kadirkaplan/iStock via Getty Images Investment Overview - Brife Cell Therapy Overview — Autolus' November PDUFA Date The list of approved cell therapies is growing every year, and potentially, Autolus Therapeutics plc (NASDAQ:AUTL), the United Kingdom based T-cell specialist could be the next to enter the commercial markets. As a reminder, “autologous” cell therapies work extraction a patients' cells, transportation to a lab, genetically engineer the cells to be able to target, attack and destroy, certa ...

Q2 2024 Financial Results and Business Updates 8 August 2024 Autolus.com Developing Next Generation Programmed T Cell Therapies Disclaimer These slides contain forward-looking statements within the meaning of the "safe harbor" provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements are statements that are not historical facts, and in some cases can be identified by terms such as "may," "will," "could," "expects," "plans," "anticipates," and "believes." These statements ...

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年6月30日的现金及现金等价物为7.059亿美元,相比2023年12月31日的2.396亿美元有大幅增加 [56] - 公司2024年第二季度的总净运营费用为5,890万美元,相比2023年同期的4,440万美元有所增加 [57][58] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进obe-cel在成人ALL、儿童ALL和系统性红斑狼疮等适应症的临床开发 [10][11][13] - obe-cel在成人ALL适应症的FELIX关键临床试验数据显示,40%的患者在未接受后续治疗的情况下持续缓解,且事件无进展生存期和总生存期出现平台期,这与常规治疗不同 [25][26][27][28][32] - obe-cel在系统性红斑狼疮适应症的CARLYSLE I期临床试验正在进行,公司计划在今年年底提供临床数据更新 [52][53] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在准备obe-cel在美国和欧洲的上市,PDUFA目标日期为2024年11月16日 [10][38] - 公司计划在获批后的第一年内,在美国启动60个治疗中心,覆盖超过90%的成人ALL患者 [34][35][36][37] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在扩大obe-cel产品系列,包括在儿童ALL和多发性骨髓瘤等适应症的开发 [46][47][54] - 公司与BioNTech建立了合作关系,未来可能带来新的发展机会 [89] - 公司关注CAR-T疗法在自身免疫性疾病领域的应用,密切关注同行业竞争对手的临床进展 [48][49][126] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对obe-cel在成人ALL适应症的临床数据表现出高度信心,认为该产品有望成为一种独立的治疗方式 [15][16][17][28][29] - 管理层认为obe-cel的安全性优势将有助于提高治疗中心的接受度和盈利能力 [93][94][95] - 管理层表示公司将专注于obe-cel的上市准备和商业化,同时也在为下一个关键适应症的临床试验做准备 [88][89] 其他重要信息 - 公司董事会新增了两名成员,分别是具有投资银行背景的Mike Bonney和自身免疫疾病领域专家Ravi Rao,为公司的商业化和拓展自身免疫适应症提供支持 [19] - 公司内部提拔了5名高管,进一步加强了管理团队 [20][21] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Gil Blum 提问** 询问obe-cel的上市是否为分阶段推进 [63] **Christian Itin 回答** 解释公司计划在获批后快速启动60个治疗中心,不会采取分阶段推进的方式 [64][65][66] 问题2 **Asthika Goonewardene 提问** 询问公司在获得充足资金后的下一步发展重点 [88][89] **Christian Itin 回答** 表示公司当前重点是obe-cel的上市准备和商业化,同时也在为下一个关键适应症的临床试验做准备 问题3 **Kelly Shi 提问** 询问obe-cel的定价策略以及分次给药是否会增加成本 [92][93][94][95] **Christian Itin 回答** 表示目前还无法具体说明定价,但分次给药不会增加太多成本,反而有利于提高安全性和治疗中心的接受度

