财务数据和关键指标变化 - 2023年R&D费用为2480万美元,较2022年的890万美元增加,主要是由于开展DRAGON和PHOENIX试验的费用增加 [17] - 2023年管理费用为680万美元,较2022年的400万美元增加,主要是由于2023年股份支付费用增加以及专业服务费用增加 [18] - 2023年净亏损为3160万美元,较2022年的1280万美元增加 [19] - 公司2023年末现金余额为8820万美元,较2022年末的4210万美元增加,主要是由于完成了5200万美元的增发和行权以及2900万美元的ATM发行 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在全球范围内开展Stargardt病和地理性萎缩性黄斑病变的III期临床试验 [9][14] - Stargardt病III期试验已完全入组,预计2024年底或2025年初可获得中期结果 [9] - 地理性萎缩性黄斑病变III期试验目前已入组超过50例受试者 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为早期干预针对视觉循环中产生的有毒视黄醇衍生物是最佳方法,可能减缓Stargardt病和地理性萎缩性黑斑病变的进展 [7] - 公司已获得美国、欧盟和日本的快速通道、罕见儿童疾病和开放药物指定 [8] - 公司拥有多个专利家族,组成物专利保护至2040年,预计可通过专利期延长和新专利申请获得更长的专利保护期 [8] - 公司认为一旦药物获批,无论患者是否已出现萎缩性病变,医生都会尽早给予患者使用,因为该药物的作用机制可以预防疾病进展 [57][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2023年取得的进展感到满意,并对2024年的进展充满信心 [22] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Unidentified Analyst 提问** - 询问Stargardt病III期试验中期结果的时间线和预期结果 [24] **Tom Lin 回答** - 中期结果预计在2024年第四季度或2025年第一季度公布,具体时间取决于CRO整理数据和DSMB安排会议的进度 [25][26][29][30][31] - 如果结果显示积极趋势,DSMB可能会建议增加样本量以提高统计学显著性 [29][30] - 如果结果显示无差异,DSMB可能会建议继续进行 [30] 问题2 **Jennifer Kim 提问** - 询问中期结果如果未达预期效果范围时,投资者应如何解读 [35] - 询问公司现金储备情况及推动PHOENIX试验入组的措施 [36] **Nathan Mata 回答** - DSMB关注的是治疗组和安慰剂组之间的统计学显著差异,而非具体的疗效幅度 [38][39][40] **Hao-Yuan Chuang 回答** - 公司预计现金可支持运营至2026年底 [43] - 公司正在采取措施加快PHOENIX试验的入组进度 [60][61] 问题3 **Yi Chen 提问** - 询问新的影像学算法的广泛应用情况及其对市场准入的重要性 [45] - 询问PHOENIX试验何时完成入组 [59] **Nathan Mata 回答** - 新算法需要在临床试验中进一步验证,预计未来1-2年内其他研究者会开始使用 [48][49][50][51] - 新算法有助于更早发现萎缩性病变,对于药物上市后的市场准入很重要 [53][54][55] **Tom Lin 回答** - 公司认为一旦药物获批,医生会尽早给予患者使用,不会等待出现萎缩性病变 [57][58] **Nathan Mata 回答** - 公司目标是在2024年底完成PHOENIX试验入组,但考虑到竞争性试验的影响,可能需要延迟至2025年第一季度 [60][61][62]

SAN DIEGO, March 11, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Belite Bio, Inc (NASDAQ:BLTE), a clinical-stage biopharmaceutical drug development company focused on advancing novel therapeutics targeting degenerative retinal diseases that have significant unmet medical needs, today announced that its annual report on Form 20-F, containing audited consolidated financial statements for the year ended December 31, 2023, as filed with the Securities and Exchange Commission on March 11, 2024, is available through its website (ht ...

