财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和有价证券总额为2950万美元,较2023年12月31日的3950万美元减少[39] - 根据当前经营计划和预测,公司的现金储备预计将支持运营到2025年第一季度[39] - 第二季度收入约为400万美元,较2023年同期的390万美元增加[40] - 第二季度研发费用约1170万美元,较2023年同期的840万美元增加3300万美元,主要是由于杜氏肌肉营养不良症项目的临床和制造成本增加[41] - 第二季度净亏损约1100万美元,较2023年同期的740万美元增加[42] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进其主要资产deramiocel(之前称为CAP-1002)的生物制品许可申请(BLA)提交,以治疗杜氏肌肉营养不良症[8][10] - deramiocel在HOPE-2公开标签延长研究中显示出统计学显著的心脏功能改善,是目前唯一已知可以改善杜氏肌肉营养不良症相关心肌病的治疗[14][15][16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与FDA讨论加速审批或常规全面批准deramiocel的两种路径[19][20] - 公司已与FDA进行了积极的BLA前会议,并已获得FDA接受其滚动BLA提交[20] - 公司正在加快为商业市场进入做准备,包括市场准入、报销等方面[21][22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在准备与FDA讨论将deramiocel拓展至贝克尔肌营养不良症的机会[12] - 公司正在积极与欧洲监管机构和顾问进行沟通,计划在今年年底前完成deramiocel在欧洲的合作伙伴关系[55] - 公司正在加快推进其StealthX外泌体平台技术,作为下一代药物递送平台的一部分[23][24][25][26][27][28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信deramiocel可以成为杜氏肌肉营养不良症及其他疾病的变革性治疗[10][11][12][13] - 公司有信心能够实现与日本新药公司的里程碑付款,这将进一步支持公司的资产负债表[33] - 公司有信心能够在今年年底前完成欧洲合作伙伴关系,以加强资产负债表并支持deramiocel的批准和扩张[55] 其他重要信息 - 公司已获得FDA接受其滚动BLA提交,并计划在未来60天内开始提交[53] - 公司已被纳入罗素2000和罗素3000指数,这将提高公司的知名度[34] - 公司正在与美国政府的NextGen项目合作,开发用于COVID-19预防和未来大流行的疫苗候选药物[26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joseph Pantginis 提问** FDA会议上,心血管因素在决定提交路径中起到了什么作用[44] **Linda Marban 回答** FDA开始重视杜氏肌肉营养不良症相关心肌病的影响,这是一个重要突破,deramiocel可能会被纳入治疗心肌病的标签[45][46] 问题2 **Leland Gershell 提问** 公司何时开始滚动提交BLA,HOPE-3数据对此的影响如何[51][52] **Linda Marban 回答** 公司计划在未来60天内开始滚动提交BLA,如果需要HOPE-3数据,预计将在2025年第一季度完成提交,但也在探讨不需要HOPE-3数据即可完成提交的可能性[53] 问题3 **Aydin Huseynov 提问** 公司是否考虑将deramiocel适应症拓展至贝克尔肌营养不良症,FDA的初步反馈如何[57][58][59] **Linda Marban 回答** 公司已向FDA提及此想法,但尚未深入讨论具体的临床试验设计,计划在今年年底前与FDA就此进行进一步沟通[58][59]

公司概况 - 公司专注于开发用于治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD)的细胞治疗技术deramiocel[177] - 公司正在开发基于外泌体的精准工程平台技术,用于开发感染性疾病、单基因疾病等的疫苗和治疗药物[187][188] - 公司StealthX™疫苗候选药物获选参与美国卫生部"Project NextGen"计划,计划2024年底交付给国立过敏和传染病研究所进行I期临床试验[189] - 公司StealthX™新冠疫苗候选药物被美国卫生部选入下一代疫苗计划,计划于2024年底交付给NIAID[194] - 公司被纳入罗素2000指数和罗素3000指数[197] 临床试验进展 - deramiocel已完成多项临床试验,HOPE-2试验显示达到主要疗效终点[179] - 正在进行HOPE-3 III期临床试验,预计2024年第四季度公布顶线数据,用于支持生物制品许可申请[181][182] - HOPE-2 OLE研究3年结果显示,与对照组相比,肺功能评分(PUL v2.0)有统计学显著改善3.7分[193] - HOPE-3 III期临床试验(A组和B组)完成入组,共105例受试者[193] 财务情况 - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和可流通证券合计约29.5百万美元,预计可为运营和资本支出提供资金支持至2025年第一季度[190] - 公司持续亏损,2024年上半年净亏损约20.8百万美元,累计亏损约180.2百万美元[191] - 公司通过"at-the-market"发行方式筹集约4.3百万美元[192] - 公司2023年9月完成了约2300万美元的股权融资[243] - 公司自2021年6月启动了最高75百万美元的ATM发行计划,截至2024年8月7日共发行约4.27百万股,募集约23.6百万美元[244] - 公司2022年1月与日本新药公司签署了美国地区的独家分销协议,获得3000万美元预付款和最高1.05亿美元的里程碑付款[239][240] - 公司2023年2月与日本新药公司签署了日本地区的独家分销协议,获得1200万美元预付款和最高8900万美元的里程碑付款[241][242] - 公司可以将CIRM资助项目转换为贷款,贷款期限最长5年,利率为3个月美元LIBOR利率加1%[246] - 截至2024年6月30日,公司CIRM资助项目的负债余额约为340万美元[247] 会计政策 - 公司采用权益法确认租赁资产和负债,并根据租赁分类确认收益[250,251,252,253,254] - 公司适用新收入准则,根据五步法确认收入,包括识别合同、履约义务、交易价格、分摊交易价格和确认收入[255,256,257,258,259,260,261] - 公司将CIRM资助项目确认为负债,而非收益[262,263] - 公司研发费用主要包括人工费、临床试验费、租金等,采用估计的方法进行计提[264,265,266] - 公司股份支付费用采用Black-Scholes模型进行估值[267,268,269,270,271] - 公司需要根据临床试验进度和各项工作完成情况来估算应计费用[272] - 公司正在评估新会计准则ASU 2023-06对财务报表披露的影响[273] 投资管理 - 公司投资组合主要包括货币市场基金和银行活期存款等短期美国国债和银行存款[275,276] - 公司投资政策旨在将投资集中于信用评级较高的发行人,并限制信用风险敞口[276] - 由于投资组合主要为短期到期,因此利率变动不会对公允价值产生重大影响[276]

