ARCT-154疫苗研究结果 - ARCT-154疫苗在免疫学上不逊于武汉株，且比Omicron BA.4/5变种的第一代mRNA疫苗具有更强的免疫原性[1] - ARCT-154疫苗持续展现出比传统mRNA疫苗更长久的免疫反应优势[1] - ARCT-154疫苗在6个月后仍然比Comirnaty疫苗引发更长久的免疫反应，并在抗体持久性方面具有优势[2] - ARCT-154疫苗在日本进行的研究显示，其免疫原性在6个月后仍然保持，与Comirnaty疫苗相比具有更高的中和抗体水平[4] sa-mRNA技术优势 - sa-mRNA技术能够在低剂量下提供长期保护，与传统mRNA疫苗相比具有显著优势[3]

MarsBars Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) is an interesting biotechnology company in the clinical and commercial stages for rare and infectious diseases. Its proprietary platforms, LUNAR for lipid-mediated mRNA delivery and STARR for self-amplifying mRNA technology allowed ARCT to create COVID and influenza vaccines already approved in Japan and with MAA filed in the EU. Also, ARCT is developing game-changing therapies advancing in clinical trials, such as ARCT-810 and ARCT-032 for Ornithin ...

ARCT-032治疗囊性纤维化 - Arcturus Therapeutics即将发布其使用ARCT-032治疗囊性纤维化患者的第1b期研究结果[1] - ARCT-032的治疗方式与Vertex Pharmaceuticals的药物完全不同，目标是针对CF的潜在原因，而不考虑突变类型[2] - Arcturus希望通过改变负责CFTR蛋白生成的mRNA的作用机制，可以针对所有CF患者，无论突变类型[7] Arcturus的其他疗法和研究 - Arcturus与合作伙伴CSL Limited在日本获得了ARCT-154作为成人COVID-19疫苗和增强剂的批准，同时还在进行使用ARCT-810治疗OTC缺陷患者的第2期研究[4] - Arcturus在2023年9月获得了CF基金会对ARCT-032的支持，同年还获得了FDA对ARCT-032的罕见儿科疾病认定[11] Arcturus的财务状况和风险 - 根据10-Q SEC文件，Arcturus Therapeutics截至2023年9月30日拥有3.691亿美元的现金、现金等价物和受限现金，足以支持其运营至2026年底[14] - 投资Arcturus Therapeutics存在风险，包括ARCT-032的临床研究进展、与Vertex Pharmaceuticals的竞争、ARCT-810的研究进展以及ARCT-154的市场表现[15][16][17][19]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第三季度实现收入4510万美元,同比增长137%,主要来自与CSL的合作协议和BARDA的补助 [40][41] - 研发费用增加至5110万美元,同比增加35.6%,主要是由于临床研究、制造成本和人员费用的增加 [43][44] - 管理费用增加至1340万美元,同比增加7.2%,主要是由于人员费用、差旅费和咨询费用的增加 [45][46] - 公司在第三季度亏损1620万美元,每股亏损0.61美元,上年同期亏损3530万美元,每股亏损1.33美元 [47] - 截至9月30日,公司现金及受限现金为3.69亿美元,较去年底的3.94亿美元有所下降 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要收入来自于许可费、咨询费、预订费和研发合作收入 [39] - 公司正在开发的主要项目包括ARCT-154 COVID-19疫苗、ARCT-810 OTC缺陷治疗药物和ARCT-032 囊性纤维化吸入治疗药物 [10][20][26] - ARCT-154在日本已提交新药申请,预计将于12月获批 [10][16] - ARCT-810 OTC缺陷治疗药物正在进行1b期和2期临床试验,但患者招募进度较慢 [23][25] - ARCT-032 囊性纤维化吸入治疗药物完成1期临床试验,并已开始1b期临床试验 [26][27] 各个市场数据和关键指标变化 - ARCT-154在日本已提交新药申请,预计将于12月获批 [10][16] - 公司已在欧洲提交ARCT-154的上市申请,并正在寻求其他主要市场的批准 [16] - 公司正在与CSL合作开发LUNAR-FLU(ARCT-2138)流感疫苗,计划近期启动1期临床试验 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进STARR下一代mRNA疫苗平台的临床开发,包括ARCT-154单价疫苗和双价疫苗的临床试验 [10][17] - 公司认为STARR平台能提供更持久的免疫反应和更高的抗体水平,具有潜在的安全性和耐受性优势 [14][15] - 公司正在与CSL合作开发多个基于STARR平台的下一代mRNA疫苗和治疗项目 [19] - 公司在日本建立了ARCALIS生产基地,未来将成为公司mRNA产品的主要生产基地 [37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ARCT-154在日本获批表示乐观,认为这是公司mRNA疫苗和治疗项目的关键里程碑 [52] - 公司表示有足够的现金资源支持未来3年的发展,预计现金可持续到2026年底 [49] - 公司认为ARCT-154一旦获批将开始贡献商业收入,未来几年内将有更多的里程碑性收入 [50] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Yasmeen Rahimi 提问** 询问ARCT-154在日本获批后是否会有政府订单 [55] **Joseph Payne 回答** 公司无法提供具体信息,因为这由合作伙伴Meiji负责 [57] 问题2 **Myles Minter 提问** 询问ARCT-154在日本获批时间为何从10月延迟到12月 [61] **Joseph Payne 回答** 日本监管机构要求的第29天数据是获批的先决条件,而6个月的持久性数据并非必需 [62] 问题3 **Seamus Fernandez 提问** 询问公司未来可能获得的里程碑付款情况 [69] **Padmanabh Chivukula 回答** 公司不会具体指引里程碑付款情况,而是会在实现里程碑时再进行披露,以免给投资者造成误导 [75]