Tinlarebant研发和临床试验 - Tinlarebant（LBS-008）是一种口服药片，旨在减缓患有Stargardt病（STGD1）和地理性萎缩（GA）的患者疾病进展[1] - Tinlarebant在青少年STGD1受试者中显示出持续较低的萎缩病变生长，且42%的受试者在24个月的治疗期间没有发展萎缩性视网膜病变[1] - 全球关键性第三阶段试验“DRAGON”已完成招募，预计在2024年第四季度公布中期数据[1] - Tinlarebant在GA受试者的关键性第三阶段试验“PHOENIX”中首次给药，并获得了在八个国家启动PHOENIX试验的批准[1] Belite Bio财务状况 - Belite Bio在2023年完成了一项公开发行ADS和认股权证的跟进发行，募集了3000万美元的总收益[5] - Belite Bio在2023年12月底的现金余额为8820万美元，较2022年底的4210万美元有所增加[5] - 研发支出在2023年达到2484.4万美元，主要用于进行DRAGON和PHOENIX试验[6] - 总体而言，Belite Bio在2023年度报告中显示净亏损3163.2万美元，较2022年度的净亏损1264.8万美元有所增加[8]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 20-F (Mark One) ☐ REGISTRATION STATEMENT PURSUANT TO SECTION 12(b) OR (g) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 OR ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 OR ☐ SHELL COMPANY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 19 ...

Exhibit 99.1 Belite Bio Reports Fourth Quarter and Full Year 2023 Financial Results and Provides Corporate Update · Tinlarebant is Belite Bio’s orally administered tablet intended to slow disease progression in patients affected with Stargardt Disease (STGD1) and Geographic Atrophy (GA) in advanced Dry Age-related Macular Degeneration (Dry AMD) · Data from a 24-month Phase 2 trial in adolescent STGD1 subjects showed a sustained lower atrophic lesion growth in Tinlarebant-treated subjects compared to ProgSta ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度研发费用为870万美元,较去年同期增加了640万美元,主要是由于DRAGON和PHOENIX研究的开支增加以及给研发团队的股权激励费用增加 [29] - 第三季度管理费用为220万美元,较去年同期增加了80万美元,主要是由于股权激励费用增加 [30] - 第三季度净亏损为1090万美元,较去年同期增加了850万美元 [30] - 公司第三季度现金流入650万美元,主要来自于认股权证行权、ATM发行和研发退税,现金流出为940万美元,净现金流出290万美元,第三季度末现金余额为5450万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在进行的两项关键临床试验为DRAGON(III期Stargardt病)和PHOENIX(III期地理性萎缩) - DRAGON试验已完成104例患者入组,这是有史以来最大规模的青少年Stargardt病III期试验 [41] - PHOENIX试验目前已有6-7例患者入组,预计需要1年到14个月完成430例患者的入组 [44] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在全球范围内开展Stargardt病和地理性萎缩的III期临床试验,涵盖了中国、欧洲和北美等地区 [63] - 目前大部分Stargardt病和地理性萎缩的临床试验和观察性研究都集中在北美和欧洲地区 [64] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发一种名为Tinlarebant的口服药物,作用机制是结合血清视黄醇结合蛋白4(RBP4),从而减少视黄醇向眼睛的传递,从而减缓Stargardt病和地理性萎缩的进展 [3][4] - 公司认为这种早期干预的方法,针对非炎症性的视网膜病变,是最有希望减缓Stargardt病和地理性萎缩进展的方法 [3] - 与目前已上市的治疗地理性萎缩的补体抑制剂相比,Tinlarebant作为一种口服药物,具有更好的安全性和降低用药负担的优势,有望成为更受患者青睐的治疗选择 [71][72] - 公司还认为Tinlarebant可以在早期和晚期地理性萎缩中都发挥作用,而补体抑制剂只能针对晚期炎症性病变 [72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Tinlarebant有望成为Stargardt病和地理性萎缩的首个获批治疗药物,满足了这两种疾病的重大未满足医疗需求 [4] - 公司已获得Tinlarebant的快速通道、罕见儿童疾病和孤儿药资格认定,并拥有至2040年的专利保护,未来还将申请专利期延长和新专利,预计可获得更长的专利保护期 [4] - 公司预计Stargardt病III期试验的中期结果将于2024年下半年公布 [5] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jennifer Kim 提问** 询问PHOENIX试验的患者入组进度和未来研发费用的预测 [38][39] **Nathan Mata 和 Hao-Yuan Chuang 回答** - PHOENIX试验目前已有6-7例患者入组,预计需要1年到14个月完成430例患者的入组 [44] - 由于PHOENIX试验刚刚启动,未来研发费用的预测还需要观察临床试验的进展情况,待明年第一季度有更多数据后会有更准确的预测 [47][48] 问题2 **Basma Radwan 提问** 询问是否会提供III期DRAGON试验患者基因型和表型的更多分析 [53][54] **Nathan Mata 回答** - 公司将在2024年ARVO大会上提供III期DRAGON试验患者基因型和表型的更多分析,包括为何有5例患者在两年治疗中未出现任何萎缩性病变 [54][55] - III期DRAGON试验的设计与II期基本一致,只是扩大了年龄范围至12-20岁,并要求入组时必须有萎缩性病变 [55][56] 问题3 **Yi Chen 提问** 询问III期DRAGON试验基线时萎缩性病变的大小是否具有代表性,以及这对试验结果有何影响 [59][60] **Nathan Mata 和 Tom Lin 回答** - III期DRAGON试验入组患者的基线萎缩性病变平均大小为2平方毫米,这是公司希望的目标范围,因为这种较小的病变更有可能对药物治疗产生反应 [60][61] - 这104例青少年Stargardt患者来自全球,应该能较好地代表整个Stargardt患者群体,因为此前还未有如此大规模的Stargardt临床试验 [62][63][64] 问题4 **Yi Chen 提问** 询问如果PHOENIX试验的结果与Stargardt II期和III期类似,Tinlarebant相比已批准的地理性萎缩药物有何竞争优势 [69] **Nathan Mata 回答** - 如果Tinlarebant能达到与已批准药物类似的20%病灶进展抑制效果,但具有更好的安全性和更低的用药负担,预计患者会更青睐选择Tinlarebant [71][72] - Tinlarebant作为一种靶向视黄醇代谢的口服药物,可以应用于早期和晚期地理性萎缩,而已批准的补体抑制剂只能针对晚期炎症性病变 [72]

