财务数据和关键指标变化 - 公司于2023年9月30日的现金、现金等价物和有价证券约为2850万美元,不包括10月完成的2300万美元的增发[25] - 2023年第三季度的商业化收入约为620万美元,相比2022年同期的160万美元增加了290%[25] - 2023年第三季度的研发费用(不含股票期权费)约950万美元,相比2022年同期的540万美元增加了410万美元,主要是由于HOPE-3临床试验的临床和制造成本增加[26] - 2023年第三季度的一般及行政费用(不含股票期权费)约180万美元,相比2022年同期的160万美元增加了20万美元,主要是由于设施和人员成本的增加[26] - 2023年第三季度的净亏损约640万美元,与2022年同期持平[26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要业务是开发CAP-1002治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD)[8][12] - CAP-1002已完成3项成功的临床试验,显示在上肢功能方面有改善[37] - 公司已完成HOPE-3 Cohort A的目标入组,并计划在今年年底前公布中期分析结果[9] - 公司正计划与FDA进一步讨论,看是否可以加快CAP-1002的审批进程[10] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司已与日本制药公司Nippon Shinyaku签署了商业化合作,可能带来超过7亿美元的额外现金[12] - 公司正在与多方就疫苗项目和治疗项目的合作进行积极讨论[30][32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划将自身从一家处于开发阶段的治疗公司转型为一家世界级的商业和研发公司[12] - 公司正在扩大CAP-1002的制造能力,以满足FDA要求和市场需求[13][14] - 公司正在开发外泌体平台技术作为下一代药物递送平台[15][16][17][18] - 公司正在寻求合作伙伴或非稀释性资金来加快外泌体疫苗项目的临床开发[16] - 公司正在与一家未披露的制药公司合作,探索外泌体治疗项目的治疗潜力[17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对HOPE-3临床试验的中期分析结果持乐观态度,认为试验有望继续进行[34] - 管理层认为,凭借之前3项成功的临床试验数据,加上完全入组的HOPE-3 Cohort A,公司有望获得FDA加快审批的机会[37][38] - 管理层表示,公司正在积极与FDA就CAP-1002的标签扩展进行讨论,包括早期DMD患者和贝克肌营养不良症患者[50][51][53][54] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joe Pantginis 提问** 询问公司外泌体技术在未来12个月内的临床前数据进展,以及正在开发的疫苗类型[30][31] **Linda Marbán 回答** 公司计划在2024年继续推进外泌体项目,包括正在开发的针对COVID-19的蛋白质疫苗,以及与制药公司合作的治疗项目[31][32] 问题2 **Aydin Huseynov 提问** 询问公司与日本制药公司Nippon Shinyaku的里程碑付款情况[40][41][42] **AJ Bergmann 回答** 公司未披露具体的里程碑付款金额,但总的里程碑付款最高可达1亿美元,将用于推进CAP-1002的开发和其他产品拓展[41][42] 问题3 **Aydin Huseynov 提问** 询问HOPE-3 Cohort B的患者入组情况和与Cohort A的差异[45][46][47][48][49] **Linda Marbán 回答** 公司预计Cohort B的入组会很快,因为目前DMD领域没有其他正在进行的临床试验,Cohort B的入组标准与Cohort A基本一致,不会有太大差异[46][47][48][49]

