AGAMREE® is U.S. FDA approved and now available in the United States for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients 2 years of age and olderThis follows the first commercial launch of AGAMREE in Germany in January 2024 by SantheraAGAMREE is the first DMD treatment approved across the U.S., EU and UK Pratteln, Switzerland, March 14, 2024 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) is pleased to note the launch of AGAMREE® (vamorolone) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in t ...

CORAL GABLES, Fla., March 05, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Catalyst Pharmaceuticals, Inc. ("Catalyst" or "Company") (Nasdaq: CPRX), a commercial-stage biopharmaceutical company focused on in-licensing, developing, and commercializing novel medicines for patients living with rare and difficult to treat diseases, today announced that Richard J. Daly, CEO of Catalyst, along with other members of Catalyst's management team, will participate at the upcoming Barclays 26th Annual Global Healthcare Conference being hel ...

Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (CPRX) reported adjusted diluted earnings of 53 cents per share for the fourth quarter of 2023, beating the Zacks Consensus Estimate of 48 cents. The company reported adjusted diluted earnings of 31 cents in the year-ago quarter.Total revenues amounted to $110.6 million in the reported quarter, which surpassed the Zacks Consensus Estimate of $106 million. Total product revenues surged 82% from the year-ago quarter’s $60.8 million. The top line primarily comprised product sales ...

Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CPRX) Q4 2023 Earnings Conference Call February 29, 2024 8:30 AM ET Company Participants Michael Kalb - Executive Vice President and Chief Financial Officer Richard Daly - President and Chief Executive Officer Jeffrey Del Carmen - Executive Vice President and Chief Commercial Officer Steven Miller - Executive Vice President, Chief Operating Officer and Chief Scientific Officer Gary Ingenito - Chief Medical and Regulatory Officer Conference Call Participants Charles Du ...

Catalyst Pharmaceutical (CPRX) came out with quarterly earnings of $0.53 per share, beating the Zacks Consensus Estimate of $0.48 per share. This compares to earnings of $0.22 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of 10.42%. A quarter ago, it was expected that this specialty drug company would post a loss of $0.24 per share when it actually produced a loss of $0.24, delivering no surprise.Over the last four quarters, th ...

公司财务表现 - 公司在2023年取得了创纪录的总收入，较2022年增长85.9%[1] - 公司在2023年实现净利润34,844,000美元，较2022年同期的25,471,000美元有增长[37] - Catalyst Pharmaceuticals, Inc.的非GAAP净收入为60,100,000美元，较2022年同期的35,549,000美元有显著增长[38] 产品发展 - 公司加强了神经科学产品组合，FDA批准了AGAMREE®，并计划在2024年第一季度推出[2] - 公司宣布了2024年全年总收入指导，包括FIRDAPSE、AGAMREE和FYCOMPA的预期产品收入[8] - 公司预计2024年将实现总收入在4.55亿至4.75亿美元之间，其中包括FIRDAPSE和AGAMREE的预期产品收入[26] 资本运作 - 公司完成了1.5亿美元的普通股发行，净收益约1.4亿美元，用于潜在产品候选物的收购和一般企业用途[13] 合作与活动 - 公司与Sofie's Journey合作，在第11届癫痫意识和教育博览会上关注癫痫问题[14]

