财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和有价证券总额为2950万美元,较2023年12月31日的3950万美元减少[39] - 根据当前经营计划和预测,公司的现金储备预计将支持运营到2025年第一季度[39] - 第二季度收入约为400万美元,较2023年同期的390万美元增加[40] - 第二季度研发费用约1170万美元,较2023年同期的840万美元增加3300万美元,主要是由于杜氏肌肉营养不良症项目的临床和制造成本增加[41] - 第二季度净亏损约1100万美元,较2023年同期的740万美元增加[42] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进其主要资产deramiocel(之前称为CAP-1002)的生物制品许可申请(BLA)提交,以治疗杜氏肌肉营养不良症[8][10] - deramiocel在HOPE-2公开标签延长研究中显示出统计学显著的心脏功能改善,是目前唯一已知可以改善杜氏肌肉营养不良症相关心肌病的治疗[14][15][16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与FDA讨论加速审批或常规全面批准deramiocel的两种路径[19][20] - 公司已与FDA进行了积极的BLA前会议,并已获得FDA接受其滚动BLA提交[20] - 公司正在加快为商业市场进入做准备,包括市场准入、报销等方面[21][22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在准备与FDA讨论将deramiocel拓展至贝克尔肌营养不良症的机会[12] - 公司正在积极与欧洲监管机构和顾问进行沟通,计划在今年年底前完成deramiocel在欧洲的合作伙伴关系[55] - 公司正在加快推进其StealthX外泌体平台技术,作为下一代药物递送平台的一部分[23][24][25][26][27][28][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司相信deramiocel可以成为杜氏肌肉营养不良症及其他疾病的变革性治疗[10][11][12][13] - 公司有信心能够实现与日本新药公司的里程碑付款,这将进一步支持公司的资产负债表[33] - 公司有信心能够在今年年底前完成欧洲合作伙伴关系,以加强资产负债表并支持deramiocel的批准和扩张[55] 其他重要信息 - 公司已获得FDA接受其滚动BLA提交,并计划在未来60天内开始提交[53] - 公司已被纳入罗素2000和罗素3000指数,这将提高公司的知名度[34] - 公司正在与美国政府的NextGen项目合作,开发用于COVID-19预防和未来大流行的疫苗候选药物[26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Joseph Pantginis 提问 FDA会议上,心血管因素在决定提交路径中起到了什么作用[44] Linda Marban 回答 FDA开始重视杜氏肌肉营养不良症相关心肌病的影响,这是一个重要突破,deramiocel可能会被纳入治疗心肌病的标签[45][46] 问题2 Leland Gershell 提问 公司何时开始滚动提交BLA,HOPE-3数据对此的影响如何[51][52] Linda Marban 回答 公司计划在未来60天内开始滚动提交BLA,如果需要HOPE-3数据,预计将在2025年第一季度完成提交,但也在探讨不需要HOPE-3数据即可完成提交的可能性[53] 问题3 Aydin Huseynov 提问 公司是否考虑将deramiocel适应症拓展至贝克尔肌营养不良症,FDA的初步反馈如何[57][58][59] Linda Marban 回答 公司已向FDA提及此想法,但尚未深入讨论具体的临床试验设计,计划在今年年底前与FDA就此进行进一步沟通[58][59]