产品与研发 - Belite Bio的Tinlarebant（LBS-008）是一种新型的每日一次口服药物，旨在通过减少视网膜结合蛋白4（RBP4）来减缓或停止视网膜病理的进展[18] - Tinlarebant在临床试验中显示出对RBP4的显著降低，≥70%的RBP4降低与视力改善相关[28] - LBS-008的5 mg每日剂量有效降低RBP4水平，基线水平的平均降低约为80%[32] - 在为期24个月的研究中，整体视力稳定，平均损失为5个字母，相当于每年损失2.5个字母[39] - 参与者中发现11名携带ABCA4基因突变的患者，突变类型包括严重的双等位基因突变和中等突变[36] 临床试验与数据 - Belite Bio在STGD1和地理萎缩（GA）方面的临床试验正在进行中，DRAGON研究已完成104名12-20岁受试者的入组，预计在2024年第四季度进行中期分析[13] - STGD1 Phase 2临床试验中，LBS-008的初步24个月数据表明，参与者的平均DDAF病灶生长率在24个月时为0.51 ± 0.4 mm²，相较于ProgStar队列的1.00 ± 1.3 mm²显著降低，p<0.001[34] - 该试验的主要终点是通过视网膜成像测量的病灶生长率的减少，符合FDA的要求[31] - 该试验的治疗持续时间为2年，主要评估安全性和耐受性[31] - 所有药物相关的不良事件均为轻度且短暂，没有报告严重或中度的药物相关不良事件[43] 市场机会与资格 - Belite Bio在美国和欧盟获得了STGD1的孤儿药资格，并在日本获得了先锋药物资格[20] - Belite Bio的市场机会包括STGD1和GA目前没有FDA批准的口服治疗方案[20] - Belite Bio拥有14个活跃的专利系列，主要成分专利有效期至2040年[20] 未来展望 - GA Phase 3 "Phoenix"研究目标招募约430名受试者[49] - FDA可能要求在进行中的第三阶段研究后再进行另一项临床试验[45] - Belite Bio的临床开发依赖于第三方进行药物开发和制造[4] 负面信息 - 在Tinlarebant治疗中，76.9%的患者出现轻度的黄视/色觉异常[43] - 69.2%的患者经历轻度的延迟暗适应[43]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度研发费用为680万美元，2023年同期为870万美元，减少主要归因于DRAGON试验相关的CRO里程碑付款减少，部分被DRAGON 2试验费用增加所抵消[26] - 2024年第三季度管理费用为290万美元，2023年同期为220万美元，增加主要是由于2024年第三季度授予的基于股份的补偿增加[26] - 2024年第三季度净亏损为870万美元，2023年同期为1090万美元[26] - 公司现金状况良好，共有1.09亿美元现金，包括货币市场基金、定期存款和美国国债[27] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在Stargardt病方面，有两项正在进行的Tinlarebant研究，DRAGON 2试验已完全入组104名患者，预计2024年底或2025年初进行中期分析，DRAGON试验预计在美国、英国和日本招募60名受试者[11] - 在地理萎缩（GA）方面，PHOENIX试验为3期试验，预计招募429名受试者，目前已招募超过280名受试者[12] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进Tinlarebant在Stargardt病和地理萎缩患者中的应用，已处于全球3期试验阶段，且在美国、欧盟和日本获得多项指定，如罕见儿科疾病、快速通道指定、孤儿药指定等，在日本还获得了SAKIGAKE指定（先锋药指定）[9][10] - 与其他治疗方法相比，如针对GA的补体抑制剂，公司的PHOENIX试验在入组患者的病变大小等基线特征上有所不同，公司关注早期病变，炎症相对较少，而补体抑制剂针对的病变较大且炎症驱动病变生长[39][43] - 与Alkeus在地理萎缩方面相比，Tinlarebant通过降低维生素A来减少全反式视黄醛的积累，而Alkeus使用合成维生素A会增加全反式视黄醛，Tinlarebant可能会有更好的效果[49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在推进Tinlarebant的临床试验方面取得了有意义的进展，目前现金状况可支持约四年的关键里程碑执行[27][28] 其他重要信息 - 公司新加入首席医疗官Hendrik Scholl，他是Stargardt病和年龄相关性黄斑变性领域的专家，将领导公司的临床项目[4][5] 问答环节所有的提问和回答 问题：是否进行过市场研究以评估GA患者对眼部不良事件（AEs）的耐受性，这些AEs是否会影响患者接受度？ - 回答：在GA中，预计这些AEs的发生率和严重程度可能会更高，因为GA患者的视网膜疾病更严重，但目前招募的约288名受试者中，只有少数受试者有低视力问题，大多数患者能很好地应对，所以预计患者可以耐受[30] 问题：PHOENIX试验中已入组患者的停药率如何？ - 回答：目前约为15%，这是包括所有原因，而非仅眼部AEs[32] 问题：DRAGON试验要进行中期分析还需要做什么，公司将如何提供更新？ - 回答：所有患者数据已基本到位，需要清理数据并提供给数据安全监测委员会（DSMB），DSMB安排会议进行分析，预计时间在12月左右，最迟1月初；公司将根据DSMB告知是否需要增加样本量来向市场宣布，并举办新闻发布会；由于新的DSMB主席尚未确定，且受圣诞节假期影响，具体时间线还不明确[33][34] 问题：DRAGON 2试验目前总共入组了多少患者，预计何时完成入组？ - 回答：目前没有具体数字，大部分通过1B期的日本受试者应已入组2期，美国和英国也开始入组，预计如果完全入组可能在明年第二季度[35] 问题：PHOENIX试验入组的受试者与已批准的GA疗法（补体抑制剂）入组受试者的基线特征是否相似？ - 回答：主要区别在于病变大小，PHOENIX试验的目标病变大小比补体抑制剂试验的要小；对于较小病变的患者，从医生角度更容易观察到疗效，但对于患者自身来说较难跟踪疾病进展；公司关注早期病变，炎症相对较少，而补体抑制剂针对的病变较大且炎症驱动病变生长[39][40][43] 问题：PHOENIX试验的中期分析只是DSMB会议，还是会有疗效读数？ - 回答：只是DSMB会议，不涉及伦理问题[44] 问题：DRAGON 2是否是向FDA提交申请所必需的，还是仅靠DRAGON 1就可以用于Stargardt病的申请？ - 回答：DRAGON 1是否足够是一个审查问题，DRAGON 2更多是针对日本的研究，因为获得了SAKIGAKE指定，日本当局希望率先批准该药物，但如果需要，DRAGON 2也可作为第二项对照良好的研究[46] 问题：鉴于PHOENIX研究在GA方面的目标患者存在差异，公司是否会采取细分策略，还是期望更广泛的标签以竞争整个市场？ - 回答：公司相信会有更广泛的标签，口服治疗相对注射更方便[47] 问题：能否谈谈与Alkeus在地理萎缩方面的差异以及Tinlarebant更具成功优势的地方？ - 回答：Tinlarebant通过降低维生素A来减少全反式视黄醛的积累，而Alkeus使用合成维生素A会增加全反式视黄醛，Tinlarebant可能会有更好的效果[49]

