临床试验进展 - Tinlarebant（LBS-008）在日本的DRAGON II试验已完成入组，且在美国和英国的入组仍在进行中[7] - PHOENIX试验约有200名受试者已入组[7] - DRAGON研究的Phase 3全球试验正在进行中，已完成104名受试者的入组，预计在2024年第四季度进行中期分析[8] - STGD1 "DRAGON" III期临床试验的目标入组人数为104名，"DRAGON II" I期/II期/III期临床试验的目标入组人数为60名[22] - GA III期"PHOENIX"临床试验的目标入组人数约为430名[24] 治疗效果与安全性 - Tinlarebant治疗在24个月内使受试者的平均视力损失稳定在5个字母（每年2.5个字母）[13] - 在Phase 2研究中，Tinlarebant治疗使RBP4的平均减少幅度达到80%[19] - 所有与Tinlarebant相关的不良事件均为轻度且短暂，未报告严重或中度的不良事件[19] - 76.9%的受试者报告轻度的色觉异常（Xanthopsia/Chromatopsia）[19] - 69.2%的受试者经历轻度的延迟暗适应[19] 财务数据 - 2024年第二季度总运营费用为10,471千美元，较2023年同期的6,871千美元增长52.5%[28] - 2024年第二季度研发费用为9,078千美元，较2023年同期的5,516千美元增长64.5%[28] - 2024年第二季度净亏损为9,494千美元，较2023年同期的6,812千美元增加39.3%[28] - 现金、定期存款和美国国债总额为1.123亿美元[28] 研究方法与结果 - 新的病变大小分级方法通过数学分类减少了主观偏差，评估特定区域的受影响百分比[35] - 该方法在评估不同类型和边界的病变时，减少了评估者之间的变异性[35] - 参与Phase 2研究的受试者中，存在多种ABCA4突变，CADD评分最高达到34，表明其可能具有严重影响[32] 未来展望 - 预计在NDA提交前需要进行额外的III期研究[25] - 受试者的双眼最佳矫正视力（BCVA）在入组前平均每年损失约10个字母[34] - 受试者12和13（兄妹）携带相同突变，但在视觉损失方面表现出显著差异[34]