文章核心观点 - 贝利特生物公司(Belite Bio)任命Hendrik P. N. Scholl博士为首席医疗官 [1][2] - Scholl博士是公司两项主要临床试验的数据和安全监测委员会主席,对公司的临床项目具有重要价值 [2] - Scholl博士在眼科领域有丰富的从业经验,在视网膜和黄斑疾病方面做出了重大贡献 [2][3][4] 公司概况 - 贝利特生物公司是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发治疗视网膜退行性疾病的创新疗法 [6] - 公司的主要候选药物Tinlarebant正在进行III期临床试验,用于治疗青少年斯塔尔加特病和地理性萎缩型干性老年性黄斑变性 [6] Scholl博士背景 - Scholl博士是全球公认的眼科领域权威,曾担任多个重要学术机构的领导职位 [3][4][5] - 他是目前最大规模的斯塔尔加特病自然历史研究(ProgStar研究)的协调首席研究员 [4] - 在临床研究、学术论文发表和获奖方面都有非常出色的成就 [4][5] - 他拥有丰富的眼科临床试验经验,曾参与过10多项斯塔尔加特病和AMD的临床研究 [4]

Q2 2024 Financial Results Conference Call August 12, 2024, 4:30 p.m. ET Nasdaq: BLTE For more info please visit: www.belitebio.com Forward-Looking Statements and Legal Disclaimer This presentation (including any oral briefing and any question-and-answer in connection with it) is not intended to, and does not constitute, represent or form part of any offer, invitation or solicitation of any offer to purchase, otherwise acquire, subscribe for, exchange, sell or otherwise dispose of, any securities of Belite B ...

财务数据和关键指标变化 - 2024年第二季度研发费用为910万美元,同比增加65%,主要是由于支付给哥伦比亚大学的里程碑付款以及股份支付费用增加 [52] - 2024年第二季度净亏损为950万美元,同比增加40% [53] - 公司现金和现金等价物总额为1.12亿美元,预计可维持3年的现金流 [54] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在日本获得了Sakigake指定,这是2015年该计划启动以来仅有27个药物获得的殊荣,是对Tinlarebant药物潜力和未满足需求的肯定 [7] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在全球范围内开展Tinlarebant治疗视网膜萎缩和Stargardt病的III期临床试验 [8][9] - Tinlarebant是一种每日口服药物,通过结合血清视黄醇结合蛋白4来减少视黄醇向眼睛的传递,从而减缓Stargardt病和地理性萎缩的进展 [10] - 公司拥有14个专利家族,大部分为化合物专利,最新的化合物专利预计可延长至2040年 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在Stargardt病和地理性萎缩的III期临床试验取得进展,有望在2024年第四季度或2025年初公布DRAGON I期临床试验的中期分析结果 [9][57] - 公司有信心Tinlarebant能够满足Stargardt病和地理性萎缩患者的未满足需求,并抓住这些大市场机会 [13] 其他重要信息 - 公司在2024年第二季度完成了2500万美元的定向增发,进一步增强了资产负债表 [9] - 公司计划在未来几个月参加多个投资者会议,与投资者进行交流 [57] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Basma Radwan 提问** - DRAGON II试验是否需要达到统计学显著性,试验是否有足够的统计学功效 [59] - 是否需要额外进行长期安全性试验,或者DRAGON II和美国的安全性数据就足够 [59] **Nathan Mata 回答** - DRAGON II试验需要在2年时点达到统计学显著性,试验的1:1随机分组有利于达到足够的统计学功效 [61][62] - 根据日本PMDA的要求,只需要提供DRAGON II中9名日本受试者的2年安全性数据即可,不需要额外的长期安全性试验 [63] 问题2 **Jennifer Kim 提问** - DRAGON I期中分析的具体形式和披露程度 [64] - DRAGON II试验何时可能公布初步数据 [65] **Tom Lin 和 Nathan Mata 回答** - 由于正在进行的临床试验,公司不能披露任何数据,只有DSMB可以访问这些数据 [66] - DRAGON II的PK/PD部分数据将在2年疗效数据一起公布 [67] 问题3 **Yi Chen 提问** - DRAGON I和DRAGON II的数据是否都需要提交给日本PMDA [71] - 是否有可能日本先于FDA和EMA批准该药物 [72] **Tom Lin 和 Nathan Mata 回答** - 日本PMDA只要求完成DRAGON I和DRAGON II中9名日本受试者的数据,不需要等待全部DRAGON II完成 [73][74] - 公司正与PMDA沟通,希望日本能够成为首个批准该药物的国家 [73] 问题4 **Bruce Jackson 提问** - DRAGON I期中分析是否会与医学会议同步发布 [81] - 未来几个季度的研发费用预计和里程碑付款时间安排 [83][84] **Tom Lin 和 Hao-Yuan Chuang 回答** - DRAGON I期中分析预计在年底或2025年初公布,不会与医学会议同步 [82] - 未来几个季度的研发费用预计在7-8百万美元左右,2025年可能略有上升至35-40百万美元 [84][85]

