Mirum Pharmaceuticals, Inc.’s (MIRM) lead product, Livmarli (maralixibat), an orally administered ileal bile acid transporter (“IBAT”) inhibitor, is approved for the treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) worldwide. Sales of Livmarli have been rising steadily since its approval and launch in 2021.In March 2024, the FDA approved a label expansion for Livmarli oral solution to include the treatment of cholestatic pruritus in patients aged five years and older with progress ...

财务数据和关键指标变化 - 总收入在2024年第一季度为6920万美元,较2023年同期的3160万美元增长137% [34] - 总运营费用为9570万美元,其中研发费用为3220万美元,销售及一般管理费用为4560万美元,销售成本为1780万美元,包括1710万美元的非现金费用 [35] - 截至2024年3月31日,现金、现金等价物和投资总额增加至3.028亿美元,较2023年年末的2.863亿美元有所增加,主要是由于营运资金的减少 [36][37] 各条业务线数据和关键指标变化 - LIVMARLI全球净销售额为4280万美元,较2023年第四季度的4140万美元和去年同期的2910万美元均有所增长 [19] - 美国LIVMARLI销售额为3080万美元,国际LIVMARLI销售额为1210万美元 [19] - CHOLBAM和CHENODAL的净销售额为2610万美元 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国LIVMARLI业务受到网络安全事件的影响,导致保险理赔处理暂时中断,估计对第一季度销售产生约300万美元的影响 [20] - 国际市场LIVMARLI需求持续增长,公司最近在意大利启动了新的市场 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进LIVMARLI在PFIC适应症的扩展,并准备提交CHENODAL治疗CTX的新药申请 [12][13] - 公司正在推进volixibat在原发性硬化性胆管炎(PSC)和原发性胆汁性胆管炎(PBC)适应症的开发,计划在6月进行中期分析 [26][28] - 公司认为volixibat的剂量设计可能带来优势,与竞争对手产品相比具有潜在优势 [74] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2024年业务发展良好,有望实现310-320百万美元的全年收入目标 [12][18] - 公司在商业化、适应症扩展和管线推进等关键战略目标上取得进展,财务状况良好,为未来发展奠定了基础 [11][15] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jessica Fye 提问** volixibat研究中,患者允许使用哪些可能也能改善瘙痒的背景药物,这对研究结果有何影响 [44] **Joanne Quan 回答** 公司在PBC研究中允许患者使用或不使用ursodiol,在PSC研究中没有其他治疗选择,这样的设计可以反映真实世界的情况,有利于研究结果的转化 [46][47] 问题2 **Mani Foroohar 提问** 第一季度3百万美元的销售影响是否为一次性的,以及这个影响在LIVMARLI和其他产品之间的分配 [52] **Peter Radovich 回答** 这是一次性影响,到季度末已经解决,总体需求仍在增长,影响在各产品间大致按销售占比分配 [53][54][55] 问题3 **Joanne Quan 回答** volixibat在PBC和PSC研究的中期分析主要关注瘙痒改善、安全性和生物标志物等,不会涉及其他肝功能指标,更全面的数据将在最终结果中提供 [81][85]

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (MIRM) incurred first-quarter 2024 loss of 54 cents per share, wider than the Zacks Consensus Estimate of a loss of 40 cents. The company had reported a loss of 80 cents per share in the year-ago quarter.Revenues in the first quarter totaled $69.2 million, up almost 118.9% year over year. The figure, however, missed the Zacks Consensus Estimate of $70 million. The top line comprised Livmarli (maralixibat) sales, newly acquired Cholbam and Chenodal sales and minimal license and ot ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 _____________________________________________________________________________ FORM 10-Q _____________________________________________________________________________ (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transit ...

Exhibit 99.1 Mirum Pharmaceuticals Reports First Quarter 2024 Financial Results and Provides Business Update • First quarter 2024 total revenue of $69.2 million, on track to achieve full-year guidance of $310 to $320 million • FDA approval of LIVMARLI for cholestatic pruritus in PFIC patients achieved in March • Volixibat VISTAS and VANTAGE interim analyses scheduled for June of 2024 • Cash balance of $302.8 million as of March 31, 2024 • Conference call to provide business updates today, May 8 at 1:30 p.m. ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-38981 Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 83-1281555 (State or other jurisdic ...

Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) Q4 2023 Earnings Conference Call February 28, 2024 5:00 PM ET Company Participants Andrew McKibben - Vice President-Investor Relations Chris Peetz - Chief Executive Officer Peter Radovich - President & Chief Operating Officer Joanne Quan - Chief Medical Officer Eric Bjerkholt - Chief Financial Officer Conference Call Participants Lili Nsongo - Leerink Partners Brian Skorney - Baird Ed Arce - H.C. Wainwright Operator Good afternoon, ladies and gentlemen. Thank you fo ...

