财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度研发费用为680万美元，2023年同期为870万美元，减少主要归因于DRAGON试验相关的CRO里程碑付款减少，部分被DRAGON 2试验费用增加所抵消[26] - 2024年第三季度管理费用为290万美元，2023年同期为220万美元，增加主要是由于2024年第三季度授予的基于股份的补偿增加[26] - 2024年第三季度净亏损为870万美元，2023年同期为1090万美元[26] - 公司现金状况良好，共有1.09亿美元现金，包括货币市场基金、定期存款和美国国债[27] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在Stargardt病方面，有两项正在进行的Tinlarebant研究，DRAGON 2试验已完全入组104名患者，预计2024年底或2025年初进行中期分析，DRAGON试验预计在美国、英国和日本招募60名受试者[11] - 在地理萎缩（GA）方面，PHOENIX试验为3期试验，预计招募429名受试者，目前已招募超过280名受试者[12] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进Tinlarebant在Stargardt病和地理萎缩患者中的应用，已处于全球3期试验阶段，且在美国、欧盟和日本获得多项指定，如罕见儿科疾病、快速通道指定、孤儿药指定等，在日本还获得了SAKIGAKE指定（先锋药指定）[9][10] - 与其他治疗方法相比，如针对GA的补体抑制剂，公司的PHOENIX试验在入组患者的病变大小等基线特征上有所不同，公司关注早期病变，炎症相对较少，而补体抑制剂针对的病变较大且炎症驱动病变生长[39][43] - 与Alkeus在地理萎缩方面相比，Tinlarebant通过降低维生素A来减少全反式视黄醛的积累，而Alkeus使用合成维生素A会增加全反式视黄醛，Tinlarebant可能会有更好的效果[49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在推进Tinlarebant的临床试验方面取得了有意义的进展，目前现金状况可支持约四年的关键里程碑执行[27][28] 其他重要信息 - 公司新加入首席医疗官Hendrik Scholl，他是Stargardt病和年龄相关性黄斑变性领域的专家，将领导公司的临床项目[4][5] 问答环节所有的提问和回答 问题：是否进行过市场研究以评估GA患者对眼部不良事件（AEs）的耐受性，这些AEs是否会影响患者接受度？ - 回答：在GA中，预计这些AEs的发生率和严重程度可能会更高，因为GA患者的视网膜疾病更严重，但目前招募的约288名受试者中，只有少数受试者有低视力问题，大多数患者能很好地应对，所以预计患者可以耐受[30] 问题：PHOENIX试验中已入组患者的停药率如何？ - 回答：目前约为15%，这是包括所有原因，而非仅眼部AEs[32] 问题：DRAGON试验要进行中期分析还需要做什么，公司将如何提供更新？ - 回答：所有患者数据已基本到位，需要清理数据并提供给数据安全监测委员会（DSMB），DSMB安排会议进行分析，预计时间在12月左右，最迟1月初；公司将根据DSMB告知是否需要增加样本量来向市场宣布，并举办新闻发布会；由于新的DSMB主席尚未确定，且受圣诞节假期影响，具体时间线还不明确[33][34] 问题：DRAGON 2试验目前总共入组了多少患者，预计何时完成入组？ - 回答：目前没有具体数字，大部分通过1B期的日本受试者应已入组2期，美国和英国也开始入组，预计如果完全入组可能在明年第二季度[35] 问题：PHOENIX试验入组的受试者与已批准的GA疗法（补体抑制剂）入组受试者的基线特征是否相似？ - 回答：主要区别在于病变大小，PHOENIX试验的目标病变大小比补体抑制剂试验的要小；对于较小病变的患者，从医生角度更容易观察到疗效，但对于患者自身来说较难跟踪疾病进展；公司关注早期病变，炎症相对较少，而补体抑制剂针对的病变较大且炎症驱动病变生长[39][40][43] 问题：PHOENIX试验的中期分析只是DSMB会议，还是会有疗效读数？ - 回答：只是DSMB会议，不涉及伦理问题[44] 问题：DRAGON 2是否是向FDA提交申请所必需的，还是仅靠DRAGON 1就可以用于Stargardt病的申请？ - 回答：DRAGON 1是否足够是一个审查问题，DRAGON 2更多是针对日本的研究，因为获得了SAKIGAKE指定，日本当局希望率先批准该药物，但如果需要，DRAGON 2也可作为第二项对照良好的研究[46] 问题：鉴于PHOENIX研究在GA方面的目标患者存在差异，公司是否会采取细分策略，还是期望更广泛的标签以竞争整个市场？ - 回答：公司相信会有更广泛的标签，口服治疗相对注射更方便[47] 问题：能否谈谈与Alkeus在地理萎缩方面的差异以及Tinlarebant更具成功优势的地方？ - 回答：Tinlarebant通过降低维生素A来减少全反式视黄醛的积累，而Alkeus使用合成维生素A会增加全反式视黄醛，Tinlarebant可能会有更好的效果[49]