公司发展战略 - 公司目标是收购、开发和商业化针对罕见（孤儿）神经肌肉疾病和相邻罕见（孤儿）疾病的新处方药[48] - 继续推广 FIRDAPSE® 用于治疗 LEMS 并提高疾病认知度[48] - 继续推广 FYCOMPA®，并相信拥有第二个上市产品将大大增加业务[49] - 成功在美国推出 AGAMREE®，计划在 2024 年第一季度结束前推出该产品[50] - 寻求收购更多产品，通过收购临床差异化和风险适当的机会来扩大和多样化产品组合[52] 产品发展与市场拓展 - 公司与Jacobus达成和解协议，同意支付给Jacobus的考虑[68] - FIRDAPSE®获得FDA批准用于LEMS治疗[69] - FIRDAPSE®获得FDA批准扩大适用年龄范围至包括6岁及以上的儿童[70] - FDA要求公司进行多项后批准研究，包括肝功能受损对FIRDAPSE®暴露的影响研究[71] - 公司通过“Catalyst Pathways®”支持FIRDAPSE®的分发[76] - 公司提供多种财务援助计划，以帮助患者支付药物费用[79] - FIRDAPSE®在私人和公共支付者中得到广泛覆盖和报销[80] - 公司提交sNDA以增加FIRDAPSE®每日最大剂量[81] - 公司与KYE Pharmaceuticals签订授权协议，授权FIRDAPSE®在加拿大的权利[82] - 公司在日本市场获得孤儿药品认定，并与DyDo Pharma签订子授权协议[89] - FYCOMPA®的美国权利被公司以1.6亿美元的现金支付收购[120] - FYCOMPA®的专利保护主要来自两项专利，分别在2025年和2026年到期[127] - AGAMREE®是一种结构独特的类固醇抗炎药，用于治疗患有DMD的儿童和青少年[129] - 公司与Santhera签署了AGAMREE®的独家北美许可协议和投资协议[132] - AGAMREE®拥有多项专利保护，有效期从2029年到2040年不等[134] - AGAMREE®享有新化学实体独家权，将于2028年到期[135] 知识产权保护 - FIRDAPSE®的专利保护主要来自与BioMarin的许可协议，目前已获得多项专利，包括针对不同患者群体的治疗方法[93][94][95][96][97] - FIRDAPSE®在治疗LEMS患者方面取得了显著进展，获得了多项专利保护[94][95][97] - 公司积极保护FIRDAPSE®的知识产权，已对多家仿制药生产商提起专利侵权诉讼[100] - 公司拥有FIRDAPSE®商标的独家许可权，并已在美国注册[102] - 公司将继续保护和捍卫FIRDAPSE®的知识产权，以防止仿制品竞争[101] 法规合规与市场监管 - 政府机构在美国联邦、州和地方层面以及其他国家广泛监管公司的产品研发、测试、制造、标签、记录、推广等[164] - 美国药品开发流程包括：完成临床试验、提交新药申请、通过FDA审查和批准新药上市[167] - FDA批准新药前需要进行充分的实验室测试、动物研究和制剂研究[167] - FDA审查新药申请需要支付巨额申请费，审批过程漫长且困难，可能会要求额外的临床数据和信息[178] - FDA批准新药后，需要进行不良事件报告和定期报告，可能会要求进行后市场测试和监测[183] 药品市场准入 - ANDA申请人必须对FDA关于FDA橙皮书中已列出的任何专利进行认证。[188] - 新产品不会侵犯已批准产品的专利，或者这些专利无效，被称为段落IV认证。[189] - NCE获得五年的市场独家权，FDA在此期间不会批准任何寻求该药物的仿制药ANDA。[191] - 505(b)(2) NDA允许申请人在申请批准时部分依赖FDA先前批准的类似产品的信息。[193] - 505(b)(2) NDA申请人必须就其申请依赖的已批准产品的专利提交专利认证。[196] - ANDA申请人必须进行一项或多项生物等效性研究，以证明ANDA药物与先前批准的品牌参考药物的生物等效性。[199] 员工福利与企业文化 - 公司致力于多样性、公平和包容，员工中大约57%为女性，领导层中有58%为女性[242] - 公司提供具有竞争力的薪酬和福利计划，包括基本工资、年度绩效奖金和股票期权授予[241] - 公司定期与销售人员举行面对面会议，以激励员工，同时不断寻找新的方式来进一步促进员工的团队合作和个人发展[243]

CORAL GABLES, Fla., Feb. 27, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Catalyst Pharmaceuticals, Inc. ("Catalyst") (Nasdaq: CPRX), a commercial-stage, patient-centric biopharmaceutical company focused on in-licensing, developing, and commercializing novel high-quality medicines for patients living with rare and difficult to treat diseases, today announced an upcoming poster about the establishment of a registry to study long-term safety and quality of life (QoL) in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) who are tre ...

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.登记簿展示 - Catalyst Pharmaceuticals, Inc.宣布将在2024年MDA临床与科学会议上展示有关在美国25个地点建立的多中心、观察性、前瞻性、纵向登记簿的内容[2] - 该登记簿将提供关于使用新型皮质类固醇的长期数据，进一步补充当前临床结果，并强调AGAMREE®在改善患者生活质量方面的潜力[3] - AGAMREE®在2023年获得了美国FDA的批准，并获得了DMD孤儿药和罕见儿童疾病认定地位，使其在获批后有七年的孤儿药独家权利[4]

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.研究结果 - Vamorolone是一种选择性结合糖皮质激素受体的解离性皮质类固醇，与杜兴氏肌营养不良（DMD）中的泼尼松相比，显示出类似的疗效和减少的安全性问题[2] - Vamorolone在6mg/kg/d剂量下显示出对所有运动结果的改善维持，而在2mg/kg/d剂量下显示出与6mg/kg/d剂量相似的改善[3] - AGAMREE®（vamorolone）口服悬浮液40mg/ml已获得美国DMD治疗的商业化批准[5]