产品与研发 - Belite Bio的Tinlarebant（LBS-008）是一种新型的每日一次口服药物，旨在通过减少视网膜结合蛋白4（RBP4）来减缓或停止视网膜病理的进展[18] - Tinlarebant在临床试验中显示出对RBP4的显著降低，≥70%的RBP4降低与视力改善相关[28] - LBS-008的5 mg每日剂量有效降低RBP4水平，基线水平的平均降低约为80%[32] - 在为期24个月的研究中，整体视力稳定，平均损失为5个字母，相当于每年损失2.5个字母[39] - 参与者中发现11名携带ABCA4基因突变的患者，突变类型包括严重的双等位基因突变和中等突变[36] 临床试验与数据 - Belite Bio在STGD1和地理萎缩（GA）方面的临床试验正在进行中，DRAGON研究已完成104名12-20岁受试者的入组，预计在2024年第四季度进行中期分析[13] - STGD1 Phase 2临床试验中，LBS-008的初步24个月数据表明，参与者的平均DDAF病灶生长率在24个月时为0.51 ± 0.4 mm²，相较于ProgStar队列的1.00 ± 1.3 mm²显著降低，p<0.001[34] - 该试验的主要终点是通过视网膜成像测量的病灶生长率的减少，符合FDA的要求[31] - 该试验的治疗持续时间为2年，主要评估安全性和耐受性[31] - 所有药物相关的不良事件均为轻度且短暂，没有报告严重或中度的药物相关不良事件[43] 市场机会与资格 - Belite Bio在美国和欧盟获得了STGD1的孤儿药资格，并在日本获得了先锋药物资格[20] - Belite Bio的市场机会包括STGD1和GA目前没有FDA批准的口服治疗方案[20] - Belite Bio拥有14个活跃的专利系列，主要成分专利有效期至2040年[20] 未来展望 - GA Phase 3 "Phoenix"研究目标招募约430名受试者[49] - FDA可能要求在进行中的第三阶段研究后再进行另一项临床试验[45] - Belite Bio的临床开发依赖于第三方进行药物开发和制造[4] 负面信息 - 在Tinlarebant治疗中，76.9%的患者出现轻度的黄视/色觉异常[43] - 69.2%的患者经历轻度的延迟暗适应[43]