Catalyst Pharmaceuticals to Present at MDA Clinical & Scientific Conference Details of Registry for Study of Long-Term Safety and Quality of Life in Duchenne Muscular Dystrophy Patients Treated with AGAMREE
Catalyst Pharmaceuticals(CPRX) Newsfilter·2024-02-27 21:03Catalyst Pharmaceuticals, Inc.登记簿展示 - Catalyst Pharmaceuticals, Inc.宣布将在2024年MDA临床与科学会议上展示有关在美国25个地点建立的多中心、观察性、前瞻性、纵向登记簿的内容[2] - 该登记簿将提供关于使用新型皮质类固醇的长期数据，进一步补充当前临床结果，并强调AGAMREE®在改善患者生活质量方面的潜力[3] - AGAMREE®在2023年获得了美国FDA的批准，并获得了DMD孤儿药和罕见儿童疾病认定地位，使其在获批后有七年的孤儿药独家权利[4]