, delivering a surprise of -33.33%. Over the last four quarters, ...

RNA药物平台和管线 - 公司专注于利用RNA药物平台PRISM®开发治疗罕见和常见疾病的候选药物[58] - 公司的RNA药物平台PRISM®结合多种调控模式、化学创新和深入洞察人类遗传学,可以提供治疗罕见和常见疾病的科学突破[58] - 公司的RNA靶向调控模式包括RNA编辑、剪接、反义抑制和RNA干扰,为设计和持续交付最佳解决方案提供独特能力[58] - 公司的主要项目涉及罕见和常见疾病,包括α1抗胰蛋白酶缺乏症、肥胖、杜氏肌营养不良和亨廷顿病[58,59,60] - 公司正在推进新的靶点,包括利用RNA编辑技术治疗AATD和其他更常见疾病,并与GSK合作拓展管线,已有两个项目进入开发候选化合物阶段[79,80] 主要项目进展 - 公司的AATD项目WVE-006是首个利用RNA编辑技术的候选药物,可同时改善肺部和肝脏症状[63,64] - 公司与GSK达成战略合作,GSK获得WVE-006的全球独家许可,公司有资格获得高达5.25亿美元的里程碑付款和高个位数至高十几%的特许权使用费[65] - 公司的肥胖项目WVE-007是一种GalNAc-siRNA,设计用于沉默INHBE基因以诱导脂肪分解并保持肌肉量[68,69] - 公司的杜氏肌营养不良项目WVE-N531是一种旨在跳过外显子53的候选药物,可恢复功能性肌营养不良蛋白的表达[70,71,72] - 公司的亨廷顿病项目WVE-003是一种针对单核苷酸多态性的等位基因选择性寡核苷酸,旨在选择性降低致病性突变型亨廷汀蛋白[73,74] - SELECT-HD临床试验结果显示,WVE-003可以显著、持久和选择性地降低脑脊液中的突变型猩红素蛋白水平,最高达46%,同时保留了正常蛋白水平,并与大脑萎缩减慢呈现统计学相关性[77] 财务状况 - 公司在2024年上半年持续亏损,累计亏损超过10.89亿美元,预计未来将继续亏损[81,82] - 收入为32.2百万美元，较上年同期35.0百万美元略有下降[102] - 研发费用为73.8百万美元，较上年同期64.3百万美元增加9.5百万美元[103,104] - 一般及行政费用为27.8百万美元，较上年同期24.5百万美元增加3.3百万美元[105] - 其他收益净额为5.0百万美元，较上年同期5.2百万美元略有下降[106] - 公司未来12个月内现金和现金等价物预计足以维持运营[108] - 公司计划通过公开发行、私募融资等方式筹集资金以支持未来运营[108] - 公司于2022年5月4日生效了新的通用注册文件,可发行最高5亿美元的证券[108] - 公司于2024年1月从前次公开发行中获得额外1400万美元净收益[108] - 公司于2024年6月30日现金及现金等价物为1.54亿美元[108] 风险因素 - 公司预计将继续大幅投入研发和内部GMP生产等方面[113] - 公司未来资本需求取决于多个因素,包括研发进度、产品特点、制造成本、合作里程碑事件、监管审批、市场接受度等[114] - 公司目前没有承诺的外部资金来源,未来可能需要通过股权融资或债务融资等方式筹集资金[114] - 公司面临利率波动、汇率变动、通胀和资本市场风险[115][116][117][118][119] - 公司过去两年内汇率变动对财务状况影响有限[117] - 未来如果通胀持续上升,公司预计临床试验、人工成本等运营成本将显著增加[118] - 公司目前无产品收入,未来融资能力取决于资本市场对公司股价的影响[119]

临床试验进展 - 公司计划于2024年第三季度公布WVE-N531在FORWARD-53试验中24周治疗后的肌肉组织中蛋白表达数据[7] - 公司计划于2024年第四季度公布WVE-006在RestorAATion-2试验中的机制验证性数据[8] - 公司计划于2025年第一季度启动WVE-007的首次人体试验[9] - WVE-003在SELECT-HD试验中显示出具有统计学意义的、持久的等位基因选择性降低突变型猩红素蛋白水平的结果[6] - WVE-N531在之前的试验中实现了业内领先的53%外显子跳跃水平[7] 监管及合作进展 - 公司正在与监管机构就WVE-003加速审批途径展开沟通[6] - 公司已向合作伙伴Takeda提交WVE-003的选择权申请包[6] - 公司预计将于年底前获得Takeda对选择权的决定以及监管机构对加速审批路径的反馈[6] 财务状况 - 公司现金及现金等价物为1.54亿美元，预计可为运营提供资金支持至2025年第四季度[11] - 公司总资产为2.088亿美元，较2023年12月31日的2.749亿美元下降了24.1%[17] - 公司总负债为2.044亿美元，较2023年12月31日的2.274亿美元下降了10.1%[17] - 公司营收为3,223万美元，较2023年上半年的3,504万美元下降了8.0%[19] - 公司研发费用为7,384万美元，较2023年上半年的6,429万美元增加了14.9%[19] - 公司净亏损为6,448万美元，较2023年上半年的4,851万美元增加了32.9%[19] - 公司每股亏损为0.50美元，较2023年上半年的0.47美元增加了6.4%[19] - 公司现金及现金等价物为1.54亿美元，较2023年12月31日的2.00亿美元下降了22.9%[17] - 公司应收账款为129万美元，较2023年12月31日的2,109万美元大幅下降了93.9%[17] - 公司预付费用为1,215万美元，较2023年12月31日的991万美元增加了22.6%[17] - 公司其他流动资产为468万美元，较2023年12月31日的402万美元增加了16.4%[17] 未来计划 - 公司计划于2024年秋季举办研发日,分享化学创新和管线进展[10]