Tinlarebant, a novel oral therapy, is intended to slow disease progression in patients affected with Stargardt Disease (STGD1) and Geographic Atrophy (GA) in advanced Dry Age-related Macular Degeneration (Dry AMD)Phase 1b & 2/3 (“DRAGON II”) trial of Tinlarebant in adolescent STGD1 patients has been initiated and have completed enrollment for Phase 1b with six subjects in JapanTinlarebant granted Orphan Drug and Sakigake (Pioneer Drug) Designation in Japan for the treatment of STGD1Pivotal global Phase 3 tr ...

文章核心观点 - 贝莱特生物是一家专注于开发治疗视网膜退行性疾病的临床阶段生物制药公司 [1][3] - 公司的主要候选药物Tinlarebant正在进行III期临床试验,用于治疗青少年型Stargardt病1型(STGD1)和晚期干性年龄相关性黄斑变性(GA) [3] - 公司将在H.C. Wainwright 4th Annual Ophthalmology Virtual Conference上进行公司更新演讲 [1][2] 公司概况 - 贝莱特生物是一家专注于开发治疗视网膜退行性疾病的临床阶段生物制药公司 [1][3] - 公司的主要候选药物Tinlarebant正在进行III期临床试验,用于治疗青少年型Stargardt病1型(STGD1)和晚期干性年龄相关性黄斑变性(GA) [3] - 公司还在研究一些特定的代谢性疾病 [3] 会议信息 - 公司将在H.C. Wainwright 4th Annual Ophthalmology Virtual Conference上进行公司更新演讲 [1][2] - 演讲将于2024年8月15日7:00 ET在公司投资者关系网站上进行网络直播,并将保存90天 [2]

Tinlarebant is Belite Bio's orally administered tablet intended to slow disease progression in patients affected with Stargardt Disease (STGD1) and Geographic Atrophy (GA) in advanced Dry Age-related Macular Degeneration (Dry AMD) Data from a 24-month Phase 2 trial in adolescent STGD1 subjects showed a sustained lower atrophic lesion growth in Tinlarebant-treated subjects compared to ProgStar participants possessing similar baseline characteristics (aged ≤18 years) (p<0.001) In the Phase 2 trial, 5 of 12 su ...

文章核心观点 - Tinlarebant是Belite Bio开发的一种口服药物,旨在减缓STGD1和Dry AMD患者的疾病进展[1][3] - 在STGD1青少年患者的24个月II期临床试验中,Tinlarebant组患者的视网膜萎缩面积增长显著低于对照组(p<0.001)[1] - 在该II期试验中,42%的ABCA4基因突变患者在24个月治疗期间未出现新的视网膜萎缩,也未观察到自发荧光面积变化[1] - Belite Bio已完成STGD1青少年患者的III期临床试验(DRAGON)的入组,预计2024年第四季度有中期数据[1] - Belite Bio还启动了STGD1青少年患者的DRAGON II期临床试验,并获得了日本STGD1适应症的孤儿药资格[1] - Belite Bio正在进行GA(晚期干性AMD)的III期临床试验(PHOENIX)[1][5] 行业概况 - STGD1是最常见的遗传性视网膜营养不良疾病,目前尚无获批治疗方法[4] - STGD1和GA(晚期干性AMD)具有相似的发病机理,都是由视黄醇衍生物过度积累导致的[5] - 干性AMD是老年人视力丧失的主要原因之一,GA是其晚期阶段,目前尚无获批的口服治疗方法[6] - 美国约有2000万AMD患者,全球约1.96亿AMD患者,直接医疗费用高达2550亿美元[6] 公司概况 - Belite Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发针对视网膜退行性疾病的创新疗法[7] - 公司的主要管线包括STGD1和晚期干性AMD的治疗药物Tinlarebant[1][3][5] - Tinlarebant已获得美国、欧洲和日本的孤儿药资格,以及日本的先进审评指定[2][3]