SAN DIEGO, Nov. 05, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Belite Bio, Inc (NASDAQ: BLTE), a clinical-stage biopharmaceutical drug development company focused on advancing novel therapeutics targeting degenerative retinal diseases that have significant unmet medical needs, today announced that it will host a webcast on Tuesday, November 12, 2024, at 4:30 p.m. Eastern Time to discuss the Company’s financial results and provide a business update for the third quarter ended September 30, 2024. Webcast InformationDate: Tuesd ...

文章核心观点 - 公司宣布与某投资者签订协议,该投资者将立即行使651,380份公司普通股认股权证,行权价格为每股44.14美元,预计公司将获得约2,875万美元的现金收入 [1][2] - 公司将向该投资者发行651,380份新的未登记认股权证,行权价格为每股70美元,有效期5年,如果全部行权,公司将获得约4,560万美元的额外现金收入 [3][4] - 公司表示将把本次融资所得用于一般公司用途 [1] 公司概况 - 公司是一家处于临床阶段的生物制药公司,专注于开发针对视网膜退行性疾病的创新疗法,主要包括干性老年性黄斑变性(GA)和遗传性Stargardt病1型(STGD1) [6] - 公司的产品候选药物正在进行临床试验,旨在满足这些疾病的重大未满足医疗需求 [6] 融资交易 - 公司与某投资者签订协议,该投资者将立即行使651,380份公司普通股认股权证,行权价格为每股44.14美元,预计公司将获得约2,875万美元的现金收入 [1][2] - 作为回报,公司将向该投资者发行651,380份新的未登记认股权证,行权价格为每股70美元,有效期5年,如果全部行权,公司将获得约4,560万美元的额外现金收入 [3][4] - 本次融资所得将用于公司的一般用途 [1]

