产品销售和商业化 - 公司三款获批上市药物为Livmarli、Cholbam和Chenodal[103] - 产品销售净额增加45,263万美元，主要由于2023年8月收购胆酸药组合后的销售贡献以及Livmarli在美国和部分国际市场的持续商业化[122][124] - 公司预计未来将继续产生净亏损,但预计年度总产品销售额将持续增加[105] 收购和融资 - 公司于2023年8月31日完成收购Travere Therapeutics公司的胆酸药资产组合[106,107] - 公司通过债务、股权、收益权融资以及产品销售收入为运营提供资金支持[104,105] - 公司于2023年4月完成了3.163亿美元的4%可转换票据发行,并用部分所得款项偿还了1.927亿美元的收益权购买协议[152] 研发和管理费用 - 公司正在开发新药物候选物volixibat,用于治疗原发性硬化性胆管炎和原发性胆汁性肝硬化[103,104] - 研发费用增加10,663万美元，主要用于Livmarli和volixibat项目的临床试验以及人员和其他一般研发活动的增加[129][130] - 研发费用增加1,933.7万美元，主要由于Livmarli和volixibat项目的费用增加、股票激励费用增加以及人员费用增加[143][144] - 销售、一般及管理费用增加16,259万美元，主要由于人员和其他薪酬相关费用、广告宣传及医学事务费用以及其他行政费用的增加[131] - 销售、一般及管理费用增加3,170万美元，主要由于人员费用、广告宣传费和其他行政费用的增加[145] 收益权购买协议 - 公司于2023年第二季度终止了收益权购买协议,并确认了终止损失[114] - 终止收益权购买协议的损失减少49,076万美元，2023年第二季度公司提前偿还了该协议[132] - 终止收益权购买协议的损失为零，2023年同期为4,910万美元[146] 财务收益和成本 - 公司的利息收入来自于现金等价物和投资的利息收入[115] - 利息收入减少141万美元，利息费用减少157万美元[132][133] - 利息收入增加120万美元，主要由于现金等价物和投资余额增加以及利率上升[147] - 利息费用减少80万美元，主要由于可转换票据利息费用的减少[148] 其他收益和成本 - 公司收购的胆酸药存货以公允价值计量,导致销售成本高于历史成本,对毛利率产生负面影响[111] - 销售成本增加13,415万美元，主要由于许可费用增加4,600万美元、收购无形资产摊销增加4,300万美元、产品销售成本增加3,100万美元以及其他费用增加[127] - 其他收益净额增加586万美元，主要由于外币净资产和负债的未实现汇兑收益[134] - 其他收益净额为210万美元，2023年同期为费用110万美元，主要由于外币资产和负债的未实现汇兑收益[149] 现金流和财务状况 - 截至2024年6月30日，公司拥有2.954亿美元的现金、现金等价物和投资[150] - 公司上半年经营活动产生的净现金为1,140万美元，主要由于净亏损4,990万美元被非现金调整4,040万美元所抵消[155] - 公司上半年投资活动使用的净现金为7,270万美元，主要用于6,190万美元的投资购买和1,000万美元的里维马利里程碑付款[157] - 公司上半年筹资活动产生的净现金为850万美元，主要来自员工股权激励行权[157] 风险和内部控制 - 公司的许可收入取决于被许可方未来里程碑的实现,这不在公司的控制范围内[110] - 公司面临利率风险和汇率风险,但目前影响较小[158][159] - 公司存在内部控制重大缺陷,正在采取补救措施[161][162][163][164] - 公司目前未涉及重大诉讼[165]

财务业绩 - 第二季度全球净产品销售额为7780万美元，有望实现全年310-320亿美元的指引[3] - CHOLBAM和CHENODAL第二季度净销售额为3050万美元[3] - LIVMARLI第二季度净销售额为4720万美元,同比增长45%[3] - 2023年6月30日半年度总收入为147,097千美元，较2023年同期增长113%[21] - 2023年6月30日半年度产品销售净收入为146,677千美元，较2023年同期增长138%[21] - 2023年6月30日半年度净亏损为49,917千美元，较2023年同期减少52%[21] 研发进展 - LIVMARLI获得欧洲PFIC患者3个月及以上年龄段的上市批准[4] - LIVMARLI获得美国PFIC患者12个月及以上年龄段的适应症扩展[4] - 启动LIVMARLI EXPAND研究,探索其在其他胆汁淤积性疾病中缓解瘙痒的潜力[4] - 提交了chenodiol用于治疗CTX的新药申请[4] - volixibat在VISTAS PSC和VANTAGE PBC研究中取得积极的中期结果[4] 财务状况 - 第二季度总运营费用为1.021亿美元,其中包括1770万美元的非现金股票激励和折旧摊销费用[5] - 截至6月30日,公司现金、现金等价物和投资总额为2.954亿美元[5] - 2023年6月30日现金及现金等价物为233,245千美元，较2023年12月31日增加8%[26] - 2023年6月30日存货为20,438千美元，较2023年12月31日减少8%[26] - 2023年6月30日应收账款为60,430千美元，较2023年12月31日减少11%[26] - 2023年6月30日无形资产净值为261,768千美元，较2023年12月31日增加3%[26] - 2023年6月30日总负债为431,766千美元，较2023年12月31日增加8%[26] 研发费用和销售费用 - 2023年6月30日半年度研发费用为64,894千美元，较2023年同期增加42%[21] - 2023年6月30日半年度销售、一般及管理费用为94,846千美元，较2023年同期增加50%[21]

