财务数据和关键指标变化 - 截至2023年12月31日,现金储备为7760万美元,完成了6030万澳元的机构配售和权益发行 [28] - 在2023年12月31日结束的6个月期间,经营活动现金流出减少14% [30] - 2023年12月31日结束的6个月期间,税后亏损减少21% [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 收入3.4百万美元主要来自日本TEMCELL的版税 [31] - 制造支出减少47%,主要用于为儿童急性GVHD的remestemcel-L产品生成新的效价和特性数据 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司拥有超过1100项专利和专利申请,是间充质干细胞领域的知识产权领导者 [8] - 公司拥有可扩展的商业化规模制造工艺,产品可冷冻运输至终端用户 [9][10] - 公司正在开发两大产品平台:remestemcel和rexlemestrocel,用于治疗多种适应症 [3][5][7] - 公司正在与骨髓移植临床试验网络合作,开展成人难治性急性GVHD的关键性试验 [4][21] - 公司正在与FDA讨论rexlemestrocel在心力衰竭和慢性低背痛适应症的监管路径 [22][24][57] - 公司获得了rexlemestrocel在儿童罕见心脏病适应症的罕见儿童疾病和孤儿药认定 [25][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司正在与FDA就remestemcel在儿童和成人GVHD适应症的监管路径进行积极沟通 [18][19][21][43][44] - 公司有望在2023年第二季度启动成人难治性急性GVHD的关键性试验 [15][21] - 公司有望在2023年第二季度与FDA讨论rexlemestrocel在先天性心脏病适应症的监管路径 [16][26] - 公司已启动rexlemestrocel慢性低背痛适应症的关键性试验,并获得了RMAT认定 [17][57][58] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Louise Chen 提问 询问了公司对儿童GVHD适应症的定价预期,以及公司的现金流和未来开支情况 [65][66] Silviu Itescu 回答 - 公司无法公开披露儿童GVHD适应症的定价,但会参考CAR-T疗法和基因疗法的定价水平 [65] - 公司将继续控制开支,预计未来12个月有足够现金完成成人GVHD和慢性低背痛的关键性试验 [66] - 公司正在与战略合作伙伴洽谈,未来可能获得额外现金流支持 [66]