财务表现 - 2023年第三季度，公司合作收入为4,337.6万美元，较去年同期增长224.7%[10] - 2023年第三季度，公司总收入为4,514万美元，较去年同期增长237.3%[10] - 2023年第三季度，公司研发净支出为5,107.7万美元，较去年同期增长35.4%[10] - 2023年第三季度，公司总运营支出为6,445.4万美元，较去年同期增长28.3%[10] - 2023年第三季度，公司净营运亏损为1,931.4万美元，较去年同期减少47.5%[10] - 2023年第三季度，公司每股基本和摊薄净亏损为0.61美元[10] - 2023年前九个月，公司净现金流出自营业活动为1,747万美元[12] 公司业务 - 公司是一家全球晚期临床mRNA药物公司，专注于传染病疫苗的开发以及肝脏和呼吸系统罕见疾病领域的机会[13] 资金情况 - 截至2023年9月30日，公司的现金及现金等价物余额，包括受限现金和非流动受限现金，为3.691亿美元[16] - 公司认为自有足够的运营资本，可以支持至少未来12个月的运营[16] 合作协议 - 公司与制药和生物技术公司签订许可协议和合作研发安排，涉及许可费、咨询费、产品费用、技术转让费、预付款、里程碑付款等[26] - 公司与 CSL Seqirus 签订合作协议，获得了2亿美元的前期付款，并有望获得高达13亿美元的开发里程碑奖励[27] - 公司与 Vinbiocare 签订的协议中包括了提供技术专业知识和支持服务，公司已经收到了4000万美元的前期付款[30] 财务风险 - 公司的主要市场风险是利息收入敏感性，由于现金及现金等价物的性质，公司认为自己不受任何重大市场风险的影响[90]

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) Q2 2023 Earnings Conference Call August 7, 2023 4:30 PM ET Company Participants Neda Safarzadeh - VP, Head IR, Public Relations and Marketing Joseph Payne - President and CEO Andy Sassine - CFO Pad Chivukula - CSO and COO Conference Call Participants Yasmeen Rahimi - Piper Sandler Myles Minter - William Blair Evan Wang - Guggenheim Securities Pete Stavropoulos - Cantor Fitzgerald Yanan Zhu - Wells Fargo Carly Kenselaar - Citi Thomas Yip - H.C. Wainwright Yal ...