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) shares rallied 7.3% in the last trading session to close at $43.33. This move can be attributable to notable volume with a higher number of shares being traded than in a typical session. This compares to the stock's 21.9% gain over the past four weeks.Last week, the FDA approved a label expansion for the company’s lead drug, Livmarli, for the treatment of cholestatic pruritus in patients with progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) aged 12 months and above as ...

libre de droit Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM) develops innovative therapies for rare liver diseases. It focuses on regulating bile acids to address cholestasis, inborn errors of bile acid metabolism, and cholesterol metabolism disorders. MIRM’s portfolio includes Livmarli for Alagille syndrome and progressive familial intrahepatic cholestasis, Cholbam for bile acid synthesis disorders and peroxisomal disorders, and Chenodal for gallstone disease and potentially cerebrotendinous xanthomatosis. Also, ...

文章核心观点 - 欧洲委员会批准了Mirum Pharmaceuticals公司的主要药物Livmarli(maralixibat)口服溶液用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的新适应症 [1][2][3] - 该批准是基于III期MARCH研究的数据,该研究评估了Livmarli在不同基因型PFIC患者中的疗效 [3][4] - 研究结果显示,Livmarli治疗可显著降低瘙痒和血清胆汁酸,并改善总胆红素和生长情况 [4] - Livmarli已获美国FDA批准用于治疗5岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒,欧洲批准适用于3个月及以上患者 [6][7] - Mirum公司还向FDA提交了补充新药申请,寻求扩大Livmarli较高浓度制剂的适应症,包括治疗更小年龄PFIC患者 [8] - Livmarli 2023年第一季度销售额达4,280万美元,同比增长近47%,PFIC适应症批准将进一步推动2024年销售 [9] 行业和公司相关信息 - Mirum公司目前评级为Zacks Rank 3(Hold) [11] - 同行业中Acrivon Therapeutics、Anavex Life Sciences和RAPT Therapeutics等公司评级为Zacks Rank 2(Buy) [11] - Acrivon Therapeutics、Anavex Life Sciences和RAPT Therapeutics近期业绩预测和股价表现良好 [11][12][14][15][16]

Shares of Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) have rallied 31.5% in the past three months against the industry’s decrease of 1.5%.Last month, the company submitted a new drug application (NDA) seeking approval for chenodiol for treating cerebrotendinous xanthomatosis (CTX) patients in the United States. The NDA filing was based on positive data from the phase III RESTORE study.Data from the study showed that treatment with chenodiol significantly improved serum cholestanol. The RESTORE study met its primary ...

Shares of Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) were up 27.3% on Jun 17 after the company announced positive interim data from two phase IIb studies, which evaluated its oral ileal bile acid transporter inhibitor, volixibat, for treating patients with primary biliary cholangitis (PBC) and primary sclerosing cholangitis (PSC).The phase IIb VISTAS study investigated volixibat for the treatment of PSC, while the phase IIb VANTAGE study evaluated volixibat for the treatment of PBC.Interim data from the VANTAGE stu ...

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) shares rallied 27.3% in the last trading session to close at $33. This move can be attributable to notable volume with a higher number of shares being traded than in a typical session. This compares to the stock's 7.7% gain over the past four weeks.Shares of the company rallied, driven by optimism over the announcement of the positive interim data from two phase IIb studies evaluating volixibat in patients with primary biliary cholangitis and primary sclerosing cholangitis ...

Loading...Loading...Monday, Mirum Pharmaceuticals Inc. MIRM announced interim results from two Phase 2b studies evaluating volixibat for primary biliary cholangitis (PBC) and primary sclerosing cholangitis (PSC).Interim results from the VANTAGE study evaluating volixibat in patients with PBC demonstrated a statistically significant (-3.82, p<0.0001) improvement in pruritus (itch) for volixibat and a placebo-adjusted difference of -2.32 points in the primary endpoint, p=0.0026, as measured by the Adult ItchR ...

It has been about a month since the last earnings report for Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) . Shares have lost about 3.4% in that time frame, underperforming the S&P 500. Will the recent negative trend continue leading up to its next earnings release, or is Mirum Pharmaceuticals due for a breakout? Before we dive into how investors and analysts have reacted as of late, let's take a quick look at the most recent earnings report in order to get a better handle on the important drivers. Mirum's Q1 Earnings ...