文章核心观点 - 公司将于下周向美国FDA提交生物制品许可申请(BLA),申请批准其产品Ryoncil®(remestemcel-L)用于治疗儿童难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD) [1] - 公司是开发同种异体(现成)细胞医药用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的全球领导者 [2] - 公司拥有广泛的全球知识产权组合,保护延伸至2041年以后的所有主要市场 [3] - 公司正在开发用于不同适应症的产品候选药物,包括儿童和成人的炎症性疾病以及心力衰竭和慢性腰痛 [4] 公司概况 - 公司总部位于澳大利亚、美国和新加坡,在澳大利亚证券交易所和纳斯达克上市 [5] - 公司已在日本和欧洲通过授权商业化两款产品,并在欧洲和中国建立了某些III期资产的商业合作伙伴关系 [4] - 公司拥有工业规模、可冷冻保存的现成细胞治疗产品,具有明确的药物发布标准,计划可随时提供给全球患者 [3]

NEW YORK, July 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), global leader in allogeneic cellular medicines for inflammatory diseases, today confirmed that it will file its Biologics License Application (BLA) for approval of Ryoncil® (remestemcel-L) in the treatment of children with steroid- refractory acute graft versus host disease (SR-aGVHD) with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) next week. About Mesoblast Mesoblast (the Company) is a world leader in developing allogene ...

文章核心观点 - 公司正在积极推进多个产品的临床试验和监管申请,包括用于治疗儿童和成人急性移植物抗宿主病(aGVHD)的remestemcel-L,以及用于治疗终末期缺血性心力衰竭的rexlemestrocel-L [2][3][6][7][8][9] - 公司已获得FDA的加速审批路径支持,并计划与FDA进行预生物制品许可申请(BLA)会议,讨论数据呈现和时间安排 [6][9] - 公司还获得了FDA的罕见儿科疾病指定(RPD),用于治疗先天性心脏病的rexlemestrocel-L,这可能使公司获得优先审评券 [10][11] - 公司正在进行第二阶段3期试验,评估rexlemestrocel-L治疗慢性低背痛 [12] - 公司通过增发和债务减免等方式,进一步加强了资产负债表,并实施了成本控制措施,以支持关键项目的推进 [14][15][16] 财务摘要 - 公司本季度现金余额为1.17亿澳元(约7640万美元) [14] - 公司实现了净经营现金支出的28%同比下降,并计划在2024财年实现15%的全年净经营支出下降 [14][15] - 公司董事和高管自愿调减薪酬,以获取股权激励 [17] 公司概况 - 公司是异基因细胞治疗领域的全球领导者,拥有广泛的知识产权保护 [19][20] - 公司正在开发remestemcel-L和rexlemestrocel-L两大技术平台的多个产品候选药物 [21] - 公司已在日本和欧洲实现两款产品的商业化,并建立了欧洲和中国的商业合作伙伴关系 [21] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处,在澳交所和纳斯达克上市 [22]