财务状况 - 公司自成立以来一直亏损，2024年第二季度和2023年第二季度分别净亏损5830万美元和4560万美元[122] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为7.059亿美元，预计可支持未来至少12个月的运营和资本支出[122] - 公司未来研发费用可能会大幅增加，因为后期临床试验成本较高[132] - 公司收入主要来自许可协议,尚未有商业产品销售收入[126][127][128][130] - 公司预计未来会持续发生重大费用和经营亏损，需要大量资本支持[172] - 公司自成立以来共筹集17亿美元资金[166] - 2024年上半年经营活动使用现金9159.7万美元，主要由于净亏损和营运资本变动[168] - 2024年上半年投资活动使用现金137.4万美元，主要用于购置固定资产[170] - 根据目前的临床开发计划，公司目前的现金和现金等价物足以支持未来至少12个月的经营费用和资本支出[173] - 如果获得obe-cel或其他产品候选药物的监管批准，公司预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的大量商业化费用[173] - 公司未来的资金需求将取决于并可能大幅增加,取决于多个因素,如临床试验进展、监管审批、商业化活动等[173] - 公司目前主要通过公开或私募股权融资、英国研发税收抵免、合作协议等方式筹集资金[173] 产品管线 - 公司正在开发用于治疗癌症和自身免疫疾病的下一代编程T细胞疗法[122] - 公司的obe-cel用于复发/难治成人B细胞急性淋巴细胞白血病的新药申请在美国FDA和欧洲EMA/英国MHRA获得受理[123][125] - obe-cel在B细胞介导的自身免疫疾病(如系统性红斑狼疮)的I期剂量确证研究正在进行，预计2024年底有初步临床数据[124] - 公司与伦敦大学学院合作的AUTO8、AUTO6NG和AUTO1/22等临床项目进展顺利，计划在2025年提供数据更新[124] 财务数据 - 研发费用增加3.38百万美元至3661.2百万美元，主要由于临床试验成本增加4.3百万美元、员工薪酬和股份支付费用增加1.4百万美元[146] - 一般及行政费用增加10.78百万美元至2190.3百万美元，主要由于员工薪酬和股份支付费用增加6.7百万美元、商业化准备活动成本增加2.5百万美元、法律和专业费用增加1.7百万美元[149] - 确认了414.0千美元的使用权资产和相关固定资产的减值损失[150] - 利息收入增加6253.0千美元至9656.0千美元，主要由于现金及现金等价物余额和收益率的增加[152] - 利息费用增加5154.0千美元至10174.0千美元，主要由于与Blackstone和BioNTech合作协议相关的未来版税和里程碑付款负债余额增加[153] - 公司上半年许可收入为1009.1万美元，同比增长681%[155] - 研发费用增加666.3万美元至6728.3万美元，主要由于临床试验成本增加、员工人数增加以及新制造设施的费用增加[159] - 管理费用增加1967.4万美元至4008万美元，主要由于员工人数增加、商业化准备活动成本增加以及专业服务费用增加[160] - 利息收入增加974万美元至1658.9万美元，主要由于现金及现金等价物的收益率和余额增加[164] - 利息费用增加1951.8万美元至2944.3万美元，主要由于与Blackstone合作协议和BioNTech许可协议相关的未来权利金和里程碑付款负债增加[165] - 公司截至2024年6月30日的现金及现金等价物余额为7.059亿美元[166] 内部控制 - 公司确认了两项重大内部控制缺陷,正在采取补救措施以加强复杂交易的会计处理[182][183] - 公司存在与会计处理复杂交易相关的内部控制重大缺陷[182] - 公司已采取补救措施以解决内部控制重大缺陷，包括加强复杂交易的会计处理流程[182] 市场风险 - 公司主要面临利率波动和外汇汇率波动的市场风险[179] - 公司持有的大部分现金及现金等价物以美元计价，约30%以英镑计价，其余少量以欧元和瑞士法郎计价[181] - 公司外汇汇率变动导致的外汇收益和损失计入综合收益表的其他收支净额[181]

分组1 - 公司宣布2024年第二季度财务结果，并提供企业更新[13] - 公司将在2024年8月8日的电话会议中讨论2024年第二季度结果，并使用更新的企业演示文稿[14] - 公司提交的文件包括2024年8月8日的新闻稿和2024年6月的公司演示文稿作为附件[15] 分组2 - 公司注册于英格兰和威尔士，主要执行办公室位于伦敦[4][5] - 公司的电话号码为(44) 20 3829 6230[6] - 公司的美国存托股票（ADS）和普通股在纳斯达克全球精选市场上市[9] 分组3 - 公司不是新兴增长公司[11] - 公司未选择使用延长过渡期以遵守任何新的或修订的财务会计标准[12] 分组4 - 报告由公司首席执行官Christian Itin, Ph.D.签署[16][17]

LONDON, July 26, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Autolus Therapeutics plc (NASDAQ:AUTL), a clinical-stage biopharmaceutical company developing next-generation programmed T cell therapies, today announced that it will release its second quarter 2024 financial results and operational highlights before open of US markets on Thursday, August 8, 2024. Management will host a conference call and webcast at 8:30 am EDT/1:30 pm BST to discuss the company's financial results and provide a general business update. Conference ...

LONDON, July 26, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Autolus Therapeutics plc (Nasdaq: AUTL), a clinical-stage biopharmaceutical company developing next-generation programmed T cell therapies, today announced that it will release its second quarter 2024 financial results and operational highlights before open of US markets on Thursday, August 8, 2024. Management will host a conference call and webcast at 8:30 am EDT/1:30 pm BST to discuss the company’s financial results and provide a general business update. Conferenc ...

LONDON, June 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Autolus Therapeutics plc (Nasdaq: AUTL), a clinical- stage biopharmaceutical company developing next-generation programmed T cell therapies, today announces three abstracts to be presented at the European Hematology Association (EHA) Congress, June 13-16, 2024. “We are looking forward to presenting longer-term data from adult patients with r/r ALL treated with obe-cel in the FELIX study,” said Dr. Christian Itin, Chief Executive Officer of Autolus. “The data indicat ...