业务进展 - Wave Life Sciences是一家专注于挖掘RNA药物潜力以改善人类健康的临床阶段生物技术公司 公司宣布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩并提供业务更新[1] - 在HD（等位基因选择性沉默）方面WVE - 003临床数据积极 已提交相关资料给合作伙伴武田并与监管机构接触商讨加速批准路径 预计年底前武田做出决定并得到监管机构反馈[3] - 在DMD（外显子跳跃）方面WVE - N531之前研究达到行业领先的外显子跳跃水平 正在推进FORWARD - 53试验 预计2024年第三季度得到相关数据 若结果积极将推进更广泛的DMD项目[4] - 在AATD（GalNAc - RNA编辑）方面WVE - 006正在进行RestorAATion - 2研究 2024年第三季度已开始给药 预计第四季度得到机制验证数据[5] - 在肥胖症（GalNAc - siRNA）方面WVE - 007有潜力成为一线单一疗法等 计划2025年第一季度开展临床试验 今年将分享更多临床前数据[6][7] - 公司计划2024年秋季举办研发日 将展示创新成果和新的临床前数据 持续推进RNA治疗药物管线[8] 财务亮点 - 截至2024年6月30日现金及现金等价物为1.54亿美元 预计可支持运营至2025年第四季度[9] - 2024年第二季度营收1970万美元 研发费用4040万美元 管理费用1430万美元 净亏损3290万美元[9] 投资者会议 - 公司将于美国东部时间今日上午8:30举行投资者电话会议和网络直播 回顾2024年第二季度财务结果和管线更新[10]

Successful clinical translation of Wave's RNA medicines platform in HD patients with WVE-003 provides further validation of Wave's proprietary platform with PN and stereochemistry; opt-in package for WVE-003 submitted to partner Takeda and engagement with regulators initiated to discuss potential path to accelerated approval Dystrophin data on track for 3Q 2024 from potentially registrational FORWARD-53 trial of WVE-N531, which has previously demonstrated industry-leading exon skipping of 53%; positive data ...

CAMBRIDGE, Mass., Aug. 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Wave Life Sciences Ltd. (Nasdaq: WVE), a clinical-stage biotechnology company focused on unlocking the broad potential of RNA medicines to transform human health, will host a live webcast and conference call at 8:30 a.m. ET on Thursday, August 8, 2024, to review the company's second quarter 2024 financial results and provide business updates. The webcast and conference call may be accessed by visiting "Investor Events" on the investors section of the Wave ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ______ to ______ Commission File Number: 001-37627 WAVE LIFE SCIENCES LTD. (Exact name of registrant as specified in its charter) Singapore 98-1356880 (State or ...

临床试验进展 - 公司正在推进AATD项目WVE-006的RestorAATion-2临床试验，预计2024年将获得机制验证数据[3][4] - 公司正在推进INHBE项目的临床试验，预计2025年第一季度启动临床试验，该项目具有潜在的最佳在类地位[6][7][8][9][10] - 公司的杜氏肌营养不良(DMD)项目FORWARD-53正在推进，预计2024年第三季度获得可能具有注册意义的24周肌肉蛋白表达数据[13][15] - 公司的亨廷顿氏病(HD)项目WVE-003的SELECT-HD多剂量数据有望在2024年第二季度公布，这是一个首创的针对性降低突变型HTT蛋白而保留野生型HTT蛋白的疗法[16][17][18][20] 合作项目进展 - 公司与GSK的合作持续推进，已推进首两个合作项目进入开发候选物阶段，这些项目使用公司的GalNAc-siRNA技术[11][12] 财务状况 - 公司现金及现金等价物为18.0922亿美元[29] - 公司总资产为23.527亿美元[29] - 公司总负债为20.2007亿美元[29] - 公司研发费用为3.3447亿美元[31] - 公司一季度营收为1.2538亿美元[31] - 公司一季度净亏损为3.1558亿美元[31] - 公司一季度每股亏损为0.24美元[31] - 公司一季度研发费用为3.3447亿美元[31] - 公司一季度管理费用为1.3549亿美元[31] - 公司一季度其他收益净额为2900万美元[31]

Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE) Q4 2023 Earnings Call Transcript March 6, 2024 8:30 AM ET Company Participants Kate Rausch - Vice President, Investor Relations & Corporate Affairs Paul Bolno - President & Chief Executive Officer Anne-Marie Li-Kwai-Cheung - Chief Development Officer Kyle Moran - Chief Financial Officer Conference Call Participants Timur Ivannikov - Raymond James Salim Syed - Mizuho Joon Lee - Truist Joseph Schwartz - Leerink Partners Luca Issi - RBC Capital Andrew Fein - H.C. Wainwright ...