Capricor Therapeutics (CAPR) came out with a quarterly loss of $0.35 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.32. This compares to loss of $0.29 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items. This quarterly report represents an earnings surprise of -9.38%. A quarter ago, it was expected that this biotechnology company would post a loss of $0.11 per share when it actually produced a loss of $0.31, delivering a surprise of -181.82%. Over the last four quarters, ...

临床试验进展 - 公司近期与FDA进行了积极的BLA前会议,旨在加快deramiocel用于治疗杜氏肌肉营养不良症的审批通道[1][4] - HOPE-3 III期临床试验已完成入组,计划于2024年第四季度公布Cohort A的主要结果[2][7] - 公司公布了HOPE-2公开标签延长试验的3年骨骼和心脏数据,显示了积极的安全性和疗效[2][7] 新冠疫苗研发 - 公司正在与NIAID合作开发基于StealthX平台的新型冠状病毒疫苗,目前正处于制造阶段[9][10] 资本市场动态 - 公司已完成向纳斯达克罗素2000和3000指数的纳入[11] - 公司预计2025年第一季度的现金储备可支持公司运营[17] 财务数据 - 公司总收入为1,063,266美元，较上年同期增长33.4%[1] - 公司净亏损为20,793,855美元，较上年同期增加37.4%[1] - 公司现金、现金等价物和有价证券总额为29,462,030美元，较上年末减少25.4%[2][3] - 公司总资产为38,277,453美元，较上年末减少34.8%[3] - 公司总负债为26,775,147美元，较上年末减少25.9%[3] - 公司总股东权益为11,502,306美元，较上年末减少49.1%[3] - 公司每股基本和稀释亏损为0.66美元，较上年同期增加10.0%[4] - 公司加权平均股数为31,598,296股，较上年同期增加24.9%[4] - 公司其他综合收益中的未实现证券损失为80,826美元[2]

-Company to Host Conference Call, August 7, 2024 at 4:30 p.m. ET- Conference Call Details: SAN DIEGO, July 31, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, will release its financial results for the second quarter ended June 30, 2024, after the market close on Wednesday, August 7, 2024. Management will then host a webcast and conference call at 4:30 p.m. ET on August 7. ...

SAN DIEGO, July 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced that the Company is set to join the Russell 2000® Index and the broad-market Russell 3000® Index, effective at the open of U.S. equity markets today, July 1, 2024. "We are thrilled to be joining the Russell 2000® Index, a testament to our Company's progress across our pipeline marked by sign ...

-Results in Performance of the Upper Limb (PUL v2.0) Continue to Show Slowing of Disease Progression in Later-Stage DMD Patients- -Improvements Seen in Multiple Cardiac Endpoints Demonstrating Stabilization of Cardiac Function Over 3 Years of Treatment- -Pre-BLA Meeting with FDA Scheduled for Q3 2024 to Discuss Options to Expedite BLA Filing- -Results to be Presented at PPMD Annual Conference on June 29 in Session titled "Approaches to Alter Progression"- SAN DIEGO, June 28, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Caprico ...

SAN DIEGO, June 25, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- In a release issued under the headline "Capricor Therapeutics Announces for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy" on Tuesday, June 25th by Capricor Therapeutics, please note that the words "Pre-BLA Meeting with FDA for Deramiocel" were omitted from the headline. The corrected release follows. Capricor Therapeutics Announces Pre-BLA Meeting with FDA for Deramiocel for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biot ...

SAN DIEGO, June 25, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has scheduled a Pre-BLA (Biologics License Application) meeting with the Company in the third quarter of 2024 for deramiocel (CAP-1002), for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Capricor's goal for this meeting will be to finali ...

SAN DIEGO, June 25, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has scheduled a Pre-BLA (Biologics License Application) meeting with the Company in the third quarter of 2024 for deramiocel (CAP-1002), for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Capricor’s goal for this meeting will be to final ...