公司概况 - 公司是一家生物制药公司，专注于开发下一代程序化T细胞疗法，针对癌症和自身免疫性疾病[66] 财务状况 - 公司在2024年3月31日和2023年3月31日分别录得净亏损为5,270万美元和3,980万美元[66] - 公司截至2024年3月31日拥有7.585亿美元的现金及现金等价物[66] - 公司在2024年3月完成了一项募资活动，募集了3.268亿美元的净收益[75] 产品进展 - 公司已向美国食品和药物管理局提交了obe-cel生物制品许可申请，预计2024年11月16日有行动日期[67] - 公司计划在2024年下半年向英国药品和医疗保健产品监管局提交obe-cel的营销授权申请[68] - 公司将在2024年5月底和6月期间在美国临床肿瘤学年会和欧洲血液学协会大会上展示FELIX研究的进一步长期数据[70] 费用和支出 - 公司的收入主要来自许可协议，尚未有产品获得商业销售批准[77] - 公司的研发费用主要用于产品候选药物的研究和开发，包括临床试验、前期研究和其他科学发展服务[79] - 公司的所得税收益主要来自于英国的研发税收抵免和美国的应纳所得税[89] 资金情况 - 自成立以来，公司尚未产生任何商业产品收入，主要通过政府拨款、股权销售、公开发行、研发税收抵免、授权安排和战略合作协议筹集资金，截至2024年3月31日，总计筹集了17亿美元[96] - 公司预计在未来一年内不会出现资金短缺，但未来的资金需求将取决于多种因素，包括临床试验进展、市场批准、产品销售等[98] 外汇风险 - 我们的外汇风险主要来自于英国子公司的外币现金和等价物余额，以及美国的运营活动和以英镑以外货币计价的外包供应商协议[108] - 截至2024年3月31日，我们98%的现金和等价物由英国子公司持有，其中13%以英镑计价，87%以美元计价，少量以欧元和瑞士法郎计价[108]

财务数据和关键指标变化 - 2024年3月31日现金及现金等价物为7.585亿美元,较2023年12月31日的2.396亿美元大幅增加 [78] - 2024年第一季度总运营亏损为3880万美元,与2023年同期的3910万美元基本持平 [78] 各条业务线数据和关键指标变化 - 研发费用从2700万美元增加至3070万美元,主要由于新商业制造设施的运营成本增加、员工薪酬及相关成本上升、obe-cel临床试验成本增加,以及英国可抵免研发税收减少所致 [79] - 一般管理费用从930万美元增加至1820万美元,主要由于支持业务整体增长的行政人员数量增加,主要与商业化活动相关 [80] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司与BioNTech达成战略合作,获得多项选择权,包括获取Nucleus制造设施支持BioNTech CAR-T产品上市,以及获取公司两个管线产品AUTO1/22和AUTO6NG的选择权 [11][12] - 公司完成6亿美元的资本市场交易,为obe-cel上市及管线拓展提供资金支持 [13] - 公司董事会进行了过渡,增加了资本市场和商业化经验 [14] - 公司制造设施Nucleus获得MHRA许可,具备临床和商业供应能力,为obe-cel上市做好准备 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司成功完成FELIX临床试验,在高疾病负荷患者中也展现出良好的疗效和安全性 [33][34][35][36][40] - 公司正在准备obe-cel的商业化发售,包括医疗宣传、价值证明、中心认证培训、供应链物流等多方面工作 [42][43][44][45][46][47][48][49][50] - 公司新建的Nucleus制造设施已投入使用,能够支持obe-cel的商业化供应 [52][53][54] - 公司正在探索obe-cel在自身免疫疾病领域的应用,并启动了SLE适应症的I期临床试验 [70][71] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Kelly Shi 提问** 公司是否预计FDA和EMA审评过程中会召开AdCom会议 [87] **Christian Itin 回答** FDA和EMA均未要求召开AdCom会议,公司目前不预期会有AdCom [88] 问题2 **James Shin 提问** Cardinal Health的参与如何帮助改善obe-cel的交付物流和送达时间 [99][100] **Christian Itin 回答** Cardinal Health的参与可以让公司在完成最终质量控制和发货批准前就将产品运送到就近的中心,从而将总交付时间从21天缩短至18天 [99][100] 问题3 **Asthika Goonewardene 提问** 医生社区会如何看待obe-cel患者接受造血干细胞移植的数据 [114][115][116][117][118][119] **Christian Itin 回答** 公司将在ASCO和EHA会议上分析obe-cel患者接受造血干细胞移植的数据,这对医生了解obe-cel与其他疗法的差异很重要 [114][115][116][117][118][119]