业绩总结 - Mirum Pharmaceuticals在2024年预计净产品销售额为310-320百万美元[6] - Mirum Pharmaceuticals在2024年预计净产品销售额为179百万美元[6] - Mirum Pharmaceuticals在2024年预计净产品销售额为3百万美元[6] - Mirum Pharmaceuticals, Inc.在2023年实现了1.79亿美元的净产品销售额[36] - Mirum Pharmaceuticals, Inc.具有强大的财务表现，现金余额为2.86亿美元[36] 用户数据 - LIVMARLI在ALGS患者中显示出对瘙痒和无事件生存的显著影响[12] - LIVMARLI在ALGS患者中表现出长期增长潜力[15] - LIVMARLI在ALGS患者中具有良好的安全性[16] - LIVMARLI在PFIC患者中表现出高度统计学显著的效果[21] - PSC患者中IBAT抑制剂可降低瘙痒和血清胆汁酸[30] - Volixibat在PBC患者中可减轻瘙痒和血清胆汁酸[34] 新产品和新技术研发 - CHENODAL和CHOLBAM是用于罕见遗传疾病的胆酸替代疗法[18] 市场扩张和并购 - 暂无相关信息 负面信息 - LIVMARLI可能导致肝功能改变，需要在治疗期间进行定期检查[39] - LIVMARLI可能引起胃肠道问题，包括腹泻、腹痛和呕吐[40] - CHOLBAM对于某些胆汁酸合成障碍的额外表现的安全性和有效性尚未确定[42] - CHOLBAM治疗可能导致肝功能恶化，应监测肝功能并在恶化时停止治疗[43][44][45]