公司业务及产品 - Capricor Therapeutics, Inc. 是一家专注于开发治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）等疾病的转化性细胞和外泌体疗法的临床阶段生物技术公司[84] - CAP-1002 用于治疗 DMD 的 Phase 3 试验达到了中级 Performance of the Upper Limb（PUL）v1.2 的主要有效性终点（p=0.01），以及全面 PUL v2.0（p=0.04）和左心室射血分数的额外正面终点（p=0.002）[86] - HOPE-3 试验的 Cohort A 已经完成了 58 名患者的招募，计划在 2024 年第四季度报告顶线数据[93] - FDA 对 CAP-1002 的 BLA 提交路径表示认可，计划提交 BLA 并获得 FDA 的支持[94] - CAP-1002 的 HOPE-2 OLE 试验数据显示在 24 个月内，CAP-1002 对晚期 DMD 患者的长期安全性和有效性[98] - StealthX™ 平台展示了对 SARS-CoV-2 的疫苗的快速开发[90] 财务状况 - 公司预计目前的现金和市场证券将支持其运营支出和资本支出需求至 2025 年[91] - 公司完成了一项注册直接发行，募集了约 2300 万美元的资金[105] - 2023年第三季度，临床开发收入为约620万美元，较2022年同期的160万美元增长，主要来自与Nippon Shinyaku签订的独家商业化和分销协议[110] - 研发费用主要包括人员成本、供应品、临床试验费用等，2023年第三季度研发费用同比增长82%，主要由CAP-1002 DMD项目和肌营养不良项目支出增加驱动[112] - 2023年第三季度，总体管理费用同比增长18%，主要由股权补偿费用、人员成本和设施费用增加驱动[114] - 投资收入在2023年第三季度增长至约500万美元，主要受益于利率上升和市场证券、储蓄和货币市场基金账户中的资金增加[115] - 2023年9月30日，公司的现金及现金等价物为8,985千美元，市场证券为19,537千美元[117] - 2023年前九个月，公司经营活动现金流为负14,003千美元，2022年同期为正11,819千美元[118] - 2023年前九个月，公司投资活动现金流为正11,000千美元，2022年同期为负40,215千美元[118] - 2023年前九个月，公司融资活动现金流为正2,413千美元，2022年同期为正1,924千美元[118] 公司治理及合规 - 公司没有任何离表安排[127] - 公司应用ASC 842标准要求承租人在资产负债表上承认大部分租赁[131] - 公司应用ASU 606标准，将收入识别框架分为五个步骤[132] - 公司根据患者访问的完成度来衡量临床试验的完成度[134] - 公司将股权报酬费用按照授予期间进行摊销[140] - 公司根据合同与供应商、顾问、CRO和临床试验地点协议的义务估计应计费用[142] - 公司已经采取并保持了旨在确保根据证券交易法规定的时间内记录、处理、总结和报告信息的披露控制和程序，管理层认为披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[146] - 公司在2023年9月30日结束的季度内，内部财务报告控制没有发生任何重大影响或可能重大影响的变化[147] - 公司未涉及任何重大未决法律诉讼[147] - 公司的风险因素未发生重大变化，与2022年12月31日提交的年度报告中披露的风险因素相同[148] - 公司的首席执行官和首席财务官认为，截至本报告期结束时，披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[157] - 公司的首席执行官和首席财务官已于2023年11月14日签署了本报告[158]

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CAPR) Q2 2023 Earnings Call Transcript August 7, 2023 4:20 PM ET Company Participants AJ Bergmann - CFO Linda Marban - CEO Conference Call Participants Joe Pantginis - H.C. Wainwright Operator Good afternoon, ladies and gentlemen and welcome to the Capricor Therapeutics Second Quarter 2023 Financial Results and Corporate Update Call. At this time all lines are in a listen-only mode. Following the presentation we’ll conduct a question-and-answer session. [Operator Instruct ...

