财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度营收约230万美元，2023年第三季度约620万美元[27] - 2024年第三季度不含股票薪酬的研发费用约1100万美元，2023年第三季度约950万美元[27] - 2024年第三季度不含股票薪酬的总务与行政费用约220万美元，2023年第三季度约180万美元[28] - 2024年第三季度净亏损约1260万美元，2023年第三季度净亏损约640万美元2024年前9个月净亏损约3340万美元，2023年前9个月净亏损约2150万美元[28] - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券总计约8500万美元，后续完成普通股公开募股净收益约8080万美元，按预估计算总计约1.66亿美元[25][26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要业务围绕deramiocel的研发、生产与商业化，目前处于向FDA申请BLA阶段，暂未提及业务线数据指标变化相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及各个市场数据和关键指标变化相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点为推动deramiocel获批上市，先针对DMD心肌病进行申请，后续再补充骨骼肌肌病到标签中，同时积极拓展国际市场，与Nippon Shinyaku合作开展欧洲市场业务[6][11][19] - 公司正在积极探索将deramiocel扩展到贝克肌营养不良症的机会，继续致力于StealthX外泌体平台技术的研发，包括外泌体产品管线建设、与美国政府的Project NextGen合作开展StealthX疫苗项目[20][21][22] - 行业竞争方面未提及相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司发展充满信心，认为deramiocel在治疗DMD心肌病方面潜力巨大，若获批将有广阔市场前景，且与支付方的初步讨论积极，预计报销情况与其他近期获批的DMD疗法一致[14] - 公司近期融资确保了未来执行里程碑的路径，目前正按计划推进BLA提交工作，预计2025年上半年收到FDA关于申请状态的回复，若审查顺利，预计2025年下半年设定PDUFA日期[11] 其他重要信息 - 公司制造deramiocel的原料来自移植合格但因技术原因不能用于移植的人类心脏，一个心脏可产生数千剂产品，目前正在进行提高产量的产品开发活动，产品临床保质期为5年[16] - 公司在圣地亚哥建立了小型商业制造工厂，已实现与洛杉矶临床制造工厂的非临床可比性，目标是在产品推出一年内使另一个设施上线以满足需求，目前圣地亚哥工厂已全面运营并积极生产剂量，同时正在积极准备预许可检查[16][17] 问答环节所有的提问和回答 问题: Nippon Shinyaku和公司为准备市场和满足潜在商业需求做了什么 - 回答: Nippon Shinyaku在美国已拥有针对DMD市场的相关团队，目前约125人专门为deramiocel的推出做准备，公司也安排人员与Nippon Shinyaku合作确保产品顺利推出，在制造方面，公司长期准备商业化，圣地亚哥工厂已具备商业规模且准备好接受预许可检查，同时正在规划建设新的制造设施，其制造模式为模块化，易于扩展[30][31][32][33] 问题: 考虑到欧洲商业化选项，如何看待当前与扩展后的制造能力对市场供应的影响 - 回答: 圣地亚哥正在建设和制造的设施将能够服务欧洲和日本市场，已经建立了运输模式并正在与欧洲当局合作，这些都已纳入制造规模扩大和产品全球市场扩张的规划中[36][37] 问题: 获得心肌病标签后追求上肢骨骼肌改善标签扩展，对商业规模有何增量收益 - 回答: 100%的DMD患者会患心肌病，心肌病标签的市场规模可能最广泛，理论上和实际上可能存在心脏功能相对保留但需要deramiocel减轻骨骼肌功能障碍的患者，扩展标签可涵盖这些患者，但心肌病标签已足够广泛[38][39][40] 问题: 2025年下半年的审批预期是优先审查还是标准审查 - 回答: 作为RMAT的一部分，公司预期是优先审查，并围绕此构建时间表[41] 问题: 对于基线左心室射血分数低于45%的更严重患者，心脏功能临床意义上的改善标准是什么，数据集中该子集情况如何 - 回答: 在HOPE - 2开放标签扩展试验中，所有接受deramiocel治疗的患者都有改善，射血分数低于45%的患者改善程度低于高于45%的患者，因为低于45%的患者心脏有更多疤痕和受损组织，但所有患者都受益[43] 问题: 从患者病程角度，如何监测DMD患者的心脏衰退，医生何时开始认真监测，若有批准疗法该领域能否做得更好 - 回答: 大多数孩子在10岁前接受心脏MRI评估心脏功能和结构，心脏疤痕或射血分数开始下降到55%以下都可能触发deramiocel治疗，公司计划向多种医生推广，让他们意识到症状和体征，批准deramiocel将加速对DMD相关心脏疾病的测量和积极治疗[44][45][46] 问题: 对于未授权地区的患者，公司是直接销售还是通过合作伙伴销售 - 回答: Nippon Shinyaku有权在美国、欧洲和日本销售、营销和分销，世界其他地区仍归公司所有，公司目前计划直接营销[48] 问题: deramiocel的潜在标签使用是否会受基因疗法或外显子跳跃者的限制 - 回答: 与FDA的当前沟通表明，deramiocel的使用将独立于其他现有疗法，在临床试验中已有接受外显子跳跃者或基因疗法的患者，目前的指导是开放使用[49] 问题: 是否预期会有AdComs - 回答: 无法预测，公司与FDA的关系非常协作，数据强大客观，但公司也在为可能的AdComs做准备[50][51] 问题: HOPE - 3的读数是否会增加deramiocel的销售额 - 回答: 任何可治疗的患者都会增加销售额，扩展标签对治疗有益，心肌病治疗机会对扩大市场规模和鼓励支付方覆盖费用都有很大机会[52] 问题: 能否讨论2025年的发展计划，如贝克肌营养不良症的潜在试验设计 - 回答: 目标是开始与机构讨论贝克肌营养不良症，关键意见领袖认为其心肌病与DMD心肌病无法区分，目前正在与关键意见领袖、机构和自己的监管团队合作设计试验，但目前还无法回答试验设计相关问题，可能要到2025年第一季度之后才有明确答案[53][54]