CORAL GABLES, Fla., Feb. 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (“Catalyst”) (Nasdaq: CPRX), a commercial-stage, patient-centric biopharmaceutical company focused on in-licensing, developing, and commercializing novel high-quality medicines for patients living with rare diseases, today announced that it will release its fourth quarter and full-year 2023 financial results after the market close on February 28, 2024. Catalyst's management team will host a conference call and webcast the f ...

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度总收入为1.027亿美元,同比增长79.4% [29][30] - FIRDAPSE产品净收入为6,620万美元,同比增长15.8% [6][29] - FYCOMPA产品净收入为3,640万美元,环比增长5.2% [6][15] - 非GAAP净利润为5,590万美元,同比增长95.2% [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - FIRDAPSE业务持续强劲增长,第三季度净收入创历史新高,同比增长15.8% [6][13] - FYCOMPA业务表现超预期,第三季度净收入环比增长5.2% [15] - 公司收购AGAMREE后,将其纳入神经肌肉疾病业务线,计划于2024年第一季度推出 [8][9][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在评估在亚太和拉丁美洲等地区拓展FIRDAPSE业务的机会 [38][39][69] - 公司合作伙伴DyDo Pharma计划于今年年底向日本PMDA提交FIRDAPSE新药申请 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极寻求符合战略的并购机会,重点关注神经肌肉和癫痫领域的创新疗法 [46][47][69] - 公司计划通过战略合作拓展全球足迹,目前正与亚太和拉丁美洲地区的潜在合作伙伴进行洽谈 [38][39][70] - 公司正在采取措施加强FIRDAPSE的知识产权保护,包括新获批的两项专利 [20][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2023年全年总收入指引区间395-400百万美元表示乐观 [7] - 管理层对AGAMREE在治疗杜氏肌营养不良症方面的潜力表示看好 [8][9][21] - 管理层认为FYCOMPA作为一种独特的抗癫痫药物,未来仍有较大增长空间 [23] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Les Sulewski 提问** 公司是否正在寻求在亚太和拉丁美洲等地区拓展FIRDAPSE业务的合作伙伴? [37][38] **Patrick McEnany 回答** 公司认为中国、韩国等亚太地区以及巴西等拉丁美洲市场存在较大机会,正在积极探索合作伙伴关系 [38][39][40] 问题2 **Charles Duncan 提问** 公司如何看待AGAMREE与当前标准治疗方案EMFLAZA之间的市场竞争和患者转换情况? [51][52][55][56] **Jeffrey Del Carmen 回答** 公司预计AGAMREE的定价将略低于EMFLAZA,这可能有助于促进患者从EMFLAZA转换到AGAMREE,同时也有利于获得支付方的认可 [55][56][57][58] 问题3 **Scott Henry 提问** 公司在为AGAMREE建立患者准入计划时,与FIRDAPSE的经验有何不同之处? [72][73][74] **Jeffrey Del Carmen 回答** LEMS患者群体中Medicare和商业保险患者占比较高,而DMD患者群体中Medicaid患者占比较高,这是两个治疗领域的主要区别。但公司的目标都是确保所有符合条件的患者都能获得平均每月2美元的自付费用 [73][74]

公司产品 - 公司是一家专注于研发和商业化罕见病和难治疗疾病的高质量药物的生物制药公司[124] - 公司的主要产品是FIRDAPSE®和FYCOMPA®，分别用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征和癫痫[124] - 公司已经获得FDA批准并计划在2024年第一季度在美国推出AGAMREE®用于治疗Duchenne肌肉萎缩症[124] - FYCOMPA®是一种选择性非竞争性AMPA受体拮抗剂，用于治疗癫痫，公司已收购其美国权利[127] - 公司与Eisai签订了过渡服务协议和供应协议，以确保FYCOMPA®的顺利过渡和生产[129] - 公司已经建立了销售和市场团队来支持FYCOMPA®，并通过Instant Savings Card Program支持患者[129] - FYCOMPA®的专利保护主要来自两项专利，公司正积极探索延长专利期限的可能性[129] - AGAMREE®的独家北美许可协议于2023年6月19日签订，公司向Santhera支付了7500万美元[130] - AGAMREE®在2023年9月30日的净销售额约为6620万美元[139] - AGAMREE®的欧盟委员会药品人用委员会(CHMP)已对其作出有利于4岁及以上DMD患者的建议[131] - 公司计划在2024年第一季度在美国推出AGAMREE®[131] 财务状况 - 2023年9月30日，公司现金及现金等价物约为1.21亿美元[134] - 2023年9月30日，公司产品销售收入为1.02亿美元[138] - 公司预计有足够资金支持未来至少12个月的运营[134] - 2023年第三季度研发支出为约8,370万美元，较2022年同期的830万美元增长了约959.7%[140] - 