ARCT-032治疗囊性纤维化 - Arcturus Therapeutics即将发布其使用ARCT-032治疗囊性纤维化患者的第1b期研究结果[1] - ARCT-032的治疗方式与Vertex Pharmaceuticals的药物完全不同，目标是针对CF的潜在原因，而不考虑突变类型[2] - Arcturus希望通过改变负责CFTR蛋白生成的mRNA的作用机制，可以针对所有CF患者，无论突变类型[7] Arcturus的其他疗法和研究 - Arcturus与合作伙伴CSL Limited在日本获得了ARCT-154作为成人COVID-19疫苗和增强剂的批准，同时还在进行使用ARCT-810治疗OTC缺陷患者的第2期研究[4] - Arcturus在2023年9月获得了CF基金会对ARCT-032的支持，同年还获得了FDA对ARCT-032的罕见儿科疾病认定[11] Arcturus的财务状况和风险 - 根据10-Q SEC文件，Arcturus Therapeutics截至2023年9月30日拥有3.691亿美元的现金、现金等价物和受限现金，足以支持其运营至2026年底[14] - 投资Arcturus Therapeutics存在风险，包括ARCT-032的临床研究进展、与Vertex Pharmaceuticals的竞争、ARCT-810的研究进展以及ARCT-154的市场表现[15][16][17][19]