文章核心观点 - 欧洲委员会批准了Mirum Pharmaceuticals公司的主要药物Livmarli(maralixibat)口服溶液用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的新适应症 [1][2][3] - 该批准是基于III期MARCH研究的数据,该研究评估了Livmarli在不同基因型PFIC患者中的疗效 [3][4] - 研究结果显示,Livmarli治疗可显著降低瘙痒和血清胆汁酸,并改善总胆红素和生长情况 [4] - Livmarli已获美国FDA批准用于治疗5岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒,欧洲批准适用于3个月及以上患者 [6][7] - Mirum公司还向FDA提交了补充新药申请,寻求扩大Livmarli较高浓度制剂的适应症,包括治疗更小年龄PFIC患者 [8] - Livmarli 2023年第一季度销售额达4,280万美元,同比增长近47%,PFIC适应症批准将进一步推动2024年销售 [9] 行业和公司相关信息 - Mirum公司目前评级为Zacks Rank 3(Hold) [11] - 同行业中Acrivon Therapeutics、Anavex Life Sciences和RAPT Therapeutics等公司评级为Zacks Rank 2(Buy) [11] - Acrivon Therapeutics、Anavex Life Sciences和RAPT Therapeutics近期业绩预测和股价表现良好 [11][12][14][15][16]