2023年第三季度销售、一般和管理支出为约3,360万美元，较2022年同期的1,360万美元增长了约145.9%[141] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为1.21亿美元，工作资本为1.342亿美元[143] - 公司在2023年9月30日的运营活动中，净现金流为8800万美元，主要归因于净收入3660万美元，存货减少190万美元，应付账款增加60万美元，以及其他非现金费用3580万美元[146] - 公司在2023年9月30日的投资活动中，净现金流为-2.552亿美元，主要是与FYCOMPA®资产收购和购买vamorolone股权有关[146] - 公司在2023年9月30日的融资活动中，净现金流为-1020万美元，主要是支付与资产收购相关的负债，部分抵消了股票期权行权所得[146] 合作与协议 - 公司与Eisai签订了过渡服务协议和供应协议，以确保FYCOMPA®的顺利过渡和生产[129] - 公司与Jacobus达成的协议包括支付3000万美元现金，并按照销售额支付1.5%至2.5%的年度版税，以及在未来获得FIRDAPSE®或RUZURGI®优先审查凭证时支付50%的费用[150] - 公司与Eisai关于FYCOMPA®的资产购买协议包括首付1.6亿美元现金，以及在特定销售额阈值下支付12%至22%的净销售额作为版税[152] - 公司与Santhera关于vamorolone的许可协议包括首付7500万美元现金，以及在FDA批准NDA后支付3600万美元的监管里程碑费用[154] - 公司与Santhera的战略股权投资包括以9.477瑞士法郎的价格收购1414688股Santhera普通股，用于DMD的第四阶段研究和vamorolone的其他适应症开发[157] 风险与挑战 - FIRDAPSE®和FYCOMPA®的患者是否会以高于历史经验或高于公司预期的速率停止使用[163] - 我们的第三方供应商和合同制造商是否能够保持符合当前良好生产规范(cGMP)[163] - 我们的现有计划和目标是否基于对FIRDAPSE®和FYCOMPA®的持续商业化、AGAMREE®的商业化以及寻求收购或许可额外产品的假设[165]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度总收入为99.6百万美元,同比增长87.5% [65] - FIRDAPSE产品净收入为64.9百万美元,同比增长22.3% [65] - FYCOMPA产品净收入为34.6百万美元,为公司贡献了可观的收入 [65] - 非GAAP净收入为60.4百万美元,同比增长99.2% [67][68] - 公司第二季度GAAP净收入为37.8百万美元,同比增长74.7% [66] - 公司第二季度毛利率维持在较高水平 [73] 各条业务线数据和关键指标变化 - FIRDAPSE业务保持强劲增长,新患者持续增加,患者留存率高 [28][29] - FYCOMPA业务整合顺利,商业化进展良好,符合公司预期 [34][35] - 公司正在积极推进Vamorolone在杜氏肌营养不良症治疗领域的商业化准备 [36][37] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本合作伙伴DyDo Pharma的FIRDAPSE III期临床试验取得积极进展,预计今年内提交NDA申请 [19][20] - 公司正在评估在中国、韩国等亚洲市场拓展FIRDAPSE业务的机会 [20] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司持续执行产品组合拓展战略,通过收购Vamorolone进一步丰富产品线 [14][15][21] - 公司将继续积极寻找稀有神经系统和癫痫治疗领域的新产品收购或授权机会 [21] - 公司正在积极准备Vamorolone的商业化发布,预计2024年第一季度上市 [37] - 公司将继续推动FIRDAPSE和FYCOMPA品牌的增长,维护知识产权,并寻求进一步的地理扩张机会 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对FIRDAPSE的持续强劲增长和FYCOMPA的良好表现充满信心,预计全年收入将达380-390百万美元 [13] - 公司认为FIRDAPSE最大日剂量从80mg增加到100mg的申请有望获批,将满足更多LEMS患者的需求 [18][41][43] - 公司对Vamorolone获批并在2024年第一季度成功商业化充满信心 [15] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joe Catanzaro 提问** FIRDAPSE的潜在新患者来源和小细胞肺癌LEMS患者占比情况 [84][85] **Jeffrey Del Carmen 回答** 公司通过VGCC抗体检测等方式获得了450名潜在新患者,其中大部分为自身免疫性LEMS患者,小细胞肺癌LEMS患者占比正在增加 [87][88] 问题2 **Les Sulewski 提问** FYCOMPA业务的最新发展情况和销售团队整合进展 [96][97] **Jeffrey Del Carmen 回答** FYCOMPA业务整合顺利,销售团队过渡效果良好,最近销量趋于稳定并有所增长,公司对FYCOMPA未来发展充满信心 [98] 问题3 **Charles Duncan 提问** 公司在FIRDAPSE和FYCOMPA业务协同方面的具体举措 [116][117] **Jeffrey Del Carmen 回答** 公司正在积极发挥FIRDAPSE和FYCOMPA销售团队的协同效应,包括在客户拜访、学术活动等方面进行联合推广,取得了良好成效 [119][120]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q [Mark One] ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Quarterly Period Ended June 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT UNDER SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File No. 001-33057 CATALYST PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 76-0837053 (State or other jurisdiction of (IRS Employer incorporation ...