文章核心观点 - 贝利特生物公司(Belite Bio)任命Hendrik P. N. Scholl博士为首席医疗官 [1][2] - Scholl博士是公司两项主要临床试验的数据和安全监测委员会主席,对公司的临床项目具有重要价值 [2] - Scholl博士在眼科领域有丰富的从业经验,在视网膜和黄斑疾病方面做出了重大贡献 [2][3][4] 公司概况 - 贝利特生物公司是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发治疗视网膜退行性疾病的创新疗法 [6] - 公司的主要候选药物Tinlarebant正在进行III期临床试验,用于治疗青少年斯塔尔加特病和地理性萎缩型干性老年性黄斑变性 [6] Scholl博士背景 - Scholl博士是全球公认的眼科领域权威,曾担任多个重要学术机构的领导职位 [3][4][5] - 他是目前最大规模的斯塔尔加特病自然历史研究(ProgStar研究)的协调首席研究员 [4] - 在临床研究、学术论文发表和获奖方面都有非常出色的成就 [4][5] - 他拥有丰富的眼科临床试验经验,曾参与过10多项斯塔尔加特病和AMD的临床研究 [4]

临床试验进展 - Tinlarebant（LBS-008）在日本的DRAGON II试验已完成入组，且在美国和英国的入组仍在进行中[7] - PHOENIX试验约有200名受试者已入组[7] - DRAGON研究的Phase 3全球试验正在进行中，已完成104名受试者的入组，预计在2024年第四季度进行中期分析[8] - STGD1 "DRAGON" III期临床试验的目标入组人数为104名，"DRAGON II" I期/II期/III期临床试验的目标入组人数为60名[22] - GA III期"PHOENIX"临床试验的目标入组人数约为430名[24] 治疗效果与安全性 - Tinlarebant治疗在24个月内使受试者的平均视力损失稳定在5个字母（每年2.5个字母）[13] - 在Phase 2研究中，Tinlarebant治疗使RBP4的平均减少幅度达到80%[19] - 所有与Tinlarebant相关的不良事件均为轻度且短暂，未报告严重或中度的不良事件[19] - 76.9%的受试者报告轻度的色觉异常（Xanthopsia/Chromatopsia）[19] - 69.2%的受试者经历轻度的延迟暗适应[19] 财务数据 - 2024年第二季度总运营费用为10,471千美元，较2023年同期的6,871千美元增长52.5%[28] - 2024年第二季度研发费用为9,078千美元，较2023年同期的5,516千美元增长64.5%[28] - 2024年第二季度净亏损为9,494千美元，较2023年同期的6,812千美元增加39.3%[28] - 现金、定期存款和美国国债总额为1.123亿美元[28] 研究方法与结果 - 新的病变大小分级方法通过数学分类减少了主观偏差，评估特定区域的受影响百分比[35] - 该方法在评估不同类型和边界的病变时，减少了评估者之间的变异性[35] - 参与Phase 2研究的受试者中，存在多种ABCA4突变，CADD评分最高达到34，表明其可能具有严重影响[32] 未来展望 - 预计在NDA提交前需要进行额外的III期研究[25] - 受试者的双眼最佳矫正视力（BCVA）在入组前平均每年损失约10个字母[34] - 受试者12和13（兄妹）携带相同突变，但在视觉损失方面表现出显著差异[34]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第二季度研发费用为910万美元,同比增加65%,主要是由于支付给哥伦比亚大学的里程碑付款以及股份支付费用增加 [52] - 2024年第二季度净亏损为950万美元,同比增加40% [53] - 公司现金和现金等价物总额为1.12亿美元,预计可维持3年的现金流 [54] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在日本获得了Sakigake指定,这是2015年该计划启动以来仅有27个药物获得的殊荣,是对Tinlarebant药物潜力和未满足需求的肯定 [7] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在全球范围内开展Tinlarebant治疗视网膜萎缩和Stargardt病的III期临床试验 [8][9] - Tinlarebant是一种每日口服药物,通过结合血清视黄醇结合蛋白4来减少视黄醇向眼睛的传递,从而减缓Stargardt病和地理性萎缩的进展 [10] - 公司拥有14个专利家族,大部分为化合物专利,最新的化合物专利预计可延长至2040年 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在Stargardt病和地理性萎缩的III期临床试验取得进展,有望在2024年第四季度或2025年初公布DRAGON I期临床试验的中期分析结果 [9][57] - 公司有信心Tinlarebant能够满足Stargardt病和地理性萎缩患者的未满足需求,并抓住这些大市场机会 [13] 其他重要信息 - 公司在2024年第二季度完成了2500万美元的定向增发,进一步增强了资产负债表 [9] - 公司计划在未来几个月参加多个投资者会议,与投资者进行交流 [57] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Basma Radwan 提问** - DRAGON II试验是否需要达到统计学显著性,试验是否有足够的统计学功效 [59] - 是否需要额外进行长期安全性试验,或者DRAGON II和美国的安全性数据就足够 [59] **Nathan Mata 回答** - DRAGON II试验需要在2年时点达到统计学显著性,试验的1:1随机分组有利于达到足够的统计学功效 [61][62] - 根据日本PMDA的要求,只需要提供DRAGON II中9名日本受试者的2年安全性数据即可,不需要额外的长期安全性试验 [63] 问题2 **Jennifer Kim 提问** - DRAGON I期中分析的具体形式和披露程度 [64] - DRAGON II试验何时可能公布初步数据 [65] **Tom Lin 和 Nathan Mata 回答** - 由于正在进行的临床试验,公司不能披露任何数据,只有DSMB可以访问这些数据 [66] - DRAGON II的PK/PD部分数据将在2年疗效数据一起公布 [67] 问题3 **Yi Chen 提问** - DRAGON I和DRAGON II的数据是否都需要提交给日本PMDA [71] - 是否有可能日本先于FDA和EMA批准该药物 [72] **Tom Lin 和 Nathan Mata 回答** - 日本PMDA只要求完成DRAGON I和DRAGON II中9名日本受试者的数据,不需要等待全部DRAGON II完成 [73][74] - 公司正与PMDA沟通,希望日本能够成为首个批准该药物的国家 [73] 问题4 **Bruce Jackson 提问** - DRAGON I期中分析是否会与医学会议同步发布 [81] - 未来几个季度的研发费用预计和里程碑付款时间安排 [83][84] **Tom Lin 和 Hao-Yuan Chuang 回答** - DRAGON I期中分析预计在年底或2025年初公布,不会与医学会议同步 [82] - 未来几个季度的研发费用预计在7-8百万美元左右,2025年可能略有上升至35-40百万美元 [84][85]

