财务状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券总计约8500万美元，之后通过公开发行股票获得约8630万美元[143] - 2024年9月30日止三个月净亏损约1260万美元，2023年同期约640万美元；九个月净亏损2024年约3340万美元，2023年约2150万美元，截至2024年9月30日累计赤字约1.927亿美元[144] - 2024年9月30日止三个月临床开发收入约230万美元，2023年同期约620万美元；九个月临床开发收入2024年约1110万美元，2023年约1310万美元[148] - 2024年9月30日止三个月研发费用较2023年同期增加约180万美元或18%[150] - 2024年前三季度补偿及其他人员费用较2023年同期增加327.8万美元增幅44%[153] - 2024年前三季度杜氏肌营养不良症项目费用较2023年同期增加234.9万美元增幅16%[153] - 2024年前三季度外泌体平台研究费用较2023年同期增加95.1万美元增幅61%[153] - 2024年前三季度设施费用较2023年同期增加94.9万美元增幅92%[153] - 2024年前三季度股票薪酬较2023年同期增加124.4万美元增幅91%[153] - 2024年前三季度总研发费用较2023年同期增加890.6万美元增幅34%[153] - 2024年三季度末现金及现金等价物为6.84亿美元[164] - 2024年前三季度经营活动现金流出2520万美元较2023年同期增加1120万美元[165] - 2024年前三季度投资活动现金流入720万美元较2023年同期减少380万美元[166] - 2024年前三季度融资活动现金流入7170万美元较2023年同期增加6930万美元[167] - 2022年与日本新药签订美国经销协议获3000万美元预付款2024年1月获1000万美元里程碑付款潜在里程碑付款达9000万美元还有与年净销售额相关潜在销售里程碑付款[171] - 2023年第一季度与日本新药签订日本经销协议获1200万美元预付款还有潜在约8900万美元里程碑付款[173] - 2024年9月与日本新药签订欧洲经销意向书若签最终协议将获2000万美元预付款潜在里程碑付款达7.15亿美元[175] - 2023年9月注册直接发行股票总价约2300万美元[176] - 2021年6月启动ATM计划至2024年10月1日共售922.8383万股普通股总收益约7500万美元支付约240万美元佣金等后终止[177] - 2024年9月私募发行总价约1500万美元[178] - 2024年10月公开发行总价约8630万美元支付约550万美元佣金等[180] - 2016年获CIRM约340万美元资助2019年完成相关里程碑截至2024年9月30日负债余额约340万美元[181][183] - 截至2024年9月30日公司现金、现金等价物和有价证券公允价值约8500万美元[213] 公司核心项目 - 公司核心项目专注于开发和商业化用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的细胞治疗技术deramiocel[134] - 已完成多项有前景的deramiocel治疗DMD的临床试验，相关成果已发表且达到主要疗效终点[135] - 正在进行deramiocel的开放标签扩展（OLE）研究，三年数据显示多项指标有统计学意义的改善[137] - 2024年8月与FDA举行pre - BLA会议，10月开始BLA申请，预计2024年底完成提交[138] - 公司StealthX™疫苗被选入Project NextGen，2025年第一季度计划交付给NIAID[141] 公司财务安排相关 - 公司目前无产品销售收入，未来开支将显著增加，需要大量额外资金[145] - 公司无表外安排[184] - 公司按会计准则编制财务报表有多项关键会计政策[185] - 公司根据不同情况确定交易价格并分配到各履约义务确认相关收入[193] - 公司的分销协议在达到里程碑或产品收入分成时可能有权获得额外付款[194] - 公司在确定交易价格时评估是否存在重大融资成分[195] - 公司根据临床试验患者就诊完成百分比等方法确认收入[196] - 公司基于运营计划估计短期和长期递延收入[197] - 公司根据拨款条款确定拨款收入[198] - 公司将CIRM拨款支出作为长期负债处理[200] - 研发费用包括多种成本且除特定无形资产外按发生额计入费用[201] - 公司根据估计确认临床试验和其他研发活动的成本应计项目[202]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度营收约230万美元，2023年第三季度约620万美元[27] - 2024年第三季度不含股票薪酬的研发费用约1100万美元，2023年第三季度约950万美元[27] - 2024年第三季度不含股票薪酬的总务与行政费用约220万美元，2023年第三季度约180万美元[28] - 