mesoblast Global Leader in Allogeneic Cellular Medicines for Inflammatory Diseases February 2024 ASX: MSB; Nasdaq: MESO Financial Results and Operational Update for the Half-Year Ended December 31, 2023 CAUTIONARY NOTE REGARDING FORWARD-LOOKING STATEMENTS This presentation includes forward-looking statements that relate to future events or our future financial performance and involve known and unknown risks, uncertainties and other factors that may cause our actual results, levels of activity, performance o ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年12月31日,现金储备为7760万美元,完成了6030万澳元的机构配售和权益发行 [28] - 在2023年12月31日结束的6个月期间,经营活动现金流出减少14% [30] - 2023年12月31日结束的6个月期间,税后亏损减少21% [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 收入3.4百万美元主要来自日本TEMCELL的版税 [31] - 制造支出减少47%,主要用于为儿童急性GVHD的remestemcel-L产品生成新的效价和特性数据 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司拥有超过1100项专利和专利申请,是间充质干细胞领域的知识产权领导者 [8] - 公司拥有可扩展的商业化规模制造工艺,产品可冷冻运输至终端用户 [9][10] - 公司正在开发两大产品平台:remestemcel和rexlemestrocel,用于治疗多种适应症 [3][5][7] - 公司正在与骨髓移植临床试验网络合作,开展成人难治性急性GVHD的关键性试验 [4][21] - 公司正在与FDA讨论rexlemestrocel在心力衰竭和慢性低背痛适应症的监管路径 [22][24][57] - 公司获得了rexlemestrocel在儿童罕见心脏病适应症的罕见儿童疾病和孤儿药认定 [25][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司正在与FDA就remestemcel在儿童和成人GVHD适应症的监管路径进行积极沟通 [18][19][21][43][44] - 公司有望在2023年第二季度启动成人难治性急性GVHD的关键性试验 [15][21] - 公司有望在2023年第二季度与FDA讨论rexlemestrocel在先天性心脏病适应症的监管路径 [16][26] - 公司已启动rexlemestrocel慢性低背痛适应症的关键性试验,并获得了RMAT认定 [17][57][58] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Louise Chen 提问** 询问了公司对儿童GVHD适应症的定价预期,以及公司的现金流和未来开支情况 [65][66] **Silviu Itescu 回答** - 公司无法公开披露儿童GVHD适应症的定价,但会参考CAR-T疗法和基因疗法的定价水平 [65] - 公司将继续控制开支,预计未来12个月有足够现金完成成人GVHD和慢性低背痛的关键性试验 [66] - 公司正在与战略合作伙伴洽谈,未来可能获得额外现金流支持 [66]

公司概况 - Mesoblast是全球领先的异基因细胞药物治疗炎症性疾病的公司[1] - Mesoblast的股票代码为ASX: MSB; Nasdaq: MESO[1] 产品与疗法 - Mesoblast致力于将创新的细胞药物带到市场，治疗严重和危及生命的疾病[3] - Mesoblast开发了基于专有的新型异基因细胞疗法平台的细胞药物，无需供体匹配或免疫抑制[4] 产品展望 - Remestemcel-L长期数据显示超过4年的生存益处持久性[5] - Rexlemestrocel-L用于心力衰竭患者的第一阶段3试验已完成[8] 知识产权与制造 - Mesoblast的全球知识产权（IP）资产提供了重要的竞争优势[11] - Mesoblast的商业规模制造过程和设施可满足国际监管机构的严格标准[12] 研发与数据 - Mesoblast的研发支出减少了47%，从1280万美元降至670万美元，当前期间的成本包括FDA要求的新效力和特性数据，这些数据已在即将举行的与FDA的会议前提交[40] - Mesoblast与FDA讨论了REVASCOR如何改善心力衰竭患者的主要结果，包括死亡率，FDA预计将在下个月提供会议记录[28] 财务状况 - Mesoblast的现金储备截至2023年12月31日为77.6百万美元（113.5百万澳元），经过完成机构配售和权益发行后，通过实施成本控制策略强化了资产负债表[35] - Mesoblast在2023年12月31日的六个月内，净现金使用量为26.6百万美元，较去年同期减少14%[36]

mesoblast Global Leader in Allogeneic Cellular Medicines for Inflammatory Diseases August 2023 ASX: MSB; Nasdaq: MESO Financial Results and Operational Update for the Year Ended June 30, 2023 CAUTIONARY NOTE REGARDING FORWARD-LOOKING STATEMENTS This presentation includes forward-looking statements that relate to future events or our future financial performance and involve known and unknown risks, uncertainties and other factors that may cause our actual results, levels of activity, performance or achieveme ...

Mesoblast Limited (NASDAQ:MESO) Q4 2023 Results Conference Call August 30, 2023 6:30 PM ET Company Participants Dr. Silviu Itescu - Chief Executive Officer Dr. Eric Rose - Chief Medical Officer Andrew Chaponnel - Interim Chief Financial Officer Dr. Philip Krause - Board Member Conference Call Participants Louise Chen - Cantor Edward Tenthoff - Piper Sandler Sami Corwin - William Blair John Hester - Bell Potter Operator Hello and welcome to the Mesoblast Financial Results for the Period Ended June 30, 2023. ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 ______________________________ FORM 20-F ______________________________ o REGISTRATION STATEMENT PURSUANT TO SECTION 12(b) OR (g) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 OR x ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended June 30, 2023 OR o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 OR o SHELL COMPANY REPORT PUR ...