Tinlarebant, a novel oral therapy, is intended to slow disease progression in patients affected with Stargardt Disease (STGD1) and Geographic Atrophy (GA) in advanced Dry Age-related Macular Degeneration (Dry AMD) Phase 1b & 2/3 ("DRAGON II") trial of Tinlarebant in adolescent STGD1 patients has been initiated and have completed enrollment for Phase 1b with six subjects in Japan Tinlarebant granted Orphan Drug and Sakigake (Pioneer Drug) Designation in Japan for the treatment of STGD1 Pivotal global Phase 3 ...

文章核心观点 - 贝莱特生物是一家专注于开发治疗视网膜退行性疾病的临床阶段生物制药公司 [1][3] - 公司的主要候选药物Tinlarebant正在进行III期临床试验,用于治疗青少年型Stargardt病1型(STGD1)和晚期干性年龄相关性黄斑变性(GA) [3] - 公司将在H.C. Wainwright 4th Annual Ophthalmology Virtual Conference上进行公司更新演讲 [1][2] 公司概况 - 贝莱特生物是一家专注于开发治疗视网膜退行性疾病的临床阶段生物制药公司 [1][3] - 公司的主要候选药物Tinlarebant正在进行III期临床试验,用于治疗青少年型Stargardt病1型(STGD1)和晚期干性年龄相关性黄斑变性(GA) [3] - 公司还在研究一些特定的代谢性疾病 [3] 会议信息 - 公司将在H.C. Wainwright 4th Annual Ophthalmology Virtual Conference上进行公司更新演讲 [1][2] - 演讲将于2024年8月15日7:00 ET在公司投资者关系网站上进行网络直播,并将保存90天 [2]

Tinlarebant is Belite Bio's orally administered tablet intended to slow disease progression in patients affected with Stargardt Disease (STGD1) and Geographic Atrophy (GA) in advanced Dry Age-related Macular Degeneration (Dry AMD)Data from a 24-month Phase 2 trial in adolescent STGD1 subjects showed a sustained lower atrophic lesion growth in Tinlarebant-treated subjects compared to ProgStar participants possessing similar baseline characteristics (aged ≤18 years) (p<0.001)In the Phase 2 trial, 5 of 12 subj ...