公司概况 - Capricor Therapeutics, Inc. 是一家专注于开发治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）等疾病的转化性细胞和外泌体疗法的临床阶段生物技术公司[80] 产品及临床试验 - CAP-1002 是针对 DMD 的细胞疗法技术，旨在通过细胞外泌体介导的免疫调节、抗炎和抗纤维化作用来减缓疾病进展[80] - HOPE-2 临床试验显示 CAP-1002 在治疗 DMD 方面取得了积极的结果，包括满足主要有效性终点和其他积极终点[84] - HOPE-3 是 CAP-1002 在 DMD 治疗中的第三期临床试验，目前正在进行中，计划在2023年第四季度完成招募[86] 商业合作与生产设施 - Capricor 已与日本新藥株式会社签订了商业化和分销协议，将在美国和日本独家销售 CAP-1002[89] - Capricor 已建成圣地亚哥 GMP 生产设施，计划在2023年第三季度提供商业规模的 GMP CAP-1002 临床剂量[88] 财务状况 - Capricor 预计现金、现金等价物和可交易证券将支持经营费用和资本支出需求至2024年第三季度[93] - 公司目前尚未有任何商业产品销售收入[106] - 2023年6月30日，临床开发收入约为390万美元，较2022年同期增长[109] - 研发费用在2023年6月30日的三个月内增加了约390万美元，同比增长78%[110] - 2023年6月30日，总现金、现金等价物和可市场交易证券约为3780万美元[119] - 上半年经营活动现金流差额约为22.7百万美元，主要是由于来自日本新藥的1200万美元预付款和递延收入。此外，与2022年同期相比，2023年上半年股权报酬增加约1.6百万美元，折旧和摊销增加约0.3百万美元[120] - 上半年投资活动提供的现金流约为3.3百万美元，投资活动使用的现金流约为36.0百万美元，主要是由于可交易证券的购买、销售和到期产生的净效应[120] - 上半年融资活动提供的现金流约为2.2百万美元，较2022年同期的42471美元有所增加，主要是由于通过ATM计划发行股票的净收益增加[121] 合作与奖励 - 2022年第一季度，Capricor收到了3000万美元的预付款，根据美国分销协议的条款，还有高达7.05亿美元的潜在额外销售和发展里程碑支付[124] - 2023年第一季度，Capricor收到了1200万美元的预付款，还有高达约8900万美元的潜在额外发展和基于销售的里程碑支付[125] - Capricor与加州再生医学研究所签署了约340万美元的奖励协议，用于资助CAP-1002治疗Duchenne肌肉营养不良相关心肌病的临床试验[127] 会计准则和控制 - Capricor的财务报表根据通用会计准则编制，需要进行估计和假设，包括研发和临床试验应计费用以及股权报酬估计[131] - ASC 842要求承租人在资产负债表上承认大多数租赁合同，并在资产负债表上承认相应的使用权资产或ROU资产[132] - 公司应用ASU 606，收入来自客户合同的收入，该标准适用于分销协议，公司根据五步框架确定收入确认[136] 投资组合和风险管理 - 公司的投资组合主要包括货币市场基金和银行货币市场，其中包括短期美国国债、银行储蓄和支票账户[150] - 公司的投资组合主要投资于高信用质量的美国国债，由于投资主要是短期到期，因此其账面价值始终接近公允价值[151] - 公司目前不对利率敞口进行对冲，相信投资组合的公允价值不会受到利率变动的显著影响[151] - 公司已采用并维护了旨在确保根据证券交易法规定披露的信息在规定的时间内记录、处理、汇总和报告的披露控制和程序[151]

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CAPR) Q1 2023 Earnings Conference Call May 11, 2023 4:30 PM ET Company Participants AJ Bergmann - CFO Linda Marban - CEO Conference Call Participants Aydin Huseynov - Ladenburg Operator Good afternoon, ladies and gentlemen, this is the conference operator. Welcome to Capricor First Quarter 2023 Financial Results and Corporate Update Call. After the presentation there will be an opportunity to ask questions. [Operator Instructions] As a reminder, this conference is being ...