2024年第三季度净亏损约1260万美元，2023年第三季度净亏损约640万美元2024年前9个月净亏损约3340万美元，2023年前9个月净亏损约2150万美元[28] - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券总计约8500万美元，后续完成普通股公开募股净收益约8080万美元，按预估计算总计约1.66亿美元[25][26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要业务围绕deramiocel的研发、生产与商业化，目前处于向FDA申请BLA阶段，暂未提及业务线数据指标变化相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及各个市场数据和关键指标变化相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点为推动deramiocel获批上市，先针对DMD心肌病进行申请，后续再补充骨骼肌肌病到标签中，同时积极拓展国际市场，与Nippon Shinyaku合作开展欧洲市场业务[6][11][19] - 公司正在积极探索将deramiocel扩展到贝克肌营养不良症的机会，继续致力于StealthX外泌体平台技术的研发，包括外泌体产品管线建设、与美国政府的Project NextGen合作开展StealthX疫苗项目[20][21][22] - 行业竞争方面未提及相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司发展充满信心，认为deramiocel在治疗DMD心肌病方面潜力巨大，若获批将有广阔市场前景，且与支付方的初步讨论积极，预计报销情况与其他近期获批的DMD疗法一致[14] - 公司近期融资确保了未来执行里程碑的路径，目前正按计划推进BLA提交工作，预计2025年上半年收到FDA关于申请状态的回复，若审查顺利，预计2025年下半年设定PDUFA日期[11] 其他重要信息 - 公司制造deramiocel的原料来自移植合格但因技术原因不能用于移植的人类心脏，一个心脏可产生数千剂产品，目前正在进行提高产量的产品开发活动，产品临床保质期为5年[16] - 公司在圣地亚哥建立了小型商业制造工厂，已实现与洛杉矶临床制造工厂的非临床可比性，目标是在产品推出一年内使另一个设施上线以满足需求，目前圣地亚哥工厂已全面运营并积极生产剂量，同时正在积极准备预许可检查[16][17] 问答环节所有的提问和回答 问题: Nippon Shinyaku和公司为准备市场和满足潜在商业需求做了什么 - 回答: Nippon Shinyaku在美国已拥有针对DMD市场的相关团队，目前约125人专门为deramiocel的推出做准备，公司也安排人员与Nippon Shinyaku合作确保产品顺利推出，在制造方面，公司长期准备商业化，圣地亚哥工厂已具备商业规模且准备好接受预许可检查，同时正在规划建设新的制造设施，其制造模式为模块化，易于扩展[30][31][32][33] 问题: 考虑到欧洲商业化选项，如何看待当前与扩展后的制造能力对市场供应的影响 - 回答: 圣地亚哥正在建设和制造的设施将能够服务欧洲和日本市场，已经建立了运输模式并正在与欧洲当局合作，这些都已纳入制造规模扩大和产品全球市场扩张的规划中[36][37] 问题: 获得心肌病标签后追求上肢骨骼肌改善标签扩展，对商业规模有何增量收益 - 回答: 100%的DMD患者会患心肌病，心肌病标签的市场规模可能最广泛，理论上和实际上可能存在心脏功能相对保留但需要deramiocel减轻骨骼肌功能障碍的患者，扩展标签可涵盖这些患者，但心肌病标签已足够广泛[38][39][40] 问题: 2025年下半年的审批预期是优先审查还是标准审查 - 回答: 作为RMAT的一部分，公司预期是优先审查，并围绕此构建时间表[41] 问题: 对于基线左心室射血分数低于45%的更严重患者，心脏功能临床意义上的改善标准是什么，数据集中该子集情况如何 - 回答: 在HOPE - 2开放标签扩展试验中，所有接受deramiocel治疗的患者都有改善，射血分数低于45%的患者改善程度低于高于45%的患者，因为低于45%的患者心脏有更多疤痕和受损组织，但所有患者都受益[43] 问题: 从患者病程角度，如何监测DMD患者的心脏衰退，医生何时开始认真监测，若有批准疗法该领域能否做得更好 - 回答: 大多数孩子在10岁前接受心脏MRI评估心脏功能和结构，心脏疤痕或射血分数开始下降到55%以下都可能触发deramiocel治疗，公司计划向多种医生推广，让他们意识到症状和体征，批准deramiocel将加速对DMD相关心脏疾病的测量和积极治疗[44][45][46] 问题: 对于未授权地区的患者，公司是直接销售还是通过合作伙伴销售 - 回答: Nippon Shinyaku有权在美国、欧洲和日本销售、营销和分销，世界其他地区仍归公司所有，公司目前计划直接营销[48] 问题: deramiocel的潜在标签使用是否会受基因疗法或外显子跳跃者的限制 - 回答: 与FDA的当前沟通表明，deramiocel的使用将独立于其他现有疗法，在临床试验中已有接受外显子跳跃者或基因疗法的患者，目前的指导是开放使用[49] 问题: 是否预期会有AdComs - 回答: 无法预测，公司与FDA的关系非常协作，数据强大客观，但公司也在为可能的AdComs做准备[50][51] 问题: HOPE - 3的读数是否会增加deramiocel的销售额 - 回答: 任何可治疗的患者都会增加销售额，扩展标签对治疗有益，心肌病治疗机会对扩大市场规模和鼓励支付方覆盖费用都有很大机会[52] 问题: 能否讨论2025年的发展计划，如贝克肌营养不良症的潜在试验设计 - 回答: 目标是开始与机构讨论贝克肌营养不良症，关键意见领袖认为其心肌病与DMD心肌病无法区分，目前正在与关键意见领袖、机构和自己的监管团队合作设计试验，但目前还无法回答试验设计相关问题，可能要到2025年第一季度之后才有明确答案[53][54]