产品表现 - Tinlarebant(LBS-008)在Stargardt病（STGD1）和地理性萎缩（GA）的临床试验中表现出潜力[7] - 早期干预对于减缓STGD1和GA的疾病进展是最佳途径[8] - Tinlarebant的临床试验中发现了ABCA4基因突变，其中一些突变被认为是严重的[11] 临床试验结果 - Phase 2研究中，部分受试者携带严重或可能严重的等位基因[12] - 6名受试者的视力在治疗过程中稳定，平均每年失去5个字母[15] - 12名受试者中，42%的人QDAF病变大小没有变化，58%的人DDAF病变相对较小[16] - 新的评分算法显示，12只眼睛中的8名受试者在基线时显示了6mm外环内的萎缩斑块[18] - 在这些受试者中，从第16个月到第24个月，萎缩性黄斑病变的增长得到了稳定[18] 财务状况 - 在2024年第一季度，公司的研发支出为6,765千美元，总营业支出为8,328千美元[22]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为680万美元,较2023年同期增加19%,主要是由于DRAGON研究费用增加、DRAGON II研究启动以及研发团队扩张和股份支付费用增加 [28] - 2024年第一季度管理费用为160万美元,较2023年同期增加33%,主要是由于股份支付费用增加 [29] - 2024年第一季度净亏损790万美元,较2023年同期增加14% [30] - 2024年第一季度现金及短期国债投资总额为9550万美元,较2023年同期增加22%,主要是由于去年增发和认股权证行权以及ATM发行筹资 [30] - 公司预计现金可持续到2026年以后 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在全球范围内开展Stargardt病和地理性萎缩性干性AMD的III期临床试验 [9] - Stargardt病III期试验已完全入组,预计2024年底或2025年初有中期结果 [9] - 公司还启动了Stargardt病日本II期试验,以满足日本NDA申报要求 [9] - 地理性萎缩性干性AMD III期试验目前已入组约100例受试者 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司已在美国、欧洲和日本获得快速通道、罕见儿童疾病和开放药物指定 [8] - 公司拥有多个专利组合,包括化合物专利,可保护到2040年代,并有望通过专利期延长和新专利申请进一步延长 [8] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为早期干预针对新兴的视黄醇毒性,而非炎症介导的机制,将是最佳的Stargardt病和地理性萎缩性干性AMD治疗方法 [7] - 目前Stargardt病和地理性萎缩性干性AMD仍有巨大未满足的医疗需求,分别没有获批治疗方法和口服治疗方法 [8] - 公司的Tinlarebant是一种每日一次的口服药物,通过结合血清视黄醇结合蛋白RBP4来减少视黄醇向眼睛的传递 [6] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司正在积极推进Stargardt病和地理性萎缩性干性AMD的III期临床试验,并预计Stargardt病III期试验将在2024年底或2025年初有中期结果 [32] - 公司对Tinlarebant在这两个适应症上的临床前景保持乐观 [6][7][8]

Tinlarebant is Belite Bio's orally administered tablet intended to slow disease progression in patients affected with Stargardt Disease (STGD1) and Geographic Atrophy (GA) in advanced Dry Age-related Macular Degeneration (Dry AMD) Data from a 24-month Phase 2 trial in adolescent STGD1 subjects showed a sustained lower atrophic lesion growth in Tinlarebant-treated subjects compared to ProgStar participants possessing similar baseline characteristics (aged ≤18 years) (p<0.001) In the Phase 2 trial, 5 of 12 su ...