财务状况 - 公司在2023年第二季度的合作收入为9,565,000美元，较去年同期的27,093,000美元有所下降[8] - 研发净支出为52,668,000美元，较去年同期的38,189,000美元有所增加[8] - 公司在2023年第二季度的净亏损为52,550,000美元，较去年同期的21,563,000美元有所增加[8] - 公司自成立以来主要进行研发活动、一般行政活动和筹集资本，截至2023年6月30日，累计亏损达3.399亿美元[16] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物余额为3.806亿美元，管理层认为有足够的运营资本支持至少未来12个月的运营[16] - 公司将所有研发成本视为发生时支出，包括工资、员工福利、临床试验费用等，根据第三方承包商、实验室等的工作量进行预估[20] - 公司在获得调查产品候选品的初步监管批准前，将与生产库存相关的成本作为研发费用在当期发生[21] - 公司将限制性现金余额包括在现金、现金等价物和限制性现金的调解中[22] - 公司在2023年上半年的合同资产和负债余额发生变化，包括应收账款和递延收入[25] - 公司与 Wells Fargo 签订信贷协议，获得5000万美元的循环信贷额度[34] - 公司与Western Alliance Bank的贷款和担保协议于2023年3月14日终止，公司支付了约740万美元的结清金额[36] - 公司在2023年6月30日的三个月内未记录利息支出，相比2022年同期的利息支出为200万美元[36] - 公司在2023年6月30日的三个月和六个月内的股票期权成本分别为838.3万和727.4万美元[39] - 公司在2023年6月30日的三个月和六个月内分别记录了60万和70万美元的所得税费用[39] - 公司在2023年6月30日的三个月和六个月内的经营租赁成本分别为140万和280万美元[41] - 公司在2018年6月完成了ADAIR技术相关无形资产的出售，获得了Vallon Pharmaceuticals, Inc.的30%股权[42] 合作与协议 - 公司与制药和生物技术公司签订许可协议和合作研发安排，涉及许可费、咨询费、产品费用、技术转让费等[24] - 公司与 CSL Seqirus 签订合作协议，获得20亿美元的开发里程碑款和30亿美元的商业里程碑款[26] - 公司与 Vinbiocare 签订的许可和供应协议终止，无需支付罚款，未来没有财务义务[27] - 公司与 Janssen 合作协议终止，无剩余待处理收入[28] - 公司与 BARDA 签订合同，获得6320万美元用于流感疫苗开发[29] - 公司与Cystic Fibrosis Foundation的协议中，2023年第一季度最后一笔210万美元的付款用于满足好的制造规范和开立IND申请[40] 会计准则 - 公司将合同中的收入识别为许可费、预付款、里程碑付款、研发活动补偿等，根据合同的不同元素确定收入识别方式[18] - 公司认为尚未采纳的最新会计准则对财务报表和披露不会产生重大影响[23] 股权及股票激励计划 - 公司股东权益中未计入稀释每股净亏损的潜在稀释证券分别为100万和80万，2022年同期分别为60万和80万[37] - 公司在2022年6月的股东大会上批准了2019年全权股权激励计划的修正案，增加了可用于授予股票奖励的股票数量[38] 风险管理 - 公司认为由于现金及现金等价物的性质，不受任何重大市场风险敞口的影响[74]

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) Q1 2023 Earnings Conference Call May 9, 2023 4:30 PM ET Company Participants Neda Safarzadeh – Vice President, Head-Investor Relations, Public Relations and Marketing Joseph Payne – President and Chief Executive Officer Andy Sassine – Chief Financial Officer Pad Chivukula – Chief Scientific Officer and Chief Operating Officer Conference Call Participants Yasmeen Rahimi – Piper Sandler Pete Stavropoulos – Cantor Fitzgerald Evan Wang – Guggenheim Securities Ca ...