财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度实现总收入854百万美元,同比增长98% [12][13] - Firdapse产品净收入为575百万美元,同比增长34% [13] - Fycompa产品净收入为278百万美元,这是公司在1月底收购Fycompa美国权益后的约2个月收入 [13] - 非GAAP净收入为468百万美元,同比增长141% [59] - GAAP净收入为296百万美元,同比增长123% [56][57] - 公司预计2023年总收入将达到375-385百万美元,同比增长75-80% [15] - 预计2023年营业费用为160-170百万美元,其中包括32百万美元的无形资产摊销费用 [16] - 预计2023年非GAAP净收入为195-205百万美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - Firdapse业务: - 新患者入组速度超出预期,第一季度新患者占比约25%为肿瘤相关LEMS患者 [100][101] - 目前Firdapse患者渗透率约为25% [110] - 80%以上的小细胞肺癌LEMS患者尚未被诊断,公司正在加大对肿瘤医生的教育力度 [111][112] - 40%的Firdapse患者正在使用80毫克或更高剂量,公司计划向FDA申请将最大剂量从80毫克提高到100毫克 [114][115] - Fycompa业务: - 第一季度Fycompa收入为278百万美元,这是公司在1月底收购Fycompa美国权益后的约2个月收入 [34] - 公司预计2023年Fycompa全年收入将达到130百万美元 [36] - Fycompa已获批用于治疗4岁及以上患有部分发作性癫痫发作的患者,以及12岁及以上患有原发性全身性强直-阵挛性发作的患者 [45] - 公司正在整合Fycompa的制造、质量和药物警戒功能,预计将在今年第四季度开始以Catalyst品牌分销Fycompa [43] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本市场: - 公司的日本合作伙伴DyDo Pharma已完成Firdapse III期临床试验的入组,正在进行安全随访阶段,预计于2023年底完成试验,并于2024年第二季度向日本监管机构提交新药申请 [42] - 日本估计有1200-1300名LEMS患者 [42] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极寻找收购机会,以拓展罕见疾病产品组合,优先考虑神经系统领域的商业化或临床后期资产 [22][23][50][51] - 公司计划通过全球合作伙伴关系、收购商业化阶段资产以及收购拥有此类资产的公司等方式来实现产品组合的多元化 [22][23] - 公司认为癫痫治疗正在向精准医疗方向发展,越来越多的罕见癫痫被识别并针对性治疗方法被开发,Fycompa的收购为公司进入这一不断扩展的治疗领域铺平了道路 [51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2023年的财务表现和未来发展前景保持乐观 [12][25][68] - 公司认为Firdapse和Fycompa的协同效应将有利于推动未来增长 [35] - 公司预计Fycompa在2024年将实现增长 [92] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Les Sulewski 提问** 询问Firdapse销售在第一季度环比下滑的原因 [74] **Patrick McEnany 和 Jeff Del Carmen 回答** - 第一季度存在一些季节性因素,如患者在12月提前获取药品以应对假期,以及1月重新授权导致的免费发放等,这些都会影响第一季度的销售 [77][78][79][80] - 但公司仍然确认了2023年Firdapse的收入指引 [83] 问题2 **Joe Catanzaro 提问** 询问Firdapse新患者入组情况以及公司在肿瘤相关LEMS方面的拓展计划 [97] **Jeff Del Carmen 回答** - 第一季度Firdapse新患者入组超出预期,约25%为肿瘤相关LEMS患者 [100][101] - 公司正在加大对肿瘤医生的教育力度,希望未来肿瘤LEMS患者占比能达到30% [112] 问题3 **Pete Stavropoulos 提问** 询问Firdapse患者中有意提高剂量至100毫克的情况 [113] **Jeff Del Carmen 回答** - 目前40%的Firdapse患者使用80毫克或更高剂量,公司计划向FDA申请将最大剂量提高至100毫克 [114][115]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q [Mark One] ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Quarterly Period Ended March 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT UNDER SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File No. 001-33057 CATALYST PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 76-0837053 (State or other jurisdiction of (IRS Employer incorporation ...

