财务状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券总计约8500万美元，之后通过公开发行股票获得约8630万美元[143] - 2024年9月30日止三个月净亏损约1260万美元，2023年同期约640万美元；九个月净亏损2024年约3340万美元，2023年约2150万美元，截至2024年9月30日累计赤字约1.927亿美元[144] - 2024年9月30日止三个月临床开发收入约230万美元，2023年同期约620万美元；九个月临床开发收入2024年约1110万美元，2023年约1310万美元[148] - 2024年9月30日止三个月研发费用较2023年同期增加约180万美元或18%[150] - 2024年前三季度补偿及其他人员费用较2023年同期增加327.8万美元增幅44%[153] - 2024年前三季度杜氏肌营养不良症项目费用较2023年同期增加234.9万美元增幅16%[153] - 2024年前三季度外泌体平台研究费用较2023年同期增加95.1万美元增幅61%[153] - 2024年前三季度设施费用较2023年同期增加94.9万美元增幅92%[153] - 2024年前三季度股票薪酬较2023年同期增加124.4万美元增幅91%[153] - 2024年前三季度总研发费用较2023年同期增加890.6万美元增幅34%[153] - 2024年三季度末现金及现金等价物为6.84亿美元[164] - 2024年前三季度经营活动现金流出2520万美元较2023年同期增加1120万美元[165] - 2024年前三季度投资活动现金流入720万美元较2023年同期减少380万美元[166] - 2024年前三季度融资活动现金流入7170万美元较2023年同期增加6930万美元[167] - 2022年与日本新药签订美国经销协议获3000万美元预付款2024年1月获1000万美元里程碑付款潜在里程碑付款达9000万美元还有与年净销售额相关潜在销售里程碑付款[171] - 2023年第一季度与日本新药签订日本经销协议获1200万美元预付款还有潜在约8900万美元里程碑付款[173] - 2024年9月与日本新药签订欧洲经销意向书若签最终协议将获2000万美元预付款潜在里程碑付款达7.15亿美元[175] - 2023年9月注册直接发行股票总价约2300万美元[176] - 2021年6月启动ATM计划至2024年10月1日共售922.8383万股普通股总收益约7500万美元支付约240万美元佣金等后终止[177] - 2024年9月私募发行总价约1500万美元[178] - 2024年10月公开发行总价约8630万美元支付约550万美元佣金等[180] - 2016年获CIRM约340万美元资助2019年完成相关里程碑截至2024年9月30日负债余额约340万美元[181][183] - 截至2024年9月30日公司现金、现金等价物和有价证券公允价值约8500万美元[213] 公司核心项目 - 公司核心项目专注于开发和商业化用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的细胞治疗技术deramiocel[134] - 已完成多项有前景的deramiocel治疗DMD的临床试验，相关成果已发表且达到主要疗效终点[135] - 正在进行deramiocel的开放标签扩展（OLE）研究，三年数据显示多项指标有统计学意义的改善[137] - 2024年8月与FDA举行pre - BLA会议，10月开始BLA申请，预计2024年底完成提交[138] - 公司StealthX™疫苗被选入Project NextGen，2025年第一季度计划交付给NIAID[141] 公司财务安排相关 - 公司目前无产品销售收入，未来开支将显著增加，需要大量额外资金[145] - 公司无表外安排[184] - 公司按会计准则编制财务报表有多项关键会计政策[185] - 公司根据不同情况确定交易价格并分配到各履约义务确认相关收入[193] - 公司的分销协议在达到里程碑或产品收入分成时可能有权获得额外付款[194] - 公司在确定交易价格时评估是否存在重大融资成分[195] - 公司根据临床试验患者就诊完成百分比等方法确认收入[196] - 公司基于运营计划估计短期和长期递延收入[197] - 公司根据拨款条款确定拨款收入[198] - 公司将CIRM拨款支出作为长期负债处理[200] - 研发费用包括多种成本且除特定无形资产外按发生额计入费用[201] - 公司根据估计确认临床试验和其他研发活动的成本应计项目[202]