业务进展 - Wave Life Sciences是一家专注于挖掘RNA药物潜力以改善人类健康的临床阶段生物技术公司 公司宣布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩并提供业务更新[1] - 在HD（等位基因选择性沉默）方面WVE - 003临床数据积极 已提交相关资料给合作伙伴武田并与监管机构接触商讨加速批准路径 预计年底前武田做出决定并得到监管机构反馈[3] - 在DMD（外显子跳跃）方面WVE - N531之前研究达到行业领先的外显子跳跃水平 正在推进FORWARD - 53试验 预计2024年第三季度得到相关数据 若结果积极将推进更广泛的DMD项目[4] - 在AATD（GalNAc - RNA编辑）方面WVE - 006正在进行RestorAATion - 2研究 2024年第三季度已开始给药 预计第四季度得到机制验证数据[5] - 在肥胖症（GalNAc - siRNA）方面WVE - 007有潜力成为一线单一疗法等 计划2025年第一季度开展临床试验 今年将分享更多临床前数据[6][7] - 公司计划2024年秋季举办研发日 将展示创新成果和新的临床前数据 持续推进RNA治疗药物管线[8] 财务亮点 - 截至2024年6月30日现金及现金等价物为1.54亿美元 预计可支持运营至2025年第四季度[9] - 2024年第二季度营收1970万美元 研发费用4040万美元 管理费用1430万美元 净亏损3290万美元[9] 投资者会议 - 公司将于美国东部时间今日上午8:30举行投资者电话会议和网络直播 回顾2024年第二季度财务结果和管线更新[10]