总收入和净收入 - ARCTURUS THERAPEUTICS HOLDINGS INC. 2023年第一季度总收入为80285千美元，较2022年同期5244千美元增长[8] - 2023年第一季度净收入为50754千美元，较2022年同期净亏损51169千美元有所改善[8] 研发支出 - 研发净支出为51768千美元，较2022年同期44893千美元增长[8] 现金流 - 2023年第一季度现金、现金等价物和受限现金减少63926千美元，较2022年同期减少50814千美元[10] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物余额为330051千美元[10] 运营情况 - 公司自成立以来一直面临着重大运营亏损，截至2023年3月31日，累计亏损为287.4百万美元[16] - 公司相信自有足够的营运资金，可以支持至少未来12个月的运营[17] - 公司将运营分为一个经营部门，专注于医疗应用的研发[18] 收入确认和合同管理 - 公司根据合作安排确定收入确认，包括许可费、预付款、里程碑付款等[19] - 公司对合同中的性能义务进行五个步骤的收入确认，包括确定合同、性能义务、交易价格、分配交易价格和满足性能义务时确认收入[19] 费用确认和资本化 - 公司确定租赁安排是否为租赁，对经营租赁进行资产和负债确认[20] - 公司将所有研发成本作为发生时支出，包括工资、员工福利、临床试验费用等[21] - 公司在收到货物或服务之前支付的款项进行资本化，对第三方承包商、实验室等进行估计的研发成本计提[22] - 公司在获得调查产品候选药物的初步监管批准前，将生产库存的成本作为研发费用支出[23] 合作协议和收入 - 公司与制药和生物技术公司签订许可协议和合作研发安排，涉及许可费、咨询费、产品费用等[26] - 公司与Curevac和Ultragenyx签订的其他协议导致合作收入的剩余部分，截至2023年3月31日，Curevac和Ultragenyx的递延收入分别为0.3百万美元和0.9百万美元[34] 资产和负债 - 公司的资产和负债的公允价值主要基于市场参与者之间的交易价格，现金等级和货币市场基金被归类为公允价值层次的第一级[37] - 公司的固定资产净额为12,635千美元，累计折旧和摊销费用为6,361千美元，应付的各项费用包括Vinbiocare合同负债在内[38] 贷款和债务 - 公司与新加坡经济发展局签订的制造支持协议中的新加坡贷款本金部分加利息总计为34.0百万美元被免除，作为债务清偿的收益计入损益表[39] - 公司与Western Alliance Bank的贷款协议已于2023年3月14日终止，公司支付了约7.4百万美元的剩余金额，解除了所有Western Alliance协议下的抵押[40] 股票期权支出 - 公司在2023年第一季度的股票期权支出中，研发部门为3,508千美元，总体行政部门为4,674千美元[44] 与囊囊性纤维病基金（CFF）的合作 - 公司与囊囊性纤维病基金（CFF）签订协议，CFF将提供1500万美元用于推进LUNAR-CF项目[45] - 公司将提供500万美元作为剩余预算成本的配套资金[45] - 公司与CFF的相关付款时间表已经修改，其中400万美元将在签署CFF修正协议后支付，200万美元将在2020年1月、4月、7月和10月的第一天之内支付，最后一笔300万美元的付款将在2023年第一季度支付[45] 租赁协议 - 公司在2017年10月签订了一份非取消的经营租赁协议，租赁期限为84个月[47] - 公司在2021年2月签订了第二份非取消的经营租赁协议，租赁期限为13个月[47] - 公司在2021年9月签订了第三份非取消的租赁协议，租赁期限为10年8个月[47]

Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) Q4 2022 Earnings Conference Call March 28, 2023 4:30 PM ET Company Participants Neda Safarzadeh - IR Joseph Payne - President & CEO Andrew Sassine - CFO Padmanabh Chivukula - Chief Scientific Officer & Chief Operating Officer Conference Call Participants Seamus Fernandez - Guggenheim Yanan Zhu - Wells Fargo Securities Ashiq Mubarack - Citi Pete Stavropoulos - Cantor Fitzgerald Operator Greetings, and welcome to the Arcturus Therapeutics Fourth Quarter 2022 F ...