--FDA Grants Pre-BLA Meeting Request and Rolling BLA Submission after Review of HOPE-2 and HOPE-2 OLE 3-Year Results-- SAN DIEGO, June 11, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced the successful completion of a Type-B meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) on next steps for the Biologics License Application (BLA) submission with its ...

--FDA Grants Pre-BLA Meeting Request and Rolling BLA Submission after Review of HOPE-2 and HOPE-2 OLE 3-Year Results-- SAN DIEGO, June 11, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced the successful completion of a Type-B meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) on next steps for the Biologics License Application (BLA) submission with its ...

Capricor Therapeutics (CAPR) , a biotechnology firm focused on innovative therapies for rare diseases, has announced favorable three-year results from the ongoing HOPE-2 open-label extension (OLE) study on CAP1002 for Duchenne muscular dystrophy (DMD). Patients treated with CAP-1002 showed sustained improvements in upper limb function and cardiac performance compared to an external dataset from Cincinnati Children's Hospital Medical Center, indicating potential long-term benefits. Statistical Significance i ...

--Results in Performance of the Upper Limb (PUL 2.0) Continue to Show Benefits in Skeletal Muscle Function After 3 Years of CAP-1002 Treatment (p< 0.001)-- --Stabilization in Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF) Suggests Preservation of Cardiac Function-- --Results Recently Shared with FDA at Type-B Meeting Held in May 2024-- SAN DIEGO, June 04, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the tre ...

临床试验进展 - 公司的核心项目是开发细胞治疗技术CAP-1002用于治疗DMD,目前处于III期临床试验阶段[85,86] - CAP-1002在HOPE-2临床试验中达到了主要疗效终点,并显示良好的安全性和耐受性[86,87] - 公司正在进行HOPE-2临床试验的开放标签延长研究,并预计将于2024年第二季度获得3年数据[87] - HOPE-3临床试验Cohort A已完成入组,预计将于2024年第四季度获得主要数据,用于支持生物制品许可申请[88,89,102] - 宣布计划在2024年第二季度底前在HOPE-3临床试验Cohort B中完成44名美国患者的入组[109] - 正在评估Cohort B的扩展选项,包括纳入欧洲患者[110] 商业化准备 - 公司与FDA就CAP-1002的CMC开发计划进行了讨论,获得了制剂可比性的确认,可使用公司圣地亚哥工厂生产的产品[103,104] - 公司计划于2024年第二季度与FDA进行临床前BLA会议,讨论提交滚动BLA的时间表[105,106] - 在新的位于圣地亚哥的设施中扩大CAP-1002的生产能力,用于商业用途,需待监管批准[111] - 该生产设施目前已全面投入运营,并正在为临床试用生产剂量,同时也在为商业生产做准备[111] 合作与里程碑 - 公司与日本公司Nippon Shinyaku签有美国和日本地区的独家分销协议[85,94,107,108] - 收到了与日本新药公司分销协议相关的1000万美元里程碑付款[120][121] - 公司与日本制药公司Nippon Shinyaku签署了美国和日本地区CAP-1002产品的独家分销协议[138,141] 外泌体平台 - 公司的StealthX™疫苗被美国卫生部选入Project NextGen计划,NIAID将进行I期临床试验[114][115][116] - 如NIAID评估StealthX™疫苗满足安全性和有效性标准,可能会考虑为II期临床试验提供资金支持[117] - 正与一家未披露的制药公司合作,探索StealthX™外泌体平台的治疗应用[118] - 在ASGCT和ISEV年会上发表了外泌体相关的前期研究数据[118][119] 财务状况 - 公司总现金、现金等价物和有价证券截至2024年3月31日约为3990万美元，较2023年12月31日的3950万美元有所增加[136] - 2024年第一季度经营活动产生的现金流出约为126.8万美元，而2023年同期经营活动产生的现金流入约为421万美元[136] - 2024年第一季度投资活动产生的现金流出约为950.2万美元，而2023年同期投资活动产生的现金流出约为321.2万美元[136] - 2024年第一季度筹资活动产生的现金流入约为229万美元，而2023年同期筹资活动产生的现金流入约为3895美元[136,137] - 公司于2023年9月完成了约2300万美元的定向增发融资[142,143] - 公司于2021年6月启动了总规模不超过7500万美元的"随时发行"股票融资计划[144] - 公司于2016年获得加州再生医学研究所(CIRM)约340万美元的研究资助,可能需要在未来10年内偿还[145,146,147] 会计政策 - 公司需要依赖估计和假设来编制财务报表，包括研发和临床试验应计费用以及股票激励估计[151] - 公司采用ASC 842租赁准则，确认使用权资产和租赁负债，大部分为经营租赁[152,153] - 公司采用ASU 606收入准则，识别合同、履约义务、交易价格、分摊交易价格并确认收入[154,155,156] - 公司将CIRM补助款确认为负债而非收益，因为可能需要偿还部分或全部金额[160] - 公司根据临床试验进度和服务完成情况确认研发费用和应计费用[161,163,164] - 公司根据股权激励的公允价值确认股份支付费用[162] 投资组合管理 - 公司现金、现金等价物和有价证券的公允价值约为3.99亿美元[169] - 公司投资组合主要由货币市场基金和银行货币市场组成,包括短期美国国债、银行储蓄和支票账户[169] - 公司投资政策旨在将投资置于高信用评级发行人手中,并限制信用风险敞口[169] - 公司投资可能面临利率波动引起的市场风险,可能影响利息收入和投资的公允价值[169] - 公司通过持续评估投资组合来管理此风险,并投资于主要短期到期的美国国债,因此投资组合的公允价值不会受到100个基点利率上涨或下降的重大影响[169] 内部控制 - 公司在本季度内部控制未发生重大变化,可能对内部控制产生重大影响[170]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和有价证券总额为3.99亿美元,较2023年12月31日的3.95亿美元有所增加 [33] - 公司在第一季度从日本新药公司收到了1000万美元的里程碑付款 [34] - 公司还通过ATM融资计划在第一季度及之后筹集了约350万美元的资金,平均价格为每股5.75美元 [34] - 根据公司当前的经营计划和预测,预计现金可持续到2025年第一季度,不包括日本新药公司未来可能的里程碑付款 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进其主要资产CAP-1002用于治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD)的临床开发 [5][6] - 公司完成了HOPE-3 III期临床试验Cohort A的入组,共61名受试者被随机分配到CAP-1002组和安慰剂组 [7] - Cohort A在2023年12月完成了预设的中期无效性分析,这一里程碑触发了公司从日本新药公司获得的1000万美元付款 [8] - 公司正在评估Cohort B的扩展,包括在欧洲招募受试者的可能性 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与日本新药公司及其美国子公司NS Pharma积极准备CAP-1002的潜在商业化 [16] - 公司计划将CAP-1002的价格定在目前获批的外显子跳读疗法的价格范围内或以上 [18] - 公司预计CAP-1002的潜在适应症人群为7500-10000名DMD患者 [19] - 公司正在与欧洲药品管理局(EMA)和日本药品医疗器械综合机构(PMDA)就全球拓展CAP-1002进行初步接触和策划 [39][40] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进CAP-1002用于治疗DMD的临床开发,并在制造、BLA申报和商业化准备等方面取得进展 [6] - 公司正在评估扩大Cohort B临床试验至欧洲的可能性,以支持CAP-1002在全球范围内的开发 [11] - 公司正在与FDA就CAP-1002的BLA申报进行多次会议和沟通,包括获得滚动提交BLA的批准 [12][13] - 公司正在开发其外泌体平台技术,包括StealthX疫苗和ARG1酶替代治疗等项目 [25][26][28] - 公司正在评估通过合作或独立的方式拓展CAP-1002在欧洲和其他地区的权益 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为CAP-1002有望成为DMD治疗的长期或终生治疗选择,并有望获得较高的价格和报销 [17][18] - 管理层认为CAP-1002有望成为DMD患者的首选补充疗法,可以与基因调控或外显子跳读疗法协同使用 [23] - 管理层对公司外泌体平台技术的未来发展前景持乐观态度,认为该技术有广泛的应用潜力 [25][26] - 管理层表示公司将继续专注于推进CAP-1002的商业化准备,并谨慎利用非稀释性资本机会支持外泌体项目 [24][30] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Kristen Kluska 提问** 询问公司与日本新药公司的里程碑付款安排,以及是否有可能在2024年第四季度获得积极数据触发付款 [37][38] **Linda Marban 回答** 公司暂不能透露具体的里程碑付款安排,但表示这些付款将有助于公司在获批后推进商业化 [38] 问题2 **Joe Pantginis 提问** 询问公司是否考虑将CAP-1002用于治疗杜氏肌肉营养不良症相关心肌病的可能性,以及FDA可能关注的指标 [52][53][54][55][56][57][58] **Linda Marban 回答** 公司正在与FDA和行业专家密切合作,探讨将CAP-1002用于治疗DMD相关心肌病的可能性,并希望能够获得FDA支持,将心功能指标纳入CAP-1002的潜在适应症 [58][59] 问题3 **Aydin Huseynov 提问** 询问公司是否考虑将CAP-1002用于贝克尔肌营养不良症的可能性,以及这会如何影响与日本新药公司的财务关系 [66][67] **Linda Marban 回答** 公司正在评估将CAP-1002用于贝克尔肌营养不良症等其他适应症的可能性,这不受与日本新药公司的合作协议限制,公司有自主权进行拓展 [67]

