公司发展战略 - 公司目标是收购、开发和商业化针对罕见（孤儿）神经肌肉疾病和相邻罕见（孤儿）疾病的新处方药[48] - 继续推广 FIRDAPSE® 用于治疗 LEMS 并提高疾病认知度[48] - 继续推广 FYCOMPA®，并相信拥有第二个上市产品将大大增加业务[49] - 成功在美国推出 AGAMREE®，计划在 2024 年第一季度结束前推出该产品[50] - 寻求收购更多产品，通过收购临床差异化和风险适当的机会来扩大和多样化产品组合[52] 产品发展与市场拓展 - 公司与Jacobus达成和解协议，同意支付给Jacobus的考虑[68] - FIRDAPSE®获得FDA批准用于LEMS治疗[69] - FIRDAPSE®获得FDA批准扩大适用年龄范围至包括6岁及以上的儿童[70] - FDA要求公司进行多项后批准研究，包括肝功能受损对FIRDAPSE®暴露的影响研究[71] - 公司通过“Catalyst Pathways®”支持FIRDAPSE®的分发[76] - 公司提供多种财务援助计划，以帮助患者支付药物费用[79] - FIRDAPSE®在私人和公共支付者中得到广泛覆盖和报销[80] - 公司提交sNDA以增加FIRDAPSE®每日最大剂量[81] - 公司与KYE Pharmaceuticals签订授权协议，授权FIRDAPSE®在加拿大的权利[82] - 公司在日本市场获得孤儿药品认定，并与DyDo Pharma签订子授权协议[89] - FYCOMPA®的美国权利被公司以1.6亿美元的现金支付收购[120] - FYCOMPA®的专利保护主要来自两项专利，分别在2025年和2026年到期[127] - AGAMREE®是一种结构独特的类固醇抗炎药，用于治疗患有DMD的儿童和青少年[129] - 公司与Santhera签署了AGAMREE®的独家北美许可协议和投资协议[132] - AGAMREE®拥有多项专利保护，有效期从2029年到2040年不等[134] - AGAMREE®享有新化学实体独家权，将于2028年到期[135] 知识产权保护 - FIRDAPSE®的专利保护主要来自与BioMarin的许可协议，目前已获得多项专利，包括针对不同患者群体的治疗方法[93][94][95][96][97] - FIRDAPSE®在治疗LEMS患者方面取得了显著进展，获得了多项专利保护[94][95][97] - 公司积极保护FIRDAPSE®的知识产权，已对多家仿制药生产商提起专利侵权诉讼[100] - 公司拥有FIRDAPSE®商标的独家许可权，并已在美国注册[102] - 公司将继续保护和捍卫FIRDAPSE®的知识产权，以防止仿制品竞争[101] 法规合规与市场监管 - 政府机构在美国联邦、州和地方层面以及其他国家广泛监管公司的产品研发、测试、制造、标签、记录、推广等[164] - 美国药品开发流程包括：完成临床试验、提交新药申请、通过FDA审查和批准新药上市[167] - FDA批准新药前需要进行充分的实验室测试、动物研究和制剂研究[167] - FDA审查新药申请需要支付巨额申请费，审批过程漫长且困难，可能会要求额外的临床数据和信息[178] - FDA批准新药后，需要进行不良事件报告和定期报告，可能会要求进行后市场测试和监测[183] 药品市场准入 - ANDA申请人必须对FDA关于FDA橙皮书中已列出的任何专利进行认证。[188] - 新产品不会侵犯已批准产品的专利，或者这些专利无效，被称为段落IV认证。[189] - NCE获得五年的市场独家权，FDA在此期间不会批准任何寻求该药物的仿制药ANDA。[191] - 505(b)(2) NDA允许申请人在申请批准时部分依赖FDA先前批准的类似产品的信息。[193] - 505(b)(2) NDA申请人必须就其申请依赖的已批准产品的专利提交专利认证。[196] - ANDA申请人必须进行一项或多项生物等效性研究，以证明ANDA药物与先前批准的品牌参考药物的生物等效性。[199] 员工福利与企业文化 - 公司致力于多样性、公平和包容，员工中大约57%为女性，领导层中有58%为女性[242] - 公司提供具有竞争力的薪酬和福利计划，包括基本工资、年度绩效奖金和股票期权授予[241] - 公司定期与销售人员举行面对面会议，以激励员工，同时不断寻找新的方式来进一步促进员工的团队合作和个人发展[243]