Early Intervention with an Oral Treatment for Macular Degeneration Mission for Vision ...

Belite Bio, Inc (NASDAQ:BLTE) Q2 2023 Earnings Conference Call August 9, 2023 4:30 PM ET Company Participants Tom Lin - Chairman and Chief Executive Officer Nathan Mata - Chief Scientific Officer Hao-Yuan Chuang - Chief Financial Officer Conference Call Participants Basma Radwan - Leerink Partners Jennifer Kim - Cantor Fitzgerald & Co. Yi Chen - HC Wainwright & Co, LLC Bruce Jackson - The Benchmark Company Operator Good morning, and welcome to the Belite Bio Q2 2023 Financial Results Conference Call. At thi ...

新产品和新技术研发 - Tinlarebant是一种新型的每日口服药片，旨在结合血清视黄醇结合蛋白4（RBP4），以特异性减少视网膜中毒性视黄醇衍生产物的传递，从而减缓或停止STGD1和GA疾病进展[8] - Fenretinide是一种合成类维生素A的药物，与RBP4结合，可显著减少病变生长[17] 业绩总结 - Tinlarebant每日5毫克剂量可使血浆RBP4相对于基线降低约80%[11] - Tinlarebant在健康成年人中每日5mg剂量可使RBP4平均减少70%以上[19] 未来展望 - Tinlarebant(LBS-008)的临床试验设计概述显示，将在GA患者中进行第三阶段试验“Phoenix”，目标约430名受试者，治疗持续2年[20] 负面信息 - Tinlarebant在青少年STGD1患者中持续安全耐受，常见的与药物相关的不良事件包括黄视和色觉异常，但均为轻度且可恢复[15]

Belite Bio, Inc (NASDAQ:BLTE) Q1 2023 Earnings Conference Call May 11, 2023 8:00 AM ET Company Participants Tom Lin - Chairman and Chief Executive Officer Nathan Mata - Chief Scientific Officer Hao-Yuan Chuang - Chief Financial Officer Conference Call Participants Jennifer Kim - Cantor Fitzgerald & Co. Timothy Lugo - William Blair & Company LLC Yi Chen - H.C. Wainwright & Co, LLC Bruce Jackson - The Benchmark Company Yuan Zhi - B. Riley Securities Operator Good morning, and welcome to the Belite Bio Quarter ...