Capricor Therapeutics (CAPR) came out with a quarterly loss of $0.31 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.11. This compares to loss of $0.31 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -181.82%. A quarter ago, it was expected that this biotechnology company would post a loss of $0.23 per share when it actually produced a loss of $0.02, delivering a surprise of 91.30%.Over the last four quarters, th ...

Exhibit 99.1 Capricor Therapeutics Reports First Quarter 2024 Financial Results and Provides Corporate Update -Phase 3, HOPE-3 Trial (Cohort A) of CAP-1002 in Duchenne Muscular Dystrophy Fully Enrolled; On Track to Report Top-Line Data in Q4 2024- -Positive Type-B CMC FDA Meeting held in Q1; Company Aligned with FDA on Demonstration of Non- Clinical Comparability, A Major Milestone on Path to CMC Clearance for BLA- -Received First Milestone Payment of $10 Million under U.S. Distribution and Commercializatio ...

-Preclinical findings show exosome-based therapeutic approach for the treatment of arginase-1 deficiency (ARG1-D)- -Presentation to be featured in an oral session being held on May 9, 2024- SAN DIEGO, May 09, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced that an abstract featuring new preclinical data highlighting the therapeutic potential of its StealthX™ ...

FDA支持公司在非临床可比性方面的努力 - FDA允许公司即刻使用圣地亚哥制造设施[1] - FDA同意公司在洛杉矶和圣地亚哥两个不同设施生产的药物产品之间的可比性已经得到证实[4] FDA建议公司在即将举行的第二季度B类会议上讨论预BLA会议和滚动BLA提交 - 公司计划在第二季度与FDA分享HOPE-2开放标签延伸（OLE）3年安全性和疗效数据[3]