RNA药物平台和管线 - 公司专注于利用RNA药物平台PRISM®开发治疗罕见和常见疾病的候选药物[58] - 公司的RNA药物平台PRISM®结合多种调控模式、化学创新和深入洞察人类遗传学,可以提供治疗罕见和常见疾病的科学突破[58] - 公司的RNA靶向调控模式包括RNA编辑、剪接、反义抑制和RNA干扰,为设计和持续交付最佳解决方案提供独特能力[58] - 公司的主要项目涉及罕见和常见疾病,包括α1抗胰蛋白酶缺乏症、肥胖、杜氏肌营养不良和亨廷顿病[58,59,60] - 公司正在推进新的靶点,包括利用RNA编辑技术治疗AATD和其他更常见疾病,并与GSK合作拓展管线,已有两个项目进入开发候选化合物阶段[79,80] 主要项目进展 - 公司的AATD项目WVE-006是首个利用RNA编辑技术的候选药物,可同时改善肺部和肝脏症状[63,64] - 公司与GSK达成战略合作,GSK获得WVE-006的全球独家许可,公司有资格获得高达5.25亿美元的里程碑付款和高个位数至高十几%的特许权使用费[65] - 公司的肥胖项目WVE-007是一种GalNAc-siRNA,设计用于沉默INHBE基因以诱导脂肪分解并保持肌肉量[68,69] - 公司的杜氏肌营养不良项目WVE-N531是一种旨在跳过外显子53的候选药物,可恢复功能性肌营养不良蛋白的表达[70,71,72] - 公司的亨廷顿病项目WVE-003是一种针对单核苷酸多态性的等位基因选择性寡核苷酸,旨在选择性降低致病性突变型亨廷汀蛋白[73,74] - SELECT-HD临床试验结果显示,WVE-003可以显著、持久和选择性地降低脑脊液中的突变型猩红素蛋白水平,最高达46%,同时保留了正常蛋白水平,并与大脑萎缩减慢呈现统计学相关性[77] 财务状况 - 公司在2024年上半年持续亏损,累计亏损超过10.89亿美元,预计未来将继续亏损[81,82] - 收入为32.2百万美元，较上年同期35.0百万美元略有下降[102] - 研发费用为73.8百万美元，较上年同期64.3百万美元增加9.5百万美元[103,104] - 一般及行政费用为27.8百万美元，较上年同期24.5百万美元增加3.3百万美元[105] - 其他收益净额为5.0百万美元，较上年同期5.2百万美元略有下降[106] - 公司未来12个月内现金和现金等价物预计足以维持运营[108] - 公司计划通过公开发行、私募融资等方式筹集资金以支持未来运营[108] - 公司于2022年5月4日生效了新的通用注册文件,可发行最高5亿美元的证券[108] - 公司于2024年1月从前次公开发行中获得额外1400万美元净收益[108] - 公司于2024年6月30日现金及现金等价物为1.54亿美元[108] 风险因素 - 公司预计将继续大幅投入研发和内部GMP生产等方面[113] - 公司未来资本需求取决于多个因素,包括研发进度、产品特点、制造成本、合作里程碑事件、监管审批、市场接受度等[114] - 公司目前没有承诺的外部资金来源,未来可能需要通过股权融资或债务融资等方式筹集资金[114] - 公司面临利率波动、汇率变动、通胀和资本市场风险[115][116][117][118][119] - 公司过去两年内汇率变动对财务状况影响有限[117] - 未来如果通胀持续上升,公司预计临床试验、人工成本等运营成本将显著增加[118] - 公司目前无产品收入,未来融资能力取决于资本市场对公司股价的影响[119]