公司概况 - Capricor Therapeutics, Inc. 是一家专注于开发治疗杜兴氏肌营养不良（DMD）等疾病的细胞和外泌体疗法的临床阶段生物技术公司[75] 产品介绍 - CAP-1002 是针对 DMD 的细胞疗法技术，旨在通过细胞外泌体介导的免疫调节、抗炎和抗纤维化作用来减缓疾病进展[75] 临床试验 - HOPE-2 临床试验结果显示 CAP-1002 达到了主要有效性终点和其他积极终点，且安全性良好[79] - 正在进行的 HOPE-3 临床研究旨在治疗晚期 DMD 患者，预计将于2023年下半年完成招募[80] 商业合作 - 公司已与日本新藥株式会社签订商业化和分销协议，将在美国和日本商业化 CAP-1002[85] - 公司已与日本新藥株式会社签订日本商业化和分销协议，获得1200万美元的预付款，并有机会获得高达约8900万美元的里程碑付款[94] 财务状况 - 公司截至2023年3月31日的现金、现金等价物和可市场化证券总额约为4520万美元，预计将支持运营至2024年第四季度[89] - 公司自成立以来一直处于运营亏损状态，截至2023年3月31日，累计亏损约为1.448亿美元[90] - 公司在2023年第一季度的临床开发收入约为300万美元，主要来自与日本新藥株式会社签订的独家商业化和分销协议[99] - 营运活动为公司带来了约4.2万美元的现金流[107] - 公司的现金、现金等价物和可市场证券总额在2023年3月31日达到约4520万美元[107] - 公司预计现有资金足以支持至少未来12个月的运营[108] - 与日本Nippon Shinyaku签订的分销协议为公司带来了3000万美元的预付款[110] - 公司于2021年6月21日启动了ATM计划，已通过该计划出售了209,8333股普通股，平均价格约为5.93美元，总收益约为1240万美元[114] 研发支出 - 研发支出在2023年第一季度增加了约250万美元，同比增长50%[101] - 股权补偿支出增加了112%，达到440,560美元[101] - 研发支出中，CAP-1002项目的支出增加了193%，达到3,838,811美元[101] - 总体而言，2023年第一季度的研发支出主要受CAP-1002项目、人员成本和股权补偿支出的影响[101] - 公司在2023年第一季度，公司的总研发支出为766万美元，同比增长50%[101] 会计准则 - 公司在财务报表中未涉及任何资产负债表之外的安排[118] - 公司根据通用会计准则编制财务报表，需要进行估计和假设，包括研发和临床试验应计、股权激励估计等[119] - 公司根据ASC 842要求将大部分租赁列入资产负债表，包括对租赁支付的现值进行估计[120] - 公司根据ASU 606进行收入确认，尚未实现药物候选品的商业销售，但新标准适用于分销协议[122] - 公司根据分销协议的不同里程碑或产品收入分享支付额外费用，这些费用可能会影响累计确认的收入金额[123] - 公司根据具体资助协议确定何时获得收入，通常在发生费用并符合资助协议条款的期间确认资助收入[127] - 公司将CIRM奖励的发放视为长期负债，根据研究和发展阶段的不同，可能将奖励转换为贷款[128] - 公司通过与第三方合作进行研发活动，根据合同条款的不同，支付流程可能不均匀[131] - 公司发行股票、股票期权和认股权证，将股票补偿费用分摊到归属期内[133] - 公司根据合同与供应商、顾问、CROs和临床试验地点达成的协议，估计应计临床试验费用[134]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K þ Annual Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the fiscal year ended December 31, 2022 or ☐ Transition Report Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 for the transition period from to Commission File Number: 001-34058 CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. (Exact Name Of Registrant As Specified In Its Charter) Delaware 88-0363465 (State or other jurisdiction of (I ...

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CAPR) Q4 2022 Earnings Conference Call March 15, 2023 4:30 PM ET Company Participants AJ Bergmann - CFO Linda Marban - CEO Conference Call Participants Joseph Pantginis - H.C. Wainwright Michael Okunewitch - Maxim Group Aydin Huseynov - Ladenburg Brian Corday - BullBear Partners Operator Good afternoon, and welcome to Capricor Fourth Quarter and Full Year 2022 Financial Results and Corporate Update Call. At this time, all participants are in a listen-only mode. A brief qu ...