Capricor Therapeutics (CAPR) came out with a quarterly loss of $0.38 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.34. This compares to loss of $0.25 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -11.76%. A quarter ago, it was expected that this biotechnology company would post a loss of $0.32 per share when it actually produced a loss of $0.35, delivering a surprise of -9.38%.Over the last four quarters, the ...

营收情况 - 2024年第三季度营收约230万美元较2023年同期620万美元下降[9] - 2024年9月三个月营收2261642美元2023年同期为6185814美元[18] - 2024年前九个月营收11139956美元2023年同期为13089977美元[18] 净亏损情况 - 2024年第三季度净亏损约1260万美元每股0.38美元[11] - 2024年9月三个月净亏损12556728美元2023年同期为6390608美元[18] - 2024年前九个月净亏损33350583美元2023年同期为21525453美元[18] 现金情况 - 截至2024年9月30日现金等约8500万美元较2023年12月31日3950万美元增加[8] 合作协议相关 - 与日本新药签订欧洲扩张和商业化协议潜在里程碑付款约15亿美元[1] - 2024年9月日本新药溢价20%购买约1500万美元公司普通股[5] 申请相关 - 2024年10月开始提交生物制品许可申请预计年底完成[1] - 预计2025年下半年可能有PDUFA日期[1] 资金支撑运营情况 - 公司认为现有资金可支撑计划运营至2027年[12] 平台扩展情况 - StealthX™平台扩展到包括PMO加载和靶向治疗DMD [1] 运营费用情况 - 2024年第三季度总运营费用约1530万美元较2023年同期1310万美元增加[10] - 2024年9月三个月研发费用11807867美元2023年同期为10028964美元[18] - 2024年前九个月研发费用35413649美元2023年同期为26507872美元[18] - 2024年9月三个月管理费用3463655美元2023年同期为3021450美元[18] - 2024年前九个月管理费用10593308美元2023年同期为9378672美元[18] - 2024年9月三个月运营亏损13009880美元2023年同期为6864600美元[18] - 2024年前九个月运营亏损34867001美元2023年同期为22796567美元[18]

When it comes to short-term investing or trading, they say "the trend is your friend." And there's no denying that this is the most profitable strategy. But making sure of the sustainability of a trend to profit from it is easier said than done.The trend often reverses before exiting the trade, leading to a short-term capital loss for investors. So, for a profitable trade, one should confirm factors such as sound fundamentals, positive earnings estimate revisions, etc. that could keep the momentum in the st ...

The Medical group has plenty of great stocks, but investors should always be looking for companies that are outperforming their peers. Is Capricor Therapeutics (CAPR) one of those stocks right now? A quick glance at the company's year-to-date performance in comparison to the rest of the Medical sector should help us answer this question.Capricor Therapeutics is a member of our Medical group, which includes 1024 different companies and currently sits at #3 in the Zacks Sector Rank. The Zacks Sector Rank gaug ...

Capricor Therapeutics (CAPR) is expected to deliver a year-over-year decline in earnings on lower revenues when it reports results for the quarter ended September 2024. This widely-known consensus outlook gives a good sense of the company's earnings picture, but how the actual results compare to these estimates is a powerful factor that could impact its near-term stock price.The stock might move higher if these key numbers top expectations in the upcoming earnings report. On the other hand, if they miss, th ...

SAN DIEGO, Oct. 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, announced today the closing of its previously announced underwritten public offering of 5,073,800 shares of its common stock, including the exercise in full of the underwriters' option to purchase additional shares to cover over allotments, bringing the total gross proceeds to Capricor from the offering to ...

SAN DIEGO, Oct. 17, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced the pricing of its underwritten offering of 4,412,000 shares of common stock at a public offering price of $17.00 per share. Capricor also granted the underwriters a 30-day option to purchase up to an additional 661,800 shares of its common stock at the public offering price, less the under ...

SAN DIEGO, Oct. 16, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced the commencement of a proposed underwritten public offering of shares of its common stock. In addition, Capricor intends to grant the underwriters a 30-day option to purchase an additional number of shares of common stock equal to 15% of the aggregate number of shares of its common stock so ...