财务数据和关键指标变化 - 2022年全年总收入为2.142亿美元,同比增长52% [10][13] - 2022年第四季度总收入为6100万美元,同比增长59% [13] - 2022年全年GAAP净收益为8310万美元,同比增长110% [10][13] - 2022年全年非GAAP净收益为1.131亿美元,同比增长93% [10][42] - 2022年末现金及等价物余额为2.98亿美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 - FIRDAPSE 2022年全年销售收入为2.142亿美元,同比增长52% [9][20] - FIRDAPSE 2022年第四季度销售收入为6100万美元,环比增长6% [20] - FIRDAPSE 2022年新增患者较2021年增长25% [21] - FIRDAPSE 2022年患者流失率为15%,第四季度仅为2.8% [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本市场方面,公司合作伙伴DyDo Pharma已完成FIRDAPSE III期临床试验入组,预计2024年提交日本新药申请 [30] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司通过收购FYCOMPA拓展了神经科学领域的产品组合,FYCOMPA是首个获批的非竞争性AMPA受体拮抗剂 [15][31][32] - 公司计划增加FIRDAPSE最大剂量至100mg,以满足部分患者的需求 [27][28] - 公司正在积极寻找收购机会,以进一步拓展和多元化产品组合 [16] - 公司对FIRDAPSE知识产权的保护和维权工作正在进行中 [17][36][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2023年总收入将达到3.75亿美元至3.85亿美元,同比增长75%-80% [14] - 预计FIRDAPSE 2023年销售收入将达到2.45亿美元至2.55亿美元 [14] - 预计FYCOMPA 2023年销售收入将达到约1.3亿美元 [14] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joseph Catanzaro 提问** FIRDAPSE自上市以来已有1000多名独特患者获得治疗,这一数字意味着公司在LEMS患者群体中的渗透率大约是多少? [50] **Jeff Del Carmen 回答** 公司估计FIRDAPSE在LEMS患者群体中的渗透率约为25%,仍有很大的增长空间 [52] 问题2 **Pete Stavropoulos 提问** 公司对FYCOMPA品牌的重振策略是什么?公司如何利用现有基础设施来推动FYCOMPA业务? [57] **Jeff Del Carmen 回答** 公司首要任务是完成FYCOMPA业务的全面整合,并将销售和营销团队集中于目前FYCOMPA处方医生的服务上。公司还将增加医学销售代表,对医生群体进行FYCOMPA的教育培训 [59][62] **Patrick J. McEnany 补充** FIRDAPSE和FYCOMPA的处方医生群体有45%的重叠,公司将在下半年让FIRDAPSE和FYCOMPA的销售代表共同推广两个产品 [60] 问题3 **Unidentified Analyst 提问** 公司计划提高FIRDAPSE最大剂量至100mg,除了安全性数据,还将提供什么其他数据给监管机构?这一剂量提升会如何影响定价策略? [72] **Steven R. Miller 回答** 公司将利用RUZURGI获批100mg剂量的数据,以及公司自身部分患者使用100mg剂量的安全性数据,作为提高FIRDAPSE最大剂量的依据 [73] **Patrick J. McEnany 补充** 目前FIRDAPSE的典型成人患者每日用量约60mg,对应的净价约37.5万美元。如果最大剂量提高至100mg,定价将相应调整 [74]

Index to Financial Statements UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K [Mark One] ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Fiscal Year Ended December 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File No. 001-33057 CATALYST PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 76-0837053 (State of jurisdiction of (I ...