业绩总结 - Mirum Pharmaceuticals在2024年预计净产品销售额为310-320百万美元[6] - Mirum Pharmaceuticals在2024年预计净产品销售额为179百万美元[6] - Mirum Pharmaceuticals在2024年预计净产品销售额为3百万美元[6] - Mirum Pharmaceuticals, Inc.在2023年实现了1.79亿美元的净产品销售额[36] - Mirum Pharmaceuticals, Inc.具有强大的财务表现，现金余额为2.86亿美元[36] 用户数据 - LIVMARLI在ALGS患者中显示出对瘙痒和无事件生存的显著影响[12] - LIVMARLI在ALGS患者中表现出长期增长潜力[15] - LIVMARLI在ALGS患者中具有良好的安全性[16] - LIVMARLI在PFIC患者中表现出高度统计学显著的效果[21] - PSC患者中IBAT抑制剂可降低瘙痒和血清胆汁酸[30] - Volixibat在PBC患者中可减轻瘙痒和血清胆汁酸[34] 新产品和新技术研发 - CHENODAL和CHOLBAM是用于罕见遗传疾病的胆酸替代疗法[18] 市场扩张和并购 - 暂无相关信息 负面信息 - LIVMARLI可能导致肝功能改变，需要在治疗期间进行定期检查[39] - LIVMARLI可能引起胃肠道问题，包括腹泻、腹痛和呕吐[40] - CHOLBAM对于某些胆汁酸合成障碍的额外表现的安全性和有效性尚未确定[42] - CHOLBAM治疗可能导致肝功能恶化，应监测肝功能并在恶化时停止治疗[43][44][45]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第三季度实现总收入47.7百万美元,较上一季度增长47% [41] - LIVMARLI产品销售额为38.7百万美元,同比增长超过100% [41] - CHENODAL和CHOLBAM产品销售额为9百万美元,这是自8月31日交易完成后的首个季度贡献 [41] - 总运营费用为72.9百万美元,包括研发费用26.1百万美元、销售及管理费用36.5百万美元、销售成本10.2百万美元 [42] - 第三季度净亏损23.6百万美元,每股亏损0.57美元,其中包括8.4百万美元的股份支付费用和2.6百万美元的无形资产摊销 [42] - 截至9月30日,公司现金、现金等价物和投资总额为306百万美元 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - LIVMARLI在美国市场销售额为28.6百万美元,继续保持强劲增长 [22] - 国际市场LIVMARLI销售也保持良好势头,特别是在德国和法国等分销市场 [22] - CHENODAL和CHOLBAM产品的商业模式与LIVMARLI高度相似,有望带来协同效应 [23][24] - 公司将加大对CTX患者早期诊断的投入,以提高诊断率和治疗覆盖率 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场LIVMARLI销售持续强劲增长,第三季度收入为28.6百万美元 [22] - 国际市场LIVMARLI销售也保持良好势头,特别是在德国和法国等分销市场 [22] - 公司预计未来国际市场LIVMARLI销售会存在一定季度波动 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司通过收购CHENODAL和CHOLBAM,建立了领先的儿科肝病产品组合,并提供免费的胆汁酸基因检测服务 [16][23][26] - 公司计划于2024年上半年向FDA提交CHENODAL治疗CTX的新药申请 [17][34] - 公司正在加大对CTX等罕见病的诊断和治疗覆盖,以提高患者识别和早期治疗 [27] - 公司正在推进LIVMARLI在PFIC和胆道闭锁适应症的临床开发,并计划于明年上半年进行volixibat在PSC和PBC适应症的中期分析 [18][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在过去5年取得了长足进步,未来仍有更多发展空间 [13] - LIVMARLI在Alagille综合征患者中的强劲销售反映了该药物的积极影响,以及公司团队的出色执行力 [14][15] - 公司通过收购CHENODAL和CHOLBAM,建立了领先的儿科肝病产品组合,并带来了约1亿美元的年度净销售额 [16] - 公司对CHENODAL治疗CTX的III期临床数据结果感到非常兴奋,这是CTX患者的重要进展 [17][30][31][32] - 公司对LIVMARLI在PFIC和胆道闭锁适应症,以及volixibat在PSC和PBC适应症的未来发展前景充满信心 [18][35][38] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Josh Schimmer提问** 询问LIVMARLI在美国和国际市场的销售情况,以及是否有患者从LIVMARLI转向Bylvay的情况 [47][52] **Christopher Peetz和Peter Radovich回答** - 美国市场LIVMARLI销售持续强劲增长,第三季度收入为28.6百万美元,超过上一季度 [51] - 国际市场LIVMARLI销售也保持良好势头,特别是在欧洲 [53] - 公司尚未观察到大量患者从LIVMARLI转向Bylvay的情况 [51] 问题2 **Mani Foroohar提问** 询问CHENODAL获批后,公司有哪些方式来加速产品增长,如定价、推广等 [60] **Christopher Peetz回答** - 公司计划通过提高CTX患者的诊断率来推动CHENODAL的增长,目前仅约10%的患者被诊断出来 [61] - 公司将加大在神经科、眼科、医学遗传学等领域的疾病宣传和基因检测推广,以发现更多患者 [61] 问题3 **Pamela Vig回答** - EMBARK研究纳入的患者术前胆红素水平约为10 mg/dL,术后约为7 mg/dL [56][57][58] - 研究的主要终点是6个月时胆红素百分比变化,次要终点包括将患者胆红素降至2 mg/dL以下的比例 [76] - 自然历史数据显示,术后3个月仅约50%的患儿能将胆红素降至2 mg/dL以下,大部分患儿胆红素水平在2-6 mg/dL之间 [76]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ___________ to _______________ Commission File Number 001-38981 Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delawar ...