财务数据和关键指标变化 - 在第三季度,公司的营收主要来自于日本销售TEMCELL的版税,尽管销量增加了4%,但由于日元兑美元汇率下降,报告的收入略有下降 [7] - 公司的研发支出下降了14%,主要用于支持remestemcel-L的BLA再次提交和rexlemestrocel-L关键试验的准备 [9] - 公司在第三季度的净现金使用为1620万美元,较上年同期增加4%,但较2021财年第三季度下降34% [7] - 公司在4月完成了4000万美元的全球私募配售,截至3月31日,公司手头现金为4880万美元,加上4月的配售,公司拥有8880万美元的现金 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 - remestemcel-L用于治疗儿童难治性急性GVHD是公司最先进的产品,目前正在FDA审评,预计8月2日获得PDUFA决定 [5][17] - remestemcel-L还在开发用于成人难治性GVHD、急性呼吸窘迫综合征和炎症性肠病 [5] - rexlemestrocel-L用于治疗慢性炎症性腰痛和心力衰竭,已获得FDA的RMAT指定 [5][38][39] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目标市场是全球每年超过30,000例异基因骨髓移植患者中的严重GVHD患者,其中约20%为儿童 [12] - 在慢性腰痛市场,美国和欧盟5国共有700万患者,其中50%使用阿片类药物 [37] - 在心力衰竭市场,公司关注从II-IV级心衰患者到需要LVAD植入的终末期患者 [44] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司拥有两大细胞治疗平台,正在开发多个适应症,包括GVHD、腰痛和心力衰竭 [4][5] - 公司正在为remestemcel-L的潜在上市做准备,包括与高量移植中心合作、建立商业团队、与支付方接洽等 [34][35][36] - 公司计划在今年第三季度启动rexlemestrocel-L用于腰痛的关键III期试验,复制之前III期试验的积极结果 [38][39][40] - 公司正在与FDA讨论rexlemestrocel-L用于心力衰竭的发展路径,希望覆盖从中重度到终末期的全谱系患者 [44][45][46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对remestemcel-L在GVHD治疗中的长期疗效和产品一致性数据感到乐观,认为这些数据是BLA重新提交的关键 [21][22][23] - 公司认为,通过改进制造工艺提高产品活性,可以进一步提高remestemcel-L在严重GVHD患者中的疗效 [31][32] - 公司对rexlemestrocel-L在腰痛和心力衰竭适应症的临床数据感到兴奋,认为这些数据对患者意味着重大机遇 [37][45] - 公司表示有多种灵活的融资方式,如与学术机构合作、与投资者进行特许权使用费融资等,以支持未来的临床试验和商业化 [59][60] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Edward Tenthoff 提问** 在NDA提交前还有哪些工作需要完成? [49] **Silviu Itescu 回答** 除了完成制造现场检查外,公司还在与FDA就标签细节进行讨论,这是目前剩下的主要工作 [50] 问题2 **Sami Corwin 提问** 除了FDA给予通过外,制造现场检查报告还有其他可能的结果吗? [62] **Silviu Itescu 回答** FDA没有发出483表格,这意味着没有发现需要改进的重大问题,最终报告可能会有一些小问题,但不会有重大问题 [63] 问题3 **John Hester 提问** Slide 21显示Ryoncil在重度GVHD患者中的3个月生存率为72%,而Slide 18显示2年生存率为51%,两者差异的原因是什么? [74][75] **Silviu Itescu 回答** Slide 21是3个月的早期生存数据,Slide 18是2年的长期生存数据,前者反映了Ryoncil在最严重患者中的快速疗效,后者则显示了更